Alerta

由包含RNA和可电离脂质的脂质纳米颗粒递送多核苷酸

Resumen de: WO2024220625A1

Provided herein is a method for delivering an RNA composition to a subject for in vivo production of a protein or a peptide in the subject, comprising administering to the subject an RNA composition comprising a polynucleotide that encodes a protein or a peptide, formulated within (a) a plurality of lipid nanoparticles (LNP) comprising synthetic structural lipids and an ionizable lipid, or (b) a lipid reconstructed natural messenger packs (LNMPs) comprising natural lipids and an ionizable lipid. Also provided herein are methods for treating diseases or disorders associated with the gastrointestinal tract, stomach, small or large intestine, mesenteric lymph node, pancreas, colon or rectum, caecum, and/or spleen, comprising orally or enterally administering the RNA composition described herein.

一种靶向C1GALT1基因的反义肽核酸纳米颗粒递送系统及其制备方法和应用

Resumen de: CN121445709A

本发明涉及一种靶向C1GALT1基因的反义肽核酸纳米颗粒递送系统及其制备方法和应用，属于生物医药和纳米技术领域。所述的纳米颗粒递送系统以PLGA‑PEG共聚物作为载体材料，负载反义γ肽核酸，有效递送至细胞，以靶向抑制C1GALT1基因表达。本发明的制备工艺简便，具有良好的生物可降解性和生物安全性；能够高效递送反义γ肽核酸，敲低B细胞中C1GALT1基因，与RNA结合稳定性高、脱靶效应低，为研究相关分子疾病提供了有效工具，具备良好的临床应用前景。

一种针对妊娠期糖尿病合并感染的复方抗菌缓释制剂及其制备方法

Resumen de: CN121445678A

本发明公开了一种针对妊娠期糖尿病合并感染的复方抗菌缓释制剂及其制备方法，涉及医药技术领域，包括以下步骤：S1、采用纳米沉淀法，将PLGA‑PEG‑酯酶底物共聚物、乳酸链球菌素和甘草酸二钾共同溶解于有机溶剂中，形成有机相；在剪切速率为5000‑10000rpm下，将所述有机相注入含有占水相重量0.5%‑2%的聚乙烯吡咯烷酮的水相中，混合；该针对妊娠期糖尿病合并感染的复方抗菌缓释制剂及其制备方法，泊洛沙姆407/壳聚糖温敏凝胶基质使得制剂在室温下为易灌注的液体，便于给药，进入阴道后，在体温下迅速转变为半固体凝胶，延长制剂在阴道内的滞留时间，实现长效缓释。

一种含有阳离子脂质的药物组合物及其用途

Resumen de: AU2024307171A1

A pharmaceutical composition containing a cationic lipid and the use thereof. Specifically, provided are a pharmaceutical composition comprising a carrier, the carrier comprising a cationic lipid, and the molar percentage of the cationic lipid to the carrier being greater than or equal to 10% and less than 50%.

一种可离子化脂质化合物及其制备方法和应用

Resumen de: CN121449524A

本发明涉及一种可离子化脂质化合物及其制备方法和应用，本发明提供的可离子化脂质化合物由极性氨基头和疏水尾构成。本发明通过改变可离子化脂质化物文库中包含的多种极性氨基头和疏水尾部构建多样化的具有低免疫原性的可离子化脂质化合物的制备及应用。具有生物可降解性能的新型可离子化脂质化合物与mRNA结合能力更强，且不过度引发相关的免疫炎性反应，此外由其合成的脂质纳米颗粒具有优异的理化特征，高的细胞摄取效率，溶酶体逃逸率及细胞和体内的高转染效率。

靶向递送丁酸的OSA淀粉-多糖互穿网络微球的制备方法

Resumen de: CN121445708A

本发明涉及一种靶向递送丁酸的OSA淀粉‑多糖互穿网络微球的制备方法，包括：S1、将多孔淀粉与辛烯基琥珀酸酐进行酯化反应，得到OSA淀粉；S2、将丁酸钠与玉米醇溶蛋白溶于醇溶液中，搅拌进行包埋，得到玉米醇溶蛋白‑丁酸钠；S3、将OSA淀粉与玉米醇溶蛋白‑丁酸钠进行反应，得到复合物；S4、将复合物分散于海藻酸钠溶液中，再滴加到氯化钙溶液中进行交联，得到OSA淀粉‑多糖凝胶微球，然后将其浸泡于第一浓度的壳聚糖溶液中进行一次包覆，再浸泡于第二浓度的壳聚糖溶液中进行二次包覆；第一浓度低于第二浓度，第一浓度和第二浓度相差不低于1wt％。本发明通过构建内核‑载体‑互穿网络外壳的结构，解决丁酸递送中包封率低、靶向性差、稳定性弱的难题。

一种肿瘤内质网靶向的稀土纳米诊疗一体化制剂及其制备方法和应用

Resumen de: CN121445905A

本发明涉及一种肿瘤内质网靶向的稀土纳米诊疗一体化制剂及其制备方法和应用，所述稀土纳米诊疗一体化制剂包括稀土核壳纳米颗粒以及负载在稀土核壳纳米颗粒表面的肿瘤靶向肽和内质网信号肽；所述稀土核壳纳米颗粒包括稀土纳米颗粒NaYbF4:Er/Ce/Zn和覆盖于NaYbF4表面的CaF2。该稀土纳米诊疗一体化制剂能够依赖精准的内质网靶向Ca²⁺释放，诱导肿瘤细胞钙过载，从而触发免疫原性细胞死亡并激活抗肿瘤免疫反应；同时，借助稀土纳米颗粒稳定的NIR‑Ⅱ区荧光特性，实现对肿瘤病灶的高灵敏成像与实时监测，兼具精准诊断与高效治疗的一体化优势。

一种新型的正交复制RNA、制备方法及其应用

Resumen de: CN121450645A

本发明属于生物医药与分子生物学领域，具体涉及一种新型的正交复制RNA、制备方法及其应用。所述正交复制RNA的序列包含：(a) 人诺如病毒的5'非翻译区；(b)人诺如病毒的开放阅读框1，其编码复制酶；(c) 目的基因的反义编码序列；(d) 复制终止信号和3'非翻译区；所述正交复制RNA在细胞内复制后，能够产生5'端共价连接有Vpg蛋白的、可翻译所述目的基因的正义mRNA。本申请首次将huNoV复制子成功工程化为治疗性OrepRNA平台，创造了全新的RNA药物载体类别，可以实现低免疫原性、高保真性，突破帽依赖性翻译受限的疾病治疗瓶颈。该平台通过匹配不同治疗基因可解决多种病理机制迥异的疾病，延展性强，为肿瘤恶病质、GVHD肺纤维化等难治性疾病提供突破性治疗方案。

基于二烃基咪唑仿生型脂质的酶响应型脑靶向缓释制剂及其制备方法和应用

Resumen de: CN121445710A

本发明涉及一种基于二烃基咪唑仿生型脂质的酶响应型脑靶向缓释制剂及其制备方法和应用，属于药物递送领域。先将二烃基咪唑仿生型脂质与天然磷脂共价偶联，形成二脂偶联物。再将该二脂偶联物与二烃基咪唑仿生型脂质、天然磷脂、胆固醇和治疗性药物自组装形成载药脂质纳米颗粒递送系统；该药物递送系统可有效穿越血脑屏障，实现所装载药物的脑靶向递送；该药物递送系统在脑胶质瘤微环境下能够通过酶响应机制逐步水解二脂偶联物，实现所装载药物的缓释，为改善小核酸药物、多肽类药物、小分子药物等不同种类抗脑胶质瘤药物的脑靶向性以及疗效提供了新策略。

Lípidos ionizables a base de dianhidrohexitol para el suministro de ácidos nucleicos

Resumen de: TW202517243A

The present invention provides, in part, dianhydrohexitol-based cationic lipids of Formula (I), and sub-formulas thereof:, or a pharmaceutically acceptable salt thereof. The present invention also provides, in part, dianhydrohexitol-based cationic lipids of Formula (II), and sub-formulas thereof:, or a pharmaceutically acceptable salt thereof. The compounds provided herein can be useful for delivery and expression of mRNA and encoded protein, e.g., as a component of liposomal delivery vehicle, and accordingly can be useful for treating various diseases, disorders and conditions, such as those associated with deficiency of one or more proteins.

一种基于两亲性聚合物的纳米粒及其应用

Resumen de: CN121427087A

本发明提供了一种基于两亲性聚合物的纳米粒及其应用，所述纳米粒包括两亲性聚合物、化疗药物和免疫治疗药物，所述两亲性聚合物含有肿瘤微环境响应基团、聚集诱导发光基团和亲水阳离子基团。该纳米粒通过聚合物的亲疏水作用包裹化疗药物，通过静电作用包裹负电荷免疫治疗药物，具备对肿瘤微环境的高效响应性、聚集诱导发光特性和优异的药物包裹能力，从而实现化疗、免疫治疗和光动力治疗的协同治疗效果，显著提高药物的抗肿瘤疗效。

一种可实现拟微球藻油线粒体靶向递送的壳聚糖基纳米粒子及其制备方法和应用

Resumen de: CN121421990A

本发明公开了一种可实现拟微球藻油线粒体靶向递送的壳聚糖基纳米粒子及其制备方法和应用，属于生物医学材料技术领域。所述纳米粒子以葫芦巴胶、低聚木糖、羟丙基壳聚糖、岩藻多糖、甘露糖和(3‑丙羧基)三苯基溴化膦为载体，添加藻蓝蛋白‑乳铁蛋白复合物，包裹拟微球藻油和鼠李糖脂后得到。本发明制备了一种具备高药物负载率和稳态化的壳聚糖基纳米粒子，该纳米粒子对细胞和线粒体具有特异性识别和结合能力，可定点释放和精准投递活性物质，还可进行实时追踪，为拟微球藻油等活性成分的精准递送提供了新的途径，为功能性成分作用机制的可视化研究提供了技术支持。

一种NIR-Ⅱ激光介导多合一纳米制剂的制备方法及其应用

Resumen de: CN121422209A

本发明的目的在于提供一种NIR‑Ⅱ激光介导多合一纳米制剂的制备方法及其应用，属于生命科学与纳米生物医学材料技术领域，本发明以生物内源性血清白蛋白为载体，利用简单、高效的生物矿化法成功构筑CS，避免了激活免疫系统和免疫排斥反应，具有安全无毒、生物相容性好等优势。经尾静脉注射后，该纳米制剂能够在TME中同步启动多重催化反应与离子释放、并可由深层组织穿透能力强的NIR‑Ⅱ激光精准激活与增强，实现了NIR‑Ⅱ激光介导的多合一诊疗。

细胞外囊泡

Resumen de: AU2024272694A1

The present disclosure relates to microRNAs (miRs) and extracellular vesicles comprising same and therapeutic uses thereof, for example, in modulating angiogenesis.

新型上皮渗透增强剂

Resumen de: WO2024245589A1

The invention relates to a composition comprising a cold-water insoluble crosslinked dextrin and a fatty acid having 8 to 17 carbon atoms. This invention also relates to a method for making such composition. The invention also relates to the use of a combination of a cold-water insoluble crosslinked dextrin and of a fatty acid having 8 to 17 carbon atoms for increasing the epithelial permeation of an active ingredient, or for the epithelial delivery of an active ingredient.

基于磷化亚铁纳米结构的纳米制剂及其制备方法与应用

Resumen de: CN121422211A

本发明涉及基于磷化亚铁纳米结构的纳米制剂及其制备方法与应用，属于医用纳米材料技术领域。为解决现有技术中CDT疗效受限、单一疗法效果不佳以及缺乏有效成像引导的问题，本发明提供了基于磷化亚铁纳米结构的纳米制剂，包括核心层、修饰层和功能层，核心层为疏水性磷化亚铁纳米结构，修饰层为PTMP‑PMAA聚合物，功能层为葡萄糖氧化酶。本发明纳米制剂通过化学动力学治疗、饥饿疗法和光热治疗的多重协同，通过升高ROS水平诱导肿瘤凋亡，显著提升了肿瘤治疗效果；还具备精准双模成像与生物安全性的优势，能精准定位肿瘤边界、监控制剂在肿瘤内的分布及治疗进程，为治疗时机选择提供可靠依据，在精准肿瘤治疗领域展现出重要应用前景。

一种肿瘤微环境响应型载药纳米粒子及其制备方法和应用

Resumen de: CN121421992A

本发明公开了一种肿瘤微环境响应型载药纳米粒子及其制备方法和应用，属于医药应用技术领域，开发了肿瘤微环境响应型载药纳米粒子的新用途。本发明制备了肿瘤微环境响应型载药纳米粒子，为修饰聚吡咯的PNIPAM‑BACy纳米粒子，利用肿瘤微环境响应型载药纳米粒子的药理实验及结果来说明其在制备光热化疗联合治疗药物中的应用，通过体外生物实验和体内生物实验结果，确认所述肿瘤微环境响应型载药纳米粒子在光热治疗中具有较好的抗肿瘤效果，同时还能够负载化疗药物，发挥光热治疗和化疗的联合作用。

一种负载异维A酸的细胞外囊泡的制备方法及应用

Resumen de: CN121421993A

本发明涉及一种负载异维A酸的细胞外囊泡的制备方法及应用，属于生物医药技术领域，该方法包括：培养表皮葡萄球菌至对数生长期并收集培养物上清液；对上清液进行过滤和超滤浓缩，然后高速离心收集沉淀，经纯化后得到表皮葡萄球菌膜囊泡溶液；将异维A酸溶液与表皮葡萄球菌膜囊泡溶液混合并超声处理，超滤分离后得到负载异维A酸的细胞外囊泡，本发明制备的负载异维A酸的细胞外囊泡对痤疮丙酸杆菌的生长和生物膜形成具有显著的抑制作用，为痤疮的治疗提供了一种新的有效手段。

肝靶向性提高的脂质组合物、包含其的药物组合物以及它们的用途

Resumen de: CN121422235A

本发明涉及医药生物领域，公开了肝靶向性提高的脂质组合物、包含其的药物组合物以及它们的用途。本发明针对目前肝靶向药物递送系统的合成过程复杂、产率低、靶向性差、药效差等问题对LNP递送系统配方进行了重新设计，通过选用特定种类的脂质进行配合，提供肝靶向性好、细胞毒性低的药物靶向递送系统，其在降低肝损伤等副作用的同时，保持较好的疗效，为靶向性生物分子药物的研发和生产提供了基础。

脂质化合物或其药学上可接受的盐及其制备方法、脂质纳米颗粒和应用

Resumen de: CN121426694A

本发明提供了一种脂质化合物或其药学上可接受的盐及其制备方法、脂质纳米颗粒和应用，属于生物医药技术领域。该脂质化合物或其药学上可接受的盐，具有式（I）所示的结构式，式（I）所示的结构式如说明书中所示。R为C1~C10羟烷基或者取代或未取代C2~C10醚；X为C1~C20直链或支链烷基；Y为C1~C20直链或支链脂肪烃基；在上述取代或未取代C2~C10醚上具有取代基的情况下，取代基选自羟基。

环形RNA在制备防治骨关节炎的药物中的应用

Resumen de: CN121422212A

本申请涉及生物医药技术领域，特别涉及一种环形RNA在制备防治骨关节炎的药物中的应用。所述环形RNA包括EPIC以及circCAMSAP1中的一种或者多种。本申请涉及环形RNA的新应用，为骨关节炎的防治提供新方案。

一种靶向ACADL的siRNA，含其的脂质纳米颗粒及其应用

Resumen de: CN121427920A

本发明公开了一种靶向ACADL的siRNA，含其的脂质纳米颗粒及其应用。本发明还涉及包含所述脂质纳米颗粒的药物组合物以及抑制ACADL的试剂在制备治疗结直肠癌腹膜转移的药物中的用途。本发明的siRNA及含其的脂质纳米颗粒通过靶向抑制肿瘤细胞的脂肪酸氧化（FAO）过程，能有效抑制癌细胞增殖和侵袭，减少腹膜转移灶肿瘤负荷，并具有选择性敲低肿瘤ACADL表达而降低系统性毒性的优势。

一种载阿帕替尼的工程化细菌膜囊泡及其制备方法与应用

Resumen de: CN121421994A

本发明属于生物医药技术领域，具体涉及一种载阿帕替尼的工程化细菌膜囊泡及其制备方法与应用，所述工程化细菌膜囊泡通过将阿帕替尼和啮齿类杆菌来源的膜囊泡按特定的质量比在PBS中混合，于37℃孵育4小时后使用100kDa的超滤膜去除游离的药物并浓缩；经PBS洗涤后获得终产物；实验结果表明，该工程化细菌膜囊泡可有效抑制乳腺癌细胞的增殖等恶性生物学行为，并在动物模型中显著抑制肿瘤生长；机制研究表明，其能有效激活机体抗肿瘤免疫应答；安全性评价显示该工程化细菌膜囊泡无毒副作用；综上，本发明提供的工程化细菌膜囊泡兼具化疗与免疫治疗双重优势，且安全性良好，在乳腺癌治疗药物的开发中具备重要的应用价值。

一种酸响应型类风湿性关节炎靶向治疗纳米制剂及其合成方法和应用

Resumen de: CN121421991A

本发明的目的在于提供一种酸响应型类风湿性关节炎靶向治疗纳米制剂及其合成方法和应用，属于纳米生物医学材料制备技术领域，所述纳米制剂为Zn/SiO2‑;MTX@M2，其通过油水两相法合成具有蒲公英状结构的Zn/SiO₂纳米颗粒，利用该颗粒的大孔径特性负载甲氨蝶呤，并在外层包覆M2巨噬细胞膜制备而成。该纳米制剂借助M2巨噬细胞膜的炎症趋化性与同源靶向作用，具有良好的生物相容性、稳定性及对类风湿性关节炎部位的靶向能力。在酸性微环境下，纳米颗粒可响应释放锌离子与药物，从而实现针对类风湿性关节炎的安全有效治疗。

脂质化合物或其药学上可接受的盐及其制备方法、脂质纳米颗粒和应用

Nº publicación: CN121426693A 30/01/2026

Solicitante:

中国科学技术大学苏州高等研究院

Resumen de: CN121426693A

本发明提供了一种脂质化合物或其药学上可接受的盐及其制备方法、脂质纳米颗粒和应用，属于生物医药技术领域。该脂质化合物或其药学上可接受的盐，具有式（I）所示的结构式，式（I）所示的结构如说明书中所示。R为取代或未取代C1~C10烷基、取代或未取代C2~C10醚；X为C1~C20直链或支链烷基；Y为C1~C20直链烷基，或者C2~C20直链或支链不饱和脂肪烃基；A为C1~C5亚烷基酯基；Z为C11~C18支链烷基；在上述取代或未取代基团上具有取代基的情况下，取代基选自羟基。