Alerta

EXTRACELLULAR VESICLES

Resumen de: CN121443726A

The present disclosure relates to microRNAs (miRs) and extracellular vesicles comprising the microRNAs and therapeutic uses thereof, e.g., in modulating angiogenesis.

LIPID NANOPARTICLES AND USES THEREOF

Resumen de: AU2024271802A1

The present disclosure relates generally to lipid nanoparticles (LNPs) and compositions comprising the same, and their use in delivery of agents, such as nucleic acid-based therapeutics, in particular to transfection recalcitrant cells and/or to lung tissue.

METHODS OF PRODUCING EXTRACELLULAR VESICLES, EXTRACELLULAR VESICLES AND USES THEREOF

Resumen de: AU2024272799A1

The present invention provides a method of producing extracellular vesicles (EVs) comprising incubating or culturing EV producing cells in media. The present invention also provides a population of EVs and compositions comprising the vesicles and methods and uses thereof.

DELIVERY VEHICLE FOR TARGETED DELIVERY TO CARDIOMYOCYTES

Resumen de: WO2024238658A2

The present invention relates to compositions and methods for effective delivery of a therapeutic agent to a cardiomyocyte. The invention also relates to methods of use of the delivery methods of the invention for the treatment of diseases and disorders, including the treatment of cardiac diseases and disorders.

IONIZABLE AMINE LIPIDS

Resumen de: AU2024275548A1

The disclosure provides ionizable lipids and lipid nanoparticle (LNP) compositions comprising ionizable lipids, helper lipids, neutral lipids, and PEG lipids useful for the delivery of biologically active agents, for example delivering biologically active agents to cells to prepare engineered cells. The LNP compositions disclosed herein are useful in methods of gene editing and methods of delivering a biologically active agent and methods of modifying or cleaving DNA.

免疫応答を調節可能な金属含有製剤のための組成物および方法

Resumen de: JP2024028876A

To provide compositions capable of stimulating the innate immune response.SOLUTION: A composition comprises nanoparticles comprising: one or more DAMPs or PAMPs; and one or more cations selected from the group consisting of Zn2+, Mn2+, Ca2+, Fe2+, Fe3+, Cu2+, Ni2+, Co2+, Pb2+, Sn2+, Ru2+, Au2+, Mg2+, VO2+, Al3+, Co3+, Cr3+, Ga3+, Tl3+, Ln3+, MoO3+, Cu+, Au+, Tl+, Ag+, Hg2+, Pt2+, Pb2+, Hg2+, Cd2+, Pd2+, Pt4+, Na+ and K+.SELECTED DRAWING: None

ＨＬＡ拘束性ＨＯＲＭＡＤ１ Ｔ細胞受容体およびその使用

Resumen de: US2022409711A1

Provided are T cell receptors (TCR) and TCR variable regions that can selectively bind a Hormad1 peptide/MHC complex. The TCR may be utilized in various therapies, such as autologous Hormad1-TCR adoptive T cell therapy to treat a cancer, such as a solid tumor expressing Hormad1. Methods for expanding related populations of T cells are provided.

PROCESS FOR PREPARING DISPENSABLE TESTOSTERONE CREAM

Resumen de: AU2024276494A1

This invention relates to a process of preparing an oil-in-water emulsion comprising testosterone for use in a pump-action dispensing device. It further relates to the oil-in-water emulsion produced by the process of the invention, and the combination of the emulsion with a pump-action dispensing device.

一种MaR1纳米颗粒及其制备方法和应用

Resumen de: CN121714532A

本发明涉及生物医药技术领域，具体公开了一种MaR1纳米颗粒及其制备方法和应用，所述MaR1纳米颗粒是将Maresin‑1负载到聚乳酸纳米载体中获得。MaR1纳米颗粒为球形结构，粒径为195nm～215nm。本发明提供的MaR1纳米颗粒有利于促进糖尿病创面愈合，抑制病理性瘢痕形成，加速表皮结构的再生重建，从而治疗糖尿病足溃疡。

一种淋巴组织靶向的复合纳米团簇及其制备方法和应用

Resumen de: CN121714531A

本发明涉及一种淋巴组织靶向的复合纳米团簇及其制备方法和应用，所述复合纳米团簇包括Se掺杂ZnS纳米颗粒，以及包覆于纳米颗粒表面的BSA。该协同靶向淋巴组织的纳米平台整合了锌与硒的互补免疫调节功能，通过元素协同作用克服单元素疗效局限，拓宽了必需微量元素的安全治疗窗口；并且利用血清白蛋白的天然淋巴靶向特性，实现纳米团簇的高效淋巴结递送；同时还可以通过纳米团簇结构促进其在体内的清除，减少长期蓄积，保证安全性。

一种UTR元件NS1-G及其构建方法和应用

Resumen de: CN121718550A

本发明提供一种UTR元件NS1‑G及其构建方法和应用，涉及mRNA技术领域。本发明通过PaddleHelix平台对Pongo abelii influenza virus NS1A binding protein 的5'UTR(NCBI编号：XM_063716772.1)的5'UTR进行核糖体载量预测和二级结构优化，获得的优化序列避免了抑制性发夹结构，使荧光素酶表达量较天然UTR明显提升。在优化序列基础上引入无二级结构的ncRNA序列，进一步解除5'cap区域的翻译抑制，构建的NS1‑G突变体（NS1‑G的DNA序列如SEQ NO. 1所示，RNA序列如SEQ NO. 2所示）使蛋白表达量进一步提升。

一种靶向视网膜载药细胞外囊泡及其制备方法与应用

Resumen de: CN121714536A

本发明公开了一种靶向视网膜载药细胞外囊泡及其制备方法与应用，其包括乳酸杆菌来源的细胞外囊泡和装载于细胞外囊泡内的视网膜缺血再灌注损伤相关疾病治疗药物；所述视网膜缺血再灌注损伤相关疾病治疗药物为吲哚丙酸；所述靶向视网膜载药细胞外囊泡对吲哚丙酸的负载能力为6~8×10‑8微克/颗粒。所述载药细胞外囊泡具有较高的载药率以及良好的生物相容性、良好的胃肠道稳定性，具有生物利用率高、安全性佳的优点。此外，所述负载吲哚丙酸的细胞外囊泡可通过膜融合技术携载视网膜神经元相关标志物蛋白，通过外周静脉给药，可更高效到达眼部视网膜区域。

一种基于mRNA-重组蛋白复合体的带状疱疹病毒感染治疗性疫苗及其制备方法和应用

Resumen de: CN121714687A

本发明公开了一种基于mRNA‑重组蛋白复合体的带状疱疹病毒感染治疗性疫苗及其制备方法和应用，属于生物医药技术领域。所述疫苗包含编码VZV病毒gE抗原的mRNA分子、VZV病毒的ORF9重组蛋白，以及包裹两者所形成的核酸‑蛋白复合体的脂质纳米颗粒。所述复合体在特定的pH 6.0‑6.4缓冲体系中组装，所述脂质纳米颗粒包含可电离阳离子脂质DHA、DOTAP、DSPC和mPEG‑DTA‑1‑2K。本发明的疫苗不仅能诱导机体产生高水平的抗gE特异性抗体，还能在ORF9蛋白的辅助下，激发强烈的特异性CD8+T细胞免疫反应，从而实现对已感染病毒的清除和组织修复，为带状疱疹的治疗提供了新的有效策略。

一种UTR元件hbb_G及其构建方法和应用

Resumen de: CN121718549A

本发明提供一种UTR元件hbb_G及其构建方法和应用，涉及mRNA技术领域。本发明通过PaddleHelix平台对Homo sapiens voucher Baka_10_1 hemoglobin subunit beta(NCBI编号为MK475748.1)的5'UTR进行核糖体载量预测和二级结构优化，获得的优化序列避免了抑制性发夹结构，使荧光素酶表达量较天然UTR明显提升。在优化序列基础上引入无二级结构的ncRNA序列，进一步解除5'cap区域的翻译抑制，构建的hbb_G突变体（hbb_G的DNA序列如SEQ NO. 1所示，RNA序列如SEQ NO. 2所示）使蛋白表达量进一步提升。

一种工程化仿生核酸纳米囊泡及其制备方法与应用

Resumen de: CN121714534A

本发明公开了一种工程化仿生核酸纳米囊泡及其制备方法与应用，涉及于纳米生物医学技术领域，为解决针对肿瘤细胞内部GSDMD表达的缺失与切割障碍，传统阳离子脂质纳米载体存在体内靶向效率及免疫原性有限的问题。本发明技术要点包括：提供了一种工程化仿生核酸纳米囊泡，由工程化巨噬细胞来源的外泌体包裹阳离子脂质核酸药物制备得到；其中工程化巨噬细胞来源的外泌体为SEQ.ID.NO.1所示的PD1高表达的巨噬细胞来源的外泌体；所述脂质核酸药物由阳离子脂质体负载基于SEQ.ID.NO.2所示的GSDMD‑N mRNA制备得到。本发明工程化仿生核酸纳米囊泡用于制备口腔鳞癌诊断试剂盒、治疗药物。

一种MMP13-DNA/NVs@GA水凝胶缓释系统及其制备方法与应用

Resumen de: CN121714511A

本发明属于生物医药材料技术领域，涉及一种MMP13‑DNA/NVs@GA水凝胶缓释系统及其制备方法与应用，将具有MMP13响应的适配体DNA水凝胶与负载GA的细胞膜仿生纳米囊泡相结合，形成MMP13‑DNA/NVs@GA水凝胶缓释系统。与现有技术相比，本发明的MMP13‑DNA/NVs@GA水凝胶缓释系统响应炎症微环境中过表达MMP13，精准控释促M1表型巨噬细胞极化药物GA驱动M1表型巨噬细胞极化为M2表型，从而释放TGF‑β促进骨髓间充质干细胞分化为软骨细胞，同时利用细胞同源性提升囊泡精准递送效率，为骨关节炎治疗提供一种兼具智能响应型与治疗精准行的新型策略。

靶向TRIM29在制备治疗胆囊癌药物中的应用

Resumen de: CN121718539A

本发明涉及一种靶向TRIM29的siRNA，所述siRNA的序列如SEQ ID NO.1所示，经细胞水平、动物水平实验检测，所述siRNA可以抑制TRIM29的表达，显著提高胆囊癌对吉西他滨的敏感性；本发明还涉及一种吉西他滨与TRIM29 siRNA共载脂质纳米颗粒及其制备方法和应用，所述制备方法首先构建包裹吉西他滨的脂质纳米颗粒，再将其与TRIM29 siRNA共孵育得到GSL，所述GSL在微观下呈椭圆形且稳定性好，经细胞水平、动物水平实验检测，所述GSL能够显著降低TRIM29的蛋白表达水平，且显著提高胆囊癌对吉西他滨的敏感性，抑制肿瘤生长，且抑制了STAT3通路，通过本发明所述方法制备的GSL具有良好的生物安全性，为胆囊癌治疗开辟新的渠道。

巨噬细胞膜包覆的SPHK1颗粒在葡萄膜炎中的应用

Resumen de: CN121714535A

本发明提供一种巨噬细胞膜包被SPHK1的纳米颗粒及其在实验性自身免疫性葡萄膜炎中的应用，涉及新药开发技术领域；本发明以聚乳酸‑羟基乙酸共聚物(PLGA)作为纳米载体，负载由TBG启动子驱动的SPHK1表达质粒，然后用脂多糖刺激的巨噬细胞膜包被,制备得到LPS‑MM/PLGA‑mSPHK1。本发明能将LPS‑MM/PLGA‑mSPHK1招募至视网膜病变部位，从而增加LPS‑MM/PLGA‑mSPHK1在病变部位的积蓄，增强基因干预作用，实现高效葡萄膜炎病变部位靶向功能，不仅能够减轻视网膜损伤、炎症反应，防止视网膜屏障受损，且具有良好的生物安全性。

鱼精蛋白包被的核酸/治疗剂复合物及其用途

Resumen de: AU2024329805A1

The disclosure provides for compositions that comprise nanocomplexes formed by complexing one or more therapeutic agents with nucleic acid fragments of varying lengths and sizes that are coated or complexed with protamine sulfate, and uses thereof, including for the treatment of cancer in a subject in need thereof.

疫苗组合物及其用途

Resumen de: WO2024220936A1

The present disclosure provides vaccine compositions comprising a plurality of distinct antigens. Also provided are nucleic acid vaccine composition comprising one or more nucleic acids encoding for a plurality of distinct antigens. The plurality of distinct antigens comprises a combination of influenza antigens. The vaccine composition can be formulated for delivery as a mRNA/LNP, a recombinant protein, a virus-like particle (VLP), or DNA. Methods of preventing an influenza infection and methods of inducing an immune response are also disclosed.

一种生产限定尺寸的纳米粒的方法

Resumen de: WO2025027196A1

The present invention relates to a method of producing nanoparticles of a defined size, in particular of nanoparticles comprising an active pharmaceutical ingredient (API) and optionally, at least one polymer, wherein said active pharmaceutical ingredient (API) is poorly soluble or insoluble in water. The present invention also relates to nanoparticles produced by such method and to uses of such nanoparticles.

一种环状RNA，一种靶向性基因工程外泌体的制备方法和应用

Resumen de: CN121718546A

本发明采用iRGD‑LAMP2B‑EGFP融合蛋白介导的外泌体表面工程化策略，通过iRGD肽与整合素αvβ3的特异性识别，主动靶向角膜新生血管核心病变细胞，突破传统递送系统脱靶毒性的局限，建立“病灶精准识别－高效归巢”的靶向递送范式。同时，将筛选出的具有抗炎与抗血管生成双重活性的环状RNA作为核心效应分子，结合环状RNA分子在外泌体亲本细胞内的原位装载技术，实现核酸药物在外泌体腔内的稳定包载与靶向释放，解决其易降解和靶向性差的问题，形成“功能特异性－递送稳定性”双重保障。进一步构建“靶向外泌体载体+双功能环状RNA”协同治疗体系，将活性分子精准递送至病灶细胞，同步调控炎症微环境和血管生成通路。

一种核酸-脂质纳米颗粒的制备方法

Resumen de: CN121714530A

本发明公开了一种核酸‑脂质纳米颗粒的制备方法，其包括如下工序：（一）、采用微流控混合装置将溶剂为醇溶剂的脂质溶液与pH值为3.6~4.5的第一缓冲液混合得到混合物；（二）采用pH值为5.5~6.5的第二缓冲液对混合物进行换液去除混合物中的醇溶剂，将得到的换液产物进行浓缩得到浓缩产物；（三）将浓缩产物与核酸在保护剂存在的条件下，按照氮磷比为15~35的比例于25~37℃下混合并孵育得到核酸‑脂质纳米颗粒。本发明为核酸药物提供一种高灵活性、高物料利用率、产品品质佳且易于规模化的高品质核酸‑脂质纳米颗粒药物制备方案，对核酸‑脂质纳米颗粒药物的发展和工业规模化生产具有重要意义。

一种口腔环境智能反馈药物递送系统及其制备方法

Resumen de: CN121714528A

本发明涉及一种基于酸性微环境的电荷反转微胶囊及其制备方法，尤其适用于口腔炎症的局部药物递送。所述微胶囊通过自组装法，由海藻酸钠(ALG)和ε‑聚赖氨酸(PLL)复合形成，并负载药物。微胶囊外层包覆甲基丙烯酰基磺基甜菜碱(SBMA)，其表面电荷可随环境pH的变化发生反转。在酸性环境下，SBMA表现为正电性，导致其与微胶囊内核的结合减弱，从而触发药物的释放。为了进一步精确控制药物释放，本发明采用双重响应性凝胶(pH和温度双响应)对微胶囊进行包裹，确保药物在口腔炎症部位的可控释放。本发明的微胶囊系统具有优异的生物相容性和靶向性，可用于治疗口腔炎症等局部酸性微环境相关疾病，提供了一种高效、可控的药物递送方式。

NUP205 siRNA或shRNA及其用途

Nº publicación: CN121718540A 24/03/2026

Solicitante:

中国医学科学院肿瘤医院

Resumen de: CN121718540A

本发明属于生物技术领域，涉及NUP205 siRNA或shRNA及其用途，其中，本发明的NUP205 siRNA或shRNA能有效敲低NUP205的表达水平，可为子宫内膜癌的个体化治疗提供有效治疗策略。