Alerta

一种含胆酸衍生物的脂质化合物及其应用

Resumen de: CN122978205A

一种含胆酸衍生物的脂质化合物及其应用。本发明提供一种化合物、制备方法及其脂质纳米颗粒、药物组合物，所述化合物包括至少一个式(I‑1)的结构通式，或所述化合物为其药学上可接受的盐类、前药或异构体。本发明的化合物提高了结构的多样性，使得脂质分子的结构多样性增加。所述化合物以内源性的胆酸衍生物为母核，并引入酯键作为可降解基团，提高了脂质分子的生物可降解性，能够降低体内毒性，加速代谢。所述化合物转染效率高，生物相容性好，合成步骤简单，适合生物医药产业化。

一种用于阿尔茨海默病的时序调控一体化自复制mRNA及冻干脑靶向制剂及制备方法

Resumen de: CN122973656A

本发明公开了一种用于阿尔茨海默病的时序调控一体化自复制mRNA及冻干脑靶向制剂及制备方法，属于阿尔茨海默病长效基因治疗技术领域。本发明构建一体化甲病毒自复制 mRNA，通过 nsP3 定点突变联合 srIκB 实现双重脑部抗炎；搭载电磁场时序调控盒与人源 iCasp9 自杀基因形成双层安全管控架构；采用短接头搭配差异化 2A 肽均衡多靶点蛋白翻译；设计突变 PF4、KL1、Td‑TERT 融合蛋白，同源性低于 85%，规避现有专利同时消除血栓、细胞增殖毒性。配套多靶向冻干脂质纳米粒，分静脉、鼻腔、鞘内三种剂型，常温可稳定储存 6 个月，单次给药脑内蛋白持续表达 3～6 个月。经细胞及 5×FAD 动物实验验证。

一种血小板膜仿生自驱动纳米机器人的制备方法及其在抗动脉粥样硬化中的应用

Resumen de: CN122973388A

本发明涉及一种血小板膜仿生自驱动纳米机器人的制备方法及其在抗动脉粥样硬化中的应用，以聚乙二醇‑槲皮素为基础骨架，螯合铈离子构建抗氧化抗炎纳米基底，负载L‑精氨酸构筑微环境响应驱动体系，并包覆血小板膜制备仿生自驱动纳米机器人。本发明中的血小板膜仿生自驱动纳米机器人具备优异的生物稳定性与斑块靶向穿透性能，依托血小板膜的斑块靶向特性及L‑精氨酸介导的自驱动渗透能力，可有效富集并穿透动脉粥样硬化斑块致密屏障；其可通过多重机制协同调控斑块免疫微环境、清除氧化应激损伤、介导巨噬细胞表型极化、修复血管内皮损伤，实现动脉粥样硬化的高效靶向干预，在动脉粥样硬化血管疾病治疗领域具备广阔的应用前景。

一种可电离阳离子脂质、脂质纳米颗粒及其制备方法与应用

Resumen de: CN122977999A

本发明公开一种可电离阳离子脂质、脂质纳米颗粒及其制备方法与应用，涉及基因治疗与纳米药物递送技术领域。所述可电离阳离子脂质的结构式为：或者其中，R1为可电离叔胺基团，R2为饱和或不饱和烷基链。本发明的可电离阳离子脂质的结构中含有没食子酸结构和三条烷基尾链，以酯键或酰胺键连接可电离叔胺基团，其结构中含有双亚油酰链和可降解酯键，能够在肝细胞内特异性释放shRNA，通过沉默NogoB基因来抑制脂质沉积。

一种仿生微藻结合余辉材料的放疗增敏剂及其制备方法

Resumen de: CN122973616A

本发明属于生物医学材料技术领域。本发明公开了一种仿生微藻结合余辉材料的放疗增敏剂及其制备方法。该增敏剂包括GT:Cr/W余辉纳米材料（Gd3TaO7:Cr,W）、光敏剂Ce6、小球藻载体以及包裹于小球藻表面的PC‑3细胞与血小板杂合膜。制备方法包括：溶胶‑凝胶法制备GT:Cr/W，将其与Ce6共载于小球藻，再以杂合膜包裹。该增敏剂在X射线激发下发射695 nm余辉，余辉t10>12 h，RL量子产率为0.36。体外实验显示辐射增敏比SER达2.77，动物抑瘤率TGI达91.0%。本发明实现了放疗与光动力治疗的协同增敏，为深部肿瘤治疗提供了新策略。

一种可电离阳离子脂质、脂质纳米颗粒及其应用

Resumen de: CN122977986A

本发明涉及药物递送技术领域，尤其涉及一种可电离阳离子脂质、脂质纳米颗粒及其应用。所述可电离阳离子脂质的结构式如式1N‑R、式2N‑R或式3N‑R所示。本发明的LNP包含特定结构的可电离阳离子脂质，其能与脾脏血管内皮表面蛋白结合，促进LNP外渗至脾脏实质，显著提升LNP的脾脏靶向效率。并且本发明的LNP采用可生物还原的可电离阳离子脂质，这些脂质可生物降解，在动物体内能被分解和代谢，降低了阳离子脂质相关的细胞毒性，提高了生物相容性，使药物递送过程更安全。另外，本发明的LNP还具有适用范围广、制备工艺简单稳定、粒径和电位适宜等优势，且在基因治疗、疫苗开发和肿瘤免疫治疗中具有广泛的应用前景。

一种抗非小细胞肺癌的仿生纳米制剂

Resumen de: CN122973385A

本发明属于生物医药技术领域，公开了一种抗非小细胞肺癌的仿生纳米制剂。该仿生纳米制剂的有效成分由紫杉醇、奥希替尼、姜黄素组成，紫杉醇、奥希替尼、姜黄素的质量比为1:0.5~2:0.5~1。本发明提供的仿生纳米制剂对肺癌人类肺泡基底上皮细胞A549的抑制效果显著优于单剂，且产生协同增效作用，其IC50值达6.45~10.43nM，可在保证疗效的前提下，降低紫杉醇、奥希替尼的单次用药剂量，本发明仿生纳米制剂还具有较优的体外安全性。本发明提供的制备方法对三种有效成分的包封效果一致性较高，制备的仿生纳米制剂中药物比例稳定，且制备工艺简单，具有广泛的应用前景。

一类人群普适的mRNA-LNP疫苗及其制备方法

Resumen de: CN122991291A

本发明涉及一类人群普适的mRNA‑LNP疫苗及其制备方法。具体而言，本发明涉及一种构建人类从头起源新基因集合的方法，所述方法构建的基因集合，所述基因集合中的任一基因的部分编码序列或全长编码序列、检测或调控所述基因的表达的分子在制备用于治疗肿瘤的药物或用于诊断肿瘤的诊断试剂中的用途，编码所述基因集合中任一基因所表达的蛋白质、其抗原性片段或者蛋白质或抗原性片段的变体的多核苷酸分子，包含所述多核苷酸分子的脂质体复合物，所述脂质体复合物在制备用于治疗和/或预防肿瘤的疫苗中的用途，以及调控选自所述基因集合中的任一基因的表达的靶向分子。

一种用于原位捕获抗原和淋巴结靶向递送的阴离子脂质体的制备方法及其应用

Resumen de: CN122978170A

本发明涉及一种阴离子脂质体及其制备方法和应用。本发明的阴离子脂质体具有式(I)所示结构，其中，R1和R2各自独立地为C10‑20烷基；R3为天冬氨酸残基、谷氨酸残基、酪氨酸残基、或丝氨酸残基。本发明的阴离子脂质体可生物降解、无毒环保、材料易得，并且有很好的安全性和生物相容性。 (I)

用于治疗乙型肝炎病毒感染的mRNA疫苗及其应用

Resumen de: CN122979314A

本申请涉及疫苗技术领域，提供了一种用于治疗乙型肝炎病毒感染的mRNA疫苗及其应用，所述重组mRNA包含SEQ ID NO：1所示的核苷酸序列。本申请通过核酸序列的优化，大大提高mRNA稳定性和免疫原性；本申请提供的附加疫苗佐剂的mRNA疫苗可增加巨噬细胞和淋巴结树突状细胞(DCs)对纳米颗粒的摄取；可以在相同接种量的条件下更大程度的增强体内特异性细胞免疫的激活能力，发挥更大的生物学效应。

手性脂质化合物及其组合物、制备和用途

Resumen de: CN122978000A

本发明提供了一种手性脂质化合物及其组合物、制备和用途，其手性脂质化合物至少包括通式1和/或通式2一种结构或其药学上可接受的盐、溶剂化物、螯合物、非共价化合物或前体化合物。本发明的手性脂质化合物可作为核酸药物的新载体，具有手性纯度高，改善RNA药物的分布,安全性高和药物递送效率高的特点。

一种ROS响应水凝胶包裹的双靶向修饰核酸-小分子药物组合物及其应用

Resumen de: CN122973463A

本发明公开了一种ROS响应水凝胶包裹的双靶向修饰核酸‑小分子药物组合物及其应用，属于生物医药技术领域。该组合物包括肌肉细胞靶向LNP和巨噬细胞靶向LNP，均为核壳结构的球形LNP，分别具有肌肉细胞和巨噬细胞靶向输送功能，还包括ROS响应水凝胶，具有可注射性和ROS响应性；制备方法包括采用微流控法制备载有核酸和小分子药物的LNP；采用后插法在LNP插入FA和ASL肽修饰的聚乙二醇化磷脂，得到LNP复合物，透析，超滤浓缩和ROS响应水凝胶包裹。本发明实现核酸和小分子药物肌肉组织内递送，具有良好的生物相容性和安全性，对人工关节假体植入后周围软组织异位骨化具有治疗作用。

编码神经生长因子(NGF)的mRNA及其组合物和应用

Resumen de: WO2025130564A1

Provided are an mRNA encoding a nerve growth factor (NGF), and a composition and use thereof. ORF sequences having a high protein expression level are obtained by means of codon optimization and screening, and multiple groups of mRNAs having a high NGF protein expression level are obtained by means of combined screening of 5'UTR and 3'UTR; furthermore, after recombinant fusion of the ORF sequences, the expression efficiency and stability of the mRNA are significantly improved; and the mRNA also has a good protein expression effect in animal bodies. Thus, the provided mRNA can be used to ameliorate NGF deficiency in animal bodies, thereby preventing and/or treating neuronal disorders caused by NGF deficiency, in particular neurotrophic keratitis.

脂质纳米颗粒组合物及其用途

Resumen de: WO2025117816A1

Disclosed herein are lipid nanoparticles (LNPS) and pharmaceutical compositions and vaccines comprising same. Also disclosed herein are methods of administering an LNP composition, pharmaceutical compositions, and vaccines described herein for preventing an infectious disease and/or for immunizing a subject or for delivering a payload to a cell in the central nervous system (CNS) of a subject. Also provided are methods for treating and/or preventing a CNS disease.

一种间充质干细胞源的工程化杂合囊泡及其制备方法和应用

Resumen de: CN122959246A

本发明涉及囊泡递送领域，提供一种间充质干细胞源的工程化杂合囊泡及其制备方法和应用，间充质干细胞源的工程化杂合囊泡，通过间充质干细胞来源的细胞外囊泡与A549细胞膜融合得到。本发明将hUCMSCs来源的EVs与非小细胞肺癌NSCLC细胞（A549）膜进行融合，获得具有同源靶向能力的杂合囊泡，并通过优化电穿孔条件将let‑7a‑5p高效装载其中，获得工程化杂合囊泡MSC‑EVs‑H‑let。该工程化囊泡在保持良好稳定性的同时，显著提升了肿瘤靶向递送效率和抗肿瘤效能。

疼痛性障害を治療するための組成物及び方法

Resumen de: WO2025076208A1

Provided are methods to treat, ameliorate, prevent, reverse, decrease the severity and/or duration of a pain-associated disease or condition comprising parenteral administration of a pharmaceutically acceptable formulation comprising a synthetic or recombinantly modified AP0A1BP (AIBP) polypeptide.

一种具有线粒体损伤和代偿性Mitocytosis通路抑制功能的联合用药物及其制剂

Resumen de: CN122954917A

本发明提供了一种具有线粒体损伤和代偿性Mitocytosis通路抑制功能的联合用药物及其制剂，属于生物医药领域。本发明首次发现，具有线粒体损伤功能的线粒体损伤药物和具有代偿性Mitocytosis通路抑制功能的迁移体抑制药物联合使用展现了优异的抑制肿瘤生长、转移和侵袭的能力，且在抗肿瘤转移和侵袭方面表现出协同增效的作用；其能够有效靶向并抑制迁移体形成以阻断Mitocytosis进程，为肿瘤迁移体靶向调控以及线粒体靶向治疗提供了新策略。

一种靶向骨肉瘤的复合纳米药物递送系统、制备方法及应用

Resumen de: CN122954752A

本发明涉及一种靶向骨肉瘤的杂化膜纳米囊泡协同治疗成像系统及制备方法，属于肿瘤纳米药物递送技术领域。该成像系统基于靶向骨肉瘤的复合纳米药物递送系统，包含杂化膜纳米囊泡、包载于其内部的核体和连接于其表面的成像探针；杂化膜纳米囊泡由表达SIRPα变异体SαV的骨肉瘤细胞膜和M1型巨噬细胞膜融合构成；核体为化疗药物或化疗前药。该成像系统一方面阻断CD47‑SIRPα信号轴、促进巨噬细胞的吞噬功能；另一方面通过M1膜信号诱导M2型肿瘤巨噬细胞向M1型复极化，重塑免疫抑制微环境、释放化疗药物直接杀伤肿瘤；该成像探针实现可视化监控。该成像系统具有优异的靶向性、显著的抗肿瘤效果和良好的生物安全性。

一种外泌体-脂质体杂合囊泡及其制备方法和应用

Resumen de: CN122954963A

本发明涉及纳米囊泡制备技术领域，具体涉及一种外泌体‑脂质体杂合囊泡及其制备方法和应用，所述外泌体‑脂质体杂合囊泡由骨髓间充质干细胞来源的外泌体与负载维替泊芬的脂质体杂合形成，杂合囊泡内部负载维替泊芬，表面结合中性粒细胞弹性蛋白酶。本发明提供的外泌体‑脂质体杂合囊泡的中性粒细胞弹性蛋白酶降解病理性细胞外基质，并通过维替泊芬抑制YAP介导的机械转导信号，可同步实现外源性基质重塑和内源性力学信号阻断，从而降低肺组织刚度、抑制成纤维细胞活化和细胞外基质再沉积，适用于制备治疗肺纤维化的药物。

一种以自组装抗原多肽纤维为模板的二氧化硅纳米疫苗递送平台及其构建与应用

Resumen de: CN122954931A

本发明涉及一种以自组装多肽纤维为模板的二氧化硅纳米疫苗递送平台及其构建与应用。本发明纳米疫苗递送平台，包括多肽纤维和二氧化硅，其中，多肽纤维通过抗原多肽单体自组装形成，并以多肽纤维为模板合成二氧化硅，二氧化硅包裹在多肽纤维的表面形成纳米颗粒。纳米疫苗递送平台的构建方法，包括如下步骤：1）将抗原多肽单体连续孵育成多肽纤维；2）将APTES添加到步骤1）的反应体系中并连续孵育；3）将TEOS添加到步骤2）的反应体系中并连续孵育，连续孵育后静置老化；4）离心洗涤步骤3）的产物。通过该策略所构建的纳米疫苗能针对相应的病原体多肽诱导有效的抗原特异性免疫响应。

一种治疗宫腔粘连的可降解中药复合水凝胶及其制备方法

Resumen de: CN122954869A

本发明涉及中药制剂技术领域，公开了一种治疗宫腔粘连的可降解中药复合水凝胶及其制备方法，包括以下组成成分：丹参10‑30份；川芎5‑15份；熟地黄10‑20份；白芍5‑15份；当归5‑15份；败酱草3‑8份；鸡血藤5‑10份；泽兰3‑8份，所述的水凝胶基质由以下成分组成：海藻酸钠1‑3％；壳聚糖0.5‑1％；PLGA聚乳酸‑羟基乙酸共聚物5‑10％。通过采用特定比例组合的丹参、川芎、熟地黄、白芍、当归、败酱草、鸡血藤与泽兰中药配方，有机覆盖活血化瘀、补血养阴、清热解毒等多个治疗环节，达到了药效协同、作用针对性强的效果，解决了因作用面窄、靶点不全导致疗效有限的问题。

一种季节性流感通用mRNA疫苗的制备及应用

Resumen de: CN122954933A

本发明公开了一种季节性流感通用mRNA疫苗的制备及应用。所述mRNA疫苗含有mRNA分子1‑6：所述mRNA分子1‑6编码的蛋白的氨基酸序列分别如SEQ ID NO:1‑6所示。本发明制备的季节性流感通用mRNA疫苗兼具广谱保护、快速迭代与低成本量产特性，可在宿主细胞内高效表达天然构象蛋白，不仅能覆盖H1N1、H3N2、B‑Victoria（BV）病毒的主要变异谱，还可通过激活交叉中和抗体与多克隆T细胞免疫，突破了传统疫苗的广谱性限制。本发明为应对季节性流感的持续进化及潜在大流行提供了关键技术支撑。

一种多层级靶向仿生纳米药物、制备方法及其应用

Resumen de: CN122954750A

本发明公开了一种多层级靶向仿生纳米药物，具有“核‑壳”结构，包括纳米内核和仿生外壳，所述纳米内核是负载活性成分辣椒素的生物可降解高分子纳米颗粒；所述仿生外壳是包覆于所述纳米内核表面的工程化巨噬细胞膜，所述巨噬细胞膜经基因工程改造稳定过表达 CCR2；在所述仿生外壳表面通过脂质插入法锚定有双重靶向配体，分别为靶向肝星状细胞表面 M6P/IGF‑II 受体的 M6P分子，以及靶向血管内皮细胞 VCAM‑1 的 VHPKQHR 肽段。本发明还提供了多层级靶向仿生纳米药物的制备方法及其应用。本发明提供的多层级靶向仿生纳米药物，实现了“归巢‑锚定‑内吞”的三级级联精准靶向，显著提高了药物在肝纤维化病灶的富集效率。

一种基于抗坏血酸的复合超分子凝胶组合物及其凝胶、制备方法和应用

Resumen de: CN122954718A

本申请涉及药物制剂和药物递送领域，特别涉及一种基于抗坏血酸的复合超分子凝胶组合物及其凝胶、制备方法和应用。本申请的基于抗坏血酸的复合超分子凝胶组合物包括抗坏血酸衍生物和聚合物纳米颗粒；所述抗坏血酸衍生物由抗坏血酸和C10~C20链烷酸经酯化反应获得；所述聚合物纳米颗粒的外壳的组成包括聚多巴胺，芯部的组成包括血红蛋白和铁死亡诱导剂。本申请的基于抗坏血酸的复合超分子凝胶具有体内稳定性好，抗肿瘤效果好的优点。

NR1D1蛋白或编码NR1D1的mRNA、包含其的LNP制剂及其用途

Nº publicación: CN122954923A 23/10/2026

Solicitante:

北京大学

Resumen de: CN122954923A

一种NR1D1蛋白或编码NR1D1的mRNA、包含其的LNP制剂及其用途。本申请通过将从天然产物库中鉴定出的熊果酸掺入可生物降解的阳离子磷酰胺衍生的LNP制剂中，开发出一种非炎症性LNP(NIF‑LNP)。与含有ALC‑0315的LNP相比，NIF‑LNP的肺蛋白表达显著增强了40倍，且不会引起显著的反应原性。此外，我们还鉴定出一种包裹在NIF‑LNP中的细胞内昼夜节律调控基因NR1D1，该基因对支气管肺发育不良和特发性肺纤维化具有显著的治疗效果。这种激活V‑ATPase的雾化NIF‑LNP为治疗各种慢性炎症性肺部疾病提供了一种可行的策略。