Alerta

IONIZABLE CATIONIC LIPIDS AND LIPID NANOPARTICLES, AND METHODS OF SYNTHESIS AND USE THEREOF

Resumen de: WO2025128902A1

Provided are ionizable cationic lipids and lipid nanoparticles for the delivery of nucleic acids to cells (e.g., immune cells), and methods of making and using such lipids and targeted lipid nanoparticles.

造血幹細胞および／または前駆細胞への送達方法ならびにその使用のための組成物

Resumen de: WO2025073056A1

The present disclosure provides a method for delivery of cargo to a haematopoietic stem or progenitor cell of a subject, the method comprising contacting a lipid nanoparticle encapsulating the cargo with the haematopoietic stem or progenitor cell ex vivo or in vivo, thereby causing cellular uptake of the cargo, the lipid nanoparticle having between 30 mol% and 70 mol% of a neutral or zwitterionic amphipathic lipid having a net-neutral charge at physiological pH, an ionizable cationic lipid, and a sterol, wherein the lipid nanoparticle is substantially uncharged at physiological pH and has an apparent pKa of between 6.0 and 7.5. Further provided are lipid nanoparticle compositions and uses thereof.

治療用ポリエンマクロライドの医薬組成物およびその使用方法

Resumen de: WO2021170841A1

Disclosed are pharmaceutical compositions including a plurality of nanoparticles including a compound of the following structure (1) or a pharmaceutically acceptable salt thereof. Also disclosed are methods of their use and preparation.

一种基于海洋生物来源DHA的可电离脂质及其制备方法与应用

Resumen de: CN122940679A

本发明属于生物医药技术领域，涉及一种基于海洋生物来源DHA的可电离脂质及其制备方法与应用。其化学结构式如式I所示；。本发明提供的可电离脂质兼具良好的pH响应性，抗炎特性及生物相容性，组装形成的脂质纳米颗粒能高效包裹核酸类药物，促进药物的细胞内吞及内体逃逸。

用于药物递送的可离子化脂质

Resumen de: WO2025151735A1

Ionizable lipids, nanoparticles containing the ionizable lipids, compositions containing the nanoparticles, and methods for using the ionizable lipids, nanoparticles, and compositions to deliver therapeutic agents (e.g., mRNAs) to particular cells, tissues, or organs (e.g., the lungs) are provided herein.

一种靶向脂质纳米颗粒复合物及其制备方法和应用

Resumen de: CN122937026A

本发明涉及一种靶向脂质纳米颗粒复合物及其制备方法和应用。所述复合物采用特定结构的可电离脂质（化合物LQ‑001至LQ‑007）作为tLNP的核心组分，能够特异性识别并结合特定细胞表面标志物，从而实现药物或核酸的有效递送，显著提升治疗效果。由此制备的靶向脂质纳米粒组合物能够在体内或体外将治疗性核酸或药物选择性递送至特定组织或细胞类型，大幅降低给药剂量与系统性副作用，实现对目标细胞的精准干预与治疗。

一种诱导肿瘤细胞铜死亡的铜团簇放疗增敏剂及其制备方法和应用

Resumen de: CN122937213A

本发明公开了一种诱导肿瘤细胞铜死亡的铜纳米团簇材料，化学式为Cu12(C4H5N2S)12Cl2，单晶结构，结晶于P21/c空间群；单胞参数：a=11 Å，b=23.4 Å，c=15.5 Å，α=90°，β=94°，γ=90°，V=4028 Å3。本发明还提供了所述的铜纳米团簇材料和线粒体靶向铜纳米团簇复合材料在增强癌症放疗效果方面的应用。本发明通过DSPE‑PEG‑TPP修饰实现铜纳米团簇的线粒体靶向递送，将Cu(I)精准富集于铜死亡核心作用位点，铜死亡诱导效率显著提升；同时实现了放疗增敏与铜死亡协同，克服辐射抵抗；肿瘤微环境响应释铜，系统毒性低。

circWHSC1在制备用于治疗和/或预防体内血栓形成相关疾病的产品中的应用

Resumen de: CN122937084A

本发明公开了circWHSC1在制备用于治疗和/或预防体内血栓形成相关疾病的产品中的应用。circWHSC1为mmu_circ_0001336，经LNP包裹后静脉注射给药。经小鼠颈动脉血栓模型实验证实，circWHSC1@LNP可显著减小血栓长度、重量和面积；提前给药可延缓血栓造模后血流灌注下降；并可减少血栓纤维化程度、纤维蛋白数量、宽度和面积，抑制血小板黏附聚集。本发明可将circWHSC1作为药物靶点，用于制备治疗急性心肌梗死、脑梗死、下肢动脉血栓栓塞、急性下肢动脉闭塞、深静脉血栓、肺血栓栓塞症、门静脉血栓、肾静脉血栓等血栓形成相关疾病的药物。

一种具有AIE特性的有机小分子及其制备方法和应用

Resumen de: CN122940768A

本发明公开了一种具有AIE特性的有机小分子及其制备方法和应用，属于功能材料和药物制剂技术领域，该具有AIE特性的有机小分子将硒二唑并3,4‑f苯并c1,2,5噻二唑与给电子基团进行共轭连接，具有分子内电荷转移特性的D‑A‑D型结构，进一步采用两亲性材料包裹该具有AIE特性的有机小分子后得到的纳米粒子可作为肿瘤治疗制剂和/或成像制剂应用，其具有近红外二区的吸收能力、AIE特性、较好的荧光量子产率和较高的光热转换效率，在体外实验中，表现出良好的生物相容性、较好的光毒性，具有良好的应用前景。

一种线粒体靶向型缓释NO纳米粒及其应用

Resumen de: CN122937028A

本发明公开了一种线粒体靶向型缓释NO纳米粒及其应用。本申请成功构建了一种靶向线粒体的NO和DOX共递送纳米平台T‑NPDOX@PNO，该纳米平台以ONOO‑为关键效应枢纽，整合了“线粒体靶向递送‑内源ROS响应释药‑原位ONOO‑生成‑凋亡诱导‑ICD激活‑免疫微环境重塑”的多级联动机制，为乳腺癌的简便、安全、高效的综合治疗提供了新策略和新工具。

一种手性修饰紫杉醇前药化合物及其自组装纳米制剂的制备和应用

Resumen de: CN122940732A

本发明属于药物制剂技术领域，涉及一种手性修饰紫杉醇前药化合物及其自组装纳米粒的制备和在抗肿瘤治疗中的应用。化合物为通式(I)所示，再进一步通过自组装形成纳米粒，所得不同构型的手性修饰紫杉醇前药自组装纳米粒在自组装能力、细胞毒性和抗肿瘤作用等方面存在差异，但均显示出了高效低毒的抗肿瘤作用。同时，通过体内外研究得到了具有最佳治疗指数的手性修饰紫杉醇前药自组装纳米粒，是一种高效和精准的癌症治疗药物递送技术。

一种用于抗肿瘤的复合物及其制备方法和应用

Resumen de: CN122937094A

本发明公开了一种用于抗肿瘤的复合物及其制备方法和应用，涉及生物医药技术领域。该制备方法包括以下步骤：将衰老肿瘤细胞外泌体与SR‑717进行混合反应，使所述SR‑717负载于所述衰老肿瘤细胞外泌体中，制备得到所述用于抗肿瘤的复合物。本发明通过将衰老肿瘤细胞外泌体与STING激动剂SR‑717相结合，在同一体系中实现了免疫调控功能与免疫激活信号的协同增强，从而有利于实现更为有效和可控的抗肿瘤免疫治疗。同时，通过外泌体对SR‑717进行包载，有助于减少游离药物在非靶组织中的扩散，降低非特异性免疫激活和系统性炎症反应的风险。

一种脑细胞特异性mRNA及CRISPR脂质纳米颗粒及其协同逆向设计方法与系统

Resumen de: CN122937027A

本发明提供了一种脑细胞特异性mRNA及CRISPR脂质纳米颗粒及其协同逆向设计方法与系统，所述脂质纳米颗粒包括脂质纳米颗粒核心、包封于核心中的核酸载荷及设置于颗粒表面的多配体组件；用于脑微血管内皮捕获的第一血脑屏障配体、用于调控内吞分选路径的第二协同转胞吞配体、以及经环境响应屏蔽层遮蔽的脑细胞特异性配体，本发明构建耦合血流剪切、蛋白冠动力学、跨胞运输及胞内效应的脑微血管数字孪生体，结合生成式肽设计模型与多保真主动学习，实现脂质组成、颗粒参数、配体组合及核酸载荷结构的联合优化。本发明显著提高了核酸载荷跨越血脑屏障的效率及脑细胞选择性，降低了外周脱靶效应与内皮滞留，适用于脑部疾病的精准基因治疗与研究试剂开发。

一种用于体内构建CAR-M的膜融合型纳米囊泡及其制备方法与应用

Resumen de: CN122937200A

本发明公开了一种用于体内构建CAR‑M的膜融合型纳米囊泡及其制备方法与应用，属于生物医药和细胞治疗领域。所述膜融合型纳米囊泡包括细胞外囊泡模拟物及锚定于其膜表面的融合因子DSPE‑PEGn‑融合肽。本发明通过将融合因子锚定于表达CAR的囊泡表面，获得具有膜融合功能的F‑CAR EVMs。经静脉注射后，F‑CAR EVMs通过融合肽靶向单核细胞表面SR‑BI受体，经膜融合将CAR分子递送至单核细胞膜表面，形成CAR‑Mo；CAR‑Mo趋化至肿瘤部位并分化为CAR‑M，发挥抗肿瘤作用。实验表明，F‑CAR EVMs在最佳剂量下单核细胞融合比例达9.18±1.39%，且具有良好的生物安全性。

一种靶向VISTA的多肽制剂及应用

Resumen de: CN122940843A

本发明属于生物医药技术领域，具体公开了一种靶向VISTA蛋白并能阻断VISTA/PSGL‑1相互作用的多肽、MMP‑2响应型嵌合肽、纳米药物及应用。本发明通过对VISTA靶向肽VS3进行最小功能片段筛选并采用逆序D型氨基酸替换策略获得Reorpn7多肽，与MMP‑2响应型连接肽嵌合后，进一步利用PLGA包载R848，并将嵌合肽经酰胺键连接至PLGA颗粒表面，得到MMP‑2响应型纳米药物r7PL‑PLGA@R848。该纳米药物可在肿瘤微环境中响应MMP‑2释放具有VISTA阻断活性的LAG‑Reorpn7片段，同时递送TLR7/8激动剂，促进DC成熟、增强CD8+ T细胞浸润和IFN‑γ分泌、降低MDSCs比例，且无明显毒性。

一类聚（β-氨基酯）、其合成方法及在核酸和蛋白质递送中的应用

Resumen de: CN122940999A

本发明公开了一类聚（β‑氨基酯）、其制备方法及其在核酸和蛋白质递送中的应用，属于生物医学材料技术领域。所述聚（β‑氨基酯）由同时含有（甲基）丙烯酸酯基团以及氨基、胍基或酰肼基团的ABn型有机化合物单体经迈克尔加成反应制得。该聚（β‑氨基酯）的分子量、分子量分布、支化度、环化度及末端基团种类和数目可调控，可压缩包裹DNA、mRNA、siRNA及蛋白质形成纳米颗粒，在动物细胞中具有较高转染效率和较低细胞毒性；所述纳米颗粒可通过皮下注射、皮内注射、静脉注射、局部涂抹或雾化吸入等方式给药，实现功能性生物大分子的高效、安全递送，在蛋白替代治疗、基因编辑、疫苗开发、肿瘤免疫治疗及组织再生等领域具有应用价值。

基于生源性视黄酸骨架的可电离脂质、脂质纳米颗粒及其核酸递送应用

Resumen de: CN122940582A

本发明属于生物医药技术领域，具体涉及基于生源性视黄酸骨架的可电离脂质、脂质纳米颗粒及其核酸递送应用。基于视黄酸的可电离脂质，具有通式(I)所示的化学结构：；其中，n为1~6的整数，R1和R2选自碳原子数为6~20的烷基、碳原子数为6~20的含醚键的烷基、碳原子数为6~20的烯基、碳原子数为6~20的含醚键的烯基、碳原子数为6~20的炔基、碳原子数为6~20的含醚键的炔基。本发明基于视黄酸母核开发结构明确、制备简便、毒性低且递送效率高的可电离脂质，对于拓展核酸药物递送载体具有重要意义。

一种基孔肯雅病毒mRNA疫苗及应用

Resumen de: CN122940859A

本发明公开了一种基孔肯雅病毒mRNA疫苗及应用。本发明采用的抗原序列包括病毒结构蛋白且通过对结构蛋白E1或者E2的突变改造，提高了对应mRNA疫苗的免疫原性以及广谱保护效力，此外，该疫苗稳定性好、安全性高，能够实现对基孔肯雅病毒感染的有效预防，具有广泛的临床应用前景。

一种可质子化阳离子脂质、脂质纳米颗粒、核酸递送系统及应用

Resumen de: CN121758411A

The invention relates to the technical field of biological medicine and gene therapy, in particular to a protonizable cationic lipid, a nucleic acid delivery system and application of the protonizable cationic lipid and the nucleic acid delivery system. The cationic lipid capable of being protonated has a structure as shown in a formula (I), and protonated groups such as hydroxyl and amino are contained at the tail end of the cationic lipid capable of being protonated. The protonizable cationic lipid can form lipid nanoparticles for entrapment of a variety of nucleic acid substances. The lipid nanoparticle nucleic acid delivery system has high cell transfection efficiency in vitro, and can be delivered to organs such as liver and the like in vivo in a targeted manner, so that efficient gene editing is realized. The lipid nanoparticles constructed by the protonizable cationic lipid provided by the invention are high in encapsulation efficiency, good in stability and excellent in delivery efficiency, and have wide application prospects in the fields of gene therapy and cell engineering.

化合物或其盐、脂质组合物、药物组合物及递送载体

Resumen de: WO2025192731A1

The present invention addresses the problem of providing: a compound or a salt thereof that is to constitute a lipid composition that makes it possible to achieve high expression of a protein when an mRNA is used and dose-responsive protein production when administered at a high dose; and a lipid composition, a pharmaceutical composition, and a delivery carrier that use the compound or salt thereof. The present invention provides a compound represented by formula (1) or a salt thereof. Each group in the formula is defined in the description.

脂质纳米颗粒

Resumen de: WO2025189064A1

Provided are lipid nanoparticles, compositions, and methods of making and using the same. The lipid nanoparticles contain ionizable lipids, structural lipids, PEG lipids and specific amounts of helper lipids. The lipid nanoparticles may further contain a cell targeting group coupled to a PEG lipid. The lipid nanoparticles may carry a cargo, e g., a mRNA. The lipid nanoparticles may be used for transfection of cells, e.g., immune cells or hematopoietic stem cells.

一种六配位锑络合的肿瘤光疗剂及其制备方法

Resumen de: CN122940742A

本发明一种六配位锑络合的肿瘤光疗剂及其制备方法，涉及一种肿瘤光疗剂及其制备方法，六配位锑络合为中心的光疗剂，其通式如aza‑SbDP所示：本发明通过在氮杂吡咯二甲川骨架的中心位置引入六配位锑合物，六配位锑络合氮杂吡咯二甲川生物分子，作为一类新型近红外光疗剂，在光热治疗领域展现出显著应用潜力。构建出具有创新结构的供体‑受体型分子，有效红移了其近红外吸收性能，并赋予材料光热治疗的功能。兼具优良的近红外吸收/发射性能与突出的结构稳定性，本发明有效拓展了aza‑BODIPY类光疗剂的结构设计空间，并为锑配合物在生物医学功能材料领域的应用开辟了新方向。

Compuestos lipídicos

Nº publicación: CO2026007833A2 19/10/2026

Solicitante:

SPARK THERAPEUTICS INC [US]
SPARK THERAPEUTICS, INC.

Resumen de: MX2026005381A

The present invention relates to lipids that include novel triazole, and alkyl- and alkene-substituted amine compounds, intermediates in their synthesis, and uses of such triazole, and alkyl- and alkene-substituted amine compounds in, for example, lipid nanoparticle compositions for drug delivery and cancer treatments.