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Última actualización
19/08/2026 [06:59:00]
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Resumen de: WO2025072510A1
Microneedle compositions and methods for stabilizing lipid nanoparticle (LNP) formulations containing therapeutic and prophylactic agents are provided. The microneedle compositions, which comprise a gelatin, such as a fish gelatin, are useful in microneedle arrays and microneedle patches for the administration of bioactive agents in LNPs to humans and other subjects.
Resumen de: WO2025072271A1
Provided are compounds in the form of copolymers derived from lipid-functionalized carbonate monomers and guanidinylated serinol monomers, which are useful for the delivery of nucleic acids to cells and tissues. Also provided are related compositions and methods.
Resumen de: WO2025022290A1
The present disclosure relates to methods, compositions and kits for treating conditions that are related to the modulation of expression of 5'-Aminolevulinate Synthase 1 (ALAS1) by gene editing.
Resumen de: EP4786449A1
0001 The present invention provides an ionizable lipid compound having an optimized carbon chain length and an amine head so that the ionizable lipid compound has increased delivery efficiency for an active molecule including, but not limited to, nucleic acids, proteins, small molecule drugs and the like. The present invention further relates to a lipid nanoparticle (LNP) comprising the ionizable lipid compound and the active molecule, and a pharmaceutical composition comprising the lipid nanoparticle.
Resumen de: CN122502472A
本发明涉及一种I型胶原蛋白截断肽及其递送系统，所述I型胶原蛋白截断肽的α1链的氨基酸序列包括SEQ ID NO.1所示的序列；所述I型胶原蛋白截断肽的α2链的氨基酸序列包括SEQ ID NO.2所示的序列。本发明通过特殊设计表达I型胶原蛋白截断肽，实现体内原位表达I型胶原蛋白截断肽，实现自给自足补充I型胶原蛋白。截断型I型胶原蛋白保留I型胶原蛋白前半段序列和部分C端序列，从而保留了主要功能原件和形成三螺旋的能力，提升了合成效率和制备mRNA稳定性；去除部分金属蛋白作用位点，增加其稳定性，因为没有进行氨基酸突变保证了安全性。
Resumen de: CN121889373A
The present invention relates generally to the field of ionizable (also referred to as cation) lipids, and particularly provides a novel such lipid represented by any formula disclosed herein. The invention also provides methods of preparing such lipids and uses thereof, in particular in the preparation of nanoparticle compositions, more particularly nanoparticle compositions comprising nucleic acids. It also provides vaccine formulations and pharmaceutical formulations comprising nanoparticle compositions based on ionizable lipids disclosed herein.
Resumen de: CN122499128A
本发明公开了基于HPSC工程化外泌体的靶向药物递送系统及其应用。该系统以人正常胰腺星状细胞来源的外泌体为载体，通过电穿孔法负载靶向GLI2的小干扰RNA（siGLI2）。本发明的递送系统具有良好生物相容性，可被胰腺癌相关成纤维细胞（CAFs）优先摄取，通过下调纤维化相关蛋白表达发挥抗纤维化作用，实现对胰腺癌纤维化基质的靶向调控，显著增强抗纤维化效果。
Resumen de: CN122503418A
本发明公开了一种用于治疗HER2低表达型乳腺癌的mRNA疫苗及其制备方法与用途，属于肿瘤免疫治疗技术领域。所述mRNA疫苗包含被叶酸靶向脂质纳米颗粒（LNP）包封的mRNA分子，所述mRNA分子编码依次连接的tPA信号肽、HER2多表位串、跨膜域及胞内域片段，其中HER2多表位串包含6条新抗原肽（SEQ ID NO.1‑SEQ ID NO.6），mRNA经1‑甲基‑假尿苷修饰和密码子优化，5’‑端为Cap1结构，3’‑端含120 nt Poly(A)。其可用于治疗HER2低表达（IHC 1+或2+/FISH阴性）乳腺癌患者，既可单独使用又可与免疫检查点抑制剂、小分子HER2抑制剂联合使用。
Resumen de: CN122499046A
本发明公开了一种基于丝素蛋白自组装颗粒的Pickering乳液及其制备方法，制备方法包括以下步骤：调节丝素蛋白溶液的pH至4.0‑4.5，加入NaCl至终浓度为0.05‑0.1 mol/L，混匀后升温至40‑50 ℃恒温静置，以得到的丝素蛋白自组装颗粒分散液为水相、植物油为油相，与辅料混合后，高速剪切均质得初乳，再经高压微射流处理，得到所述基于丝素蛋白自组装颗粒的Pickering乳液。该方法无需化学修饰及外源试剂，工艺绿色简便、无有机溶剂，可制备高生物安全性、高储存稳定性的无乳化剂乳液，提升工艺安全性与规模化水平，拓宽其在食品、化妆品、生物医药领域的应用。
Resumen de: CN122499132A
本发明公开了一种pH响应性丝素蛋白‑阿霉素前药纳米颗粒、制备方法及其应用。将蚕茧脱胶后溶于溴化锂水溶液中孵育冻干得到再生丝素蛋白粉末；利用再生丝素蛋白粉末结合丁二酸酐、缩合剂、己二酸二酰肼、盐酸阿霉素，并利用复合溶剂多次处理制备获得丝素蛋白‑阿霉素共价结合物水溶液；后在搅拌条件下滴加至反溶剂中，诱导自组装成纳米颗粒，经离心纯化和水重悬后得到产物。本发明彻底克服了传统丝素物理包埋法易突释的缺陷，在生理血液环境中极度稳定，而在肿瘤细胞内涵体微酸性环境中能够快速断裂腙键精准释药；反溶剂成粒机制促使未反应的极性基团翻转至表面，使纳米颗粒呈现适度负电位且富含活性位点，具有优异胶体稳定性和深度功能化潜力。
Resumen de: CN122499133A
一种生姜外泌体包覆的硒修饰金纳米复合物及其制备方法和应用，属于生物医药技术及纳米药物制剂领域。复合物由L‑硒甲基硒代半胱氨酸修饰的金纳米颗粒为内核、生姜外泌体为外壳组装而成。制备方法包括：先通过一步还原法制备硒修饰金纳米颗粒，再将其与生姜外泌体按比例混合孵育，即得GE‑Se‑Au复合物。本发明复合物通过下调p‑ERK/c‑Myc通路直接抑制肿瘤细胞增殖，同时诱导巨噬细胞M1极化重塑免疫微环境，实现化疗与免疫治疗的协同增效。体内外实验表明，该复合物对耐药性非小细胞肺癌具有显著抑制效果，且对正常细胞和主要脏器毒性极低，生物安全性良好。本发明制备工艺简便，靶向性强，为临床克服肺癌耐药提供了新的策略。
Resumen de: CN122502400A
本申请公开了一种化合物，结构式如式(I)所示，以及其盐和异构体，本申请还公开了一种包含上述化合物或其盐或其异构体的纳米颗粒组合物，本申请的纳米颗粒可以高效递送活性成分至细胞内，发挥治疗或预防目的。（I）
Resumen de: CN122502290A
本发明公开了一种阳离子脂质、包含其的组合物及用途，具体公开了一种式(I)所示的阳离子脂质。本发明提供的这种具有靶向功能的分子能特异性地递送药物到特定的细胞，同时可显著降低细胞毒性，有助于发挥药物的疗效，进而大大减少药物的给药剂量以及副作用，达到精准治疗的效果。
Resumen de: CN122499294A
本发明提供一种碳球限域的铜基纳米酶及其制备方法和应用，纳米酶包括中空碳纳米球材料、超小硫化铜纳米酶、葡萄糖氧化酶和核酸适体，所述中空碳纳米球材料作为限域载体，所述超小硫化铜纳米酶负载于中空碳纳米球材料的表面，所述葡萄糖氧化酶负载于中空碳纳米球材料表面，所述核酸适体偶联于聚乙二醇修饰的已负载有超小硫化铜纳米酶和葡萄糖氧化酶的中空碳纳米球材料的表面。该纳米酶实现了主动靶向、自供应H2O2级联催化、GSH消耗与光热增强的协同联合治疗机制，显著抑制肿瘤细胞增殖并实现小鼠肿瘤消融，具有良好的生物安全性和临床应用前景。
Resumen de: CN122499131A
本发明涉及生物医药技术领域，尤其涉及一种脂质纳米颗粒组合物及其制备方法。本发明提供了一种脂质纳米颗粒组合物，所述脂质纳米颗粒组合物包括脂质组分、云芝多糖和活性成分；所述脂质组分包括如下摩尔百分比的组分：可电离脂质35~40%，磷脂15~25%，胆固醇32~45%，PEG修饰脂质0.5~2%，该脂质纳米颗粒组合物可以同时实现高包封率、高内体逃逸效率、高长期储存稳定性、低毒性与免疫佐剂活性的协同兼顾，本发明还提供了该组合物的制备方法，工艺简单可控，无需复杂化学修饰，完全适配产业化放大。
Resumen de: CN122503417A
本发明属于生物制药技术领域，具体涉及编码肿瘤激活型白细胞介素‑12融合蛋白的mRNA及其递送系统和应用。所述融合蛋白自N端至C端依次包括：信号肽、掩蔽结构域、可切割接头以及白细胞介素‑12活性结构域；其中，所述掩蔽结构域为白细胞介素‑12受体β1的Q20至A261号氨基酸片段。所述可切割接头为MMP‑2底物肽。通过脂质纳米颗粒系统性递送该mRNA，实现IL‑12在全身循环中的“锁定”与在肿瘤局部的“解锁”，从而在显著降低系统毒性的同时，实现精准强效的抗肿瘤免疫效果。
Resumen de: CN122499135A
本发明提供了一种活化内皮细胞膜包覆纳米粒、其制备方法、应用和药物组合物，属于生物医药材料技术领域。该纳米粒由经TNF‑α预处理的脑微血管内皮细胞膜包覆芦丁/羟基氯喹自组装纳米粒核心构成，本发明筛选了特定的芦丁与羟基氯喹的投料摩尔比。该制剂可借助ICAM‑1与中性粒细胞表面整合素αMβ2的特异性结合，搭乘中性粒细胞穿越血脑屏障，实现脑实质靶向富集，协同发挥抗炎、抗氧化、抑制NETs形成及神经保护作用，显著改善缺血性脑卒中再灌注损伤。
Resumen de: CN122499289A
本发明涉及Furin/羟基自由基双响应尺寸变换纳米颗粒及其制备与应用。Furin/羟基自由基双响应尺寸变换纳米颗粒以AIE光敏剂为内核，以DSPE‑PEG2K‑MAL纳米颗粒为载体，表面通过迈克尔加成反应偶联功能多肽。核心功能基元为自主设计、定制合成的R1多肽，兼具Furin蛋白酶高特异性识别、OH响应酪氨酸氧化交联和偶联DSPE‑PEG纳米颗粒的三重功能，序列简单且显著提升肿瘤选择性；采用纳米沉淀法与天然多肽共价修饰，无复杂化学修饰、无外源生物正交基团，规避了传统体系的毒性与合成成本；在Furin蛋白酶过表达和OH存在的双重条件下触发尺寸变换，小尺寸实现肿瘤深部穿透，原位大尺寸组装实现长效瘤内滞留，具备临床转化潜力。
Resumen de: CN122502626A
本公开涉及靶向递送脂质技术领域，具体涉及聚β‑氨基酯阳离子聚合物及包含其的脂质组合物和用途。本公开提供的靶向肝或脾的聚β‑氨基酯阳离子聚合物具有式(I)所示的结构，可用于药物靶向递送，能够显著增强mRNA药物对于肝和/或脾靶向效果。
Resumen de: AU2022262641A1
Disclosed herein are recombinant meganucleases engineered to recognize and cleave a recognition sequence present in the human mitochondrial DNA (mtDNA). The disclosure further relates to the use of such recombinant meganucleases in methods for producing genetically-modified eukaryotic cells, and to a population of genetically-modified eukaryotic cells wherein the mtDNA has been having modified or edited.
Resumen de: AU2021405781A1
The present invention generally relates to the field of ionizable (also termed cationic) lipids, and in particular provides a novel type of such lipids as represented by formula (I). The present invention further provides methods for making such lipids as well as uses thereof, in particular in the preparation of nanoparticle compositions, more in particular nanoparticle compositions comprising nucleic acids. It further provides vaccine formulations comprising nanoparticle compositions based on the ionizable lipids disclosed herein.
Resumen de: WO2025089792A1
The present invention relates to a composition for drug delivery and a preparation method therefor and, more specifically, to: a composition for drug delivery which is formed such that a drug is encapsulated inside a nanoparticle structure formed by a polymer and a cationic lipid having a specific structure; and a preparation method therefor.
Resumen de: WO2021113299A1
Provided are methods for isolating potent extracellular vesicle populations from mesenchymal stem cells. In particular, the present disclosure identified a protein profile specific for MSC-derived EV populations. Moreover, disclosed herein is the use of the isolated extracellular vesicles in treating a variety of diseases and conditions, including chronic or acute lung diseases such as pulmonary hypertension, ARDS and diseases and conditions characterized by vasculopathy, reduced angiogenesis, apoptosis, mitochondrial dysfunction, acute inflammation, fibrosis, or chronic inflammation.
Resumen de: WO2025027194A1
The present invention relates to a method of preparing an aqueous dispersion of nanoparticles of a hydrophobic active pharmaceutical ingredient (API). The present invention also relates to a plurality of nanoparticles produced by such method. Furthermore, the present invention relates to uses of such nanoparticles.
Nº publicación: CN122499129A 04/08/2026
Solicitante:
北京理工大学（珠海）泰州诚肽生物科技有限责任公司
Resumen de: CN122499129A
本发明属于纳米制剂与靶向药物递送技术领域，具体涉及一种超氧阴离子响应型纳米制剂及其制备方法和应用。该纳米制剂由两种单体通过无规共聚形成，其中疏水部分包含具有超氧阴离子响应性的过硫化物供体，亲水部分由兼具肝实质细胞靶向功能的甘草次酸‑聚乙二醇构成。采用纳米沉淀法，通过亲疏水作用力使共聚物自组装形成结构稳定的纳米颗粒。本发明实现了高分子聚合物与过硫化物供体的结合，构建了一种能够主动靶向肝脏并在病变部位释放治疗活性成分的聚合物前药系统。该制剂具有设计灵活、响应特异、生物相容性好等优点，为急性肝损伤等重症疾病的靶向治疗提供了新的策略与平台。
BOPI
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