Alerta

一种外泌体组合物及其应用

Absstract of: CN123059006A

本发明公开一种外泌体组合物及其应用，涉及生物药品与肽类药物递送领域，该组合物包括：人脐带间充质干细胞源外泌体、包封于外泌体膜内腔中的AnnexinA1模拟肽Ac2‑26，以及由海藻糖、组氨酸缓冲盐和L‑亮氨酸中的一种或多种构成的药学上可接受吸入稳定体系；通过控制单位颗粒载荷量和游离Ac2‑26比例，使活性肽受到膜性结构保护并适于肺部递送；该组合物制成液体雾化制剂、复溶型冻干制剂或吸入粉末，用于制备肺部炎症性损伤相关吸入制剂。本发明组合物到达肺部后释放Ac2‑26，调节FPR2/ALX相关炎症消退信号，减少中性粒细胞过度募集，维持肺泡‑毛细血管屏障。

一种肺靶向绿色仿生金纳米粒及其制备方法和应用

Absstract of: CN123059019A

本发明属于医药技术领域，具体涉及一种肺靶向绿色仿生金纳米粒及其制备方法和应用。本发明利用桔梗提取物（PGE）还原四氯金酸三水合物，自组装形成金纳米粒（PGE‑AuNPs），再以巨噬细胞膜包被，得到仿生纳米体系（MM@PGE‑AuNPs）。该体系可主动靶向炎症区域，逃避网状内皮系统清除，延长体内循环时间，提高桔梗活性成分的生物利用度并增强其抗炎作用。本发明将中医引经理论与现代靶向递送理念相结合，制备过程绿色简便，可用于制备治疗肺炎、急性肺损伤、急性呼吸窘迫综合征等肺部炎症性疾病的药物。

一种含工程化植物外泌体的漱口水及其制备方法

Absstract of: CN123058990A

一种含工程化植物外泌体的漱口水，包括工程化植物外泌体、抑菌剂与漱口水助剂；工程化植物外泌体包括植物外泌体与内凝集素，植物外泌体的外表面偶联有多个内凝集素，其内腔中容纳有天然活性成分，应用时，含漱漱口水时，工程化植物外泌体随漱口液分散至口腔内，再由内凝集素与致病菌表面糖基特异性识别并结合，使工程化植物外泌体在致病菌聚集区及牙菌斑生物膜区域富集，然后工程化植物外泌体的脂质双分子层结构破坏生物膜完整性，以释放内腔中的天然活性成分，同时促进抑菌剂渗入生物膜深部，在短时接触条件下实现靶向富集、破膜增效与协同抑菌，因此，本设计的植物外泌体已添加能够特异性识别口腔致病菌的靶向功能分子，且抑菌效率较高。

一种开壳型光敏剂材料及其制备方法、生物光诊疗纳米粒子

Absstract of: CN123062456A

本发明涉及肿瘤光诊疗技术领域，尤其涉及一种开壳型光敏剂材料及其制备方法、生物光诊疗纳米粒子，所述式（I）或式（II）的开壳型光敏剂材料分别对应在A‑D‑A型光敏剂材料的中心D单元进行横向或纵向方式的共轭拓展，并以双氰基茚酮及其衍生物作为末端A单元，构筑一系列具有优异I型光动力反应潜力的NIR开壳光敏剂材料。该类开壳型光敏剂材料展现出显著的近红外光谱响应特性，并具有增强的NIR‑II荧光发射能力；并且，相比于传统结构类似的A‑D‑A型闭壳材料，本发明所提供的开壳型光敏剂材料可清晰检测出未成对活性电子的特征信号，例如电子顺磁性共振波谱仪信号峰；这些未成对电子的存在显著改变了材料的电子和能级排布，赋予其独特的理化性质。

一种肿瘤细胞膜修饰的超声响应型纳米异质结的制备方法及其应用

Absstract of: CN123059152A

本发明公开了一种肿瘤细胞膜修饰的超声响应型纳米异质结的制备方法及其应用，属于生物医学工程领域。该仿生纳米异质结具有纳米级的“壳”‑“核”结构，其中(1)“核”结构为内部荷载携氧全氟化碳的CaO2/CoS纳米粒子，(2)“壳”结构为脂质体和同源肿瘤细胞膜的包覆层。其主要特征在于：(1)利用同源肿瘤细胞膜的生物活性，能够发挥肿瘤同源靶向性，渗透到肿瘤深处；(2)在外部超声刺激下，经外部超声刺激，能够有效释放出内容物Ca2+，引发线粒体膜电位改变，从而促进细胞凋亡。(3)此外，载氧全氟化碳释放氧气改善肿瘤部位的局部乏氧，同时异质结结构在超声刺激下能够有效分离电子和空穴，声动力性能得到大幅提高，与钙死亡产生协同治疗效应，有效抑制了肿瘤的生长。

一种基于工程化杂交膜纳米载药颗粒及其在胰腺癌治疗中的应用

Absstract of: CN123059020A

本发明涉及一种基于工程化杂交膜纳米载药颗粒及其在胰腺癌治疗中的应用，属于生物医药技术领域。本发明将高表达穿膜肽的M1巨噬细胞来源的外泌体（TAT‑EXO）和胰腺癌细胞来源的细胞膜（PCM）相融合并负载EPZ药物，制备得到基于工程化杂交膜的纳米载药颗粒EPZ@TAT‑EXO&PCM，用于靶向肿瘤微环境（TME）。本发明的纳米载药颗粒能够有效突破肿瘤间质屏障并渗透至肿瘤组织中心区域，显著提高抗肿瘤效果以及免疫治疗疗效。此外，本发明所述纳米载药颗粒可通过重编程TAMs增强胰腺癌对免疫检查点阻断治疗的敏感性，并与免疫检查点抑制剂产生协同抗肿瘤效应。

维立西呱药物复合物及在预防急性心肌梗死后心力衰竭中的应用

Absstract of: CN123059074A

本发明提出维立西呱药物复合物及在预防急性心肌梗死后心力衰竭中的应用，属于药物制备技术领域。该复合物包含维立西呱与由3,5‑二羟基联苄乙酸酯衍生物和巴戟天多糖组成的改性心肌保护活性剂，并负载于脂质体、PLGA或壳聚糖纳米粒上。其制备采用表面物理吸附MES与MOPS两性缓冲基团的交联聚苯乙烯多孔微球，将反应体系pH精准调控在5.5~7.8，解决了维立西呱因pH依赖性溶解度低的问题。维立西呱激活sGC‑cGMP通路抗纤维化、巴戟天多糖激活AMPK并上调SIRT1抑制NLRP3炎症小体、3,5‑二羟基联苄乙酸酯衍生物抑制NF‑κB/MAPKs/Akt通路，实现多靶点的协同。

PEDV突刺蛋白、PEDV疫苗组合物及其用途

Absstract of: CN123062543A

本发明提供疫苗组合物，疫苗组合物包括编码PEDV突刺蛋白的mRNA核酸分子，其中，PEDV突刺蛋白包括疫苗序列，其与选择SEQ ID NO：1、SEQ ID NO：2、SEQ ID NO：3、SEQ ID NO：4、SEQ ID NO：5、SEQ ID NO：6、SEQ ID NO：7或SEQ ID NO：8的氨基酸序列具有至少90%的序列同一性。该疫苗组合物作为PEDV疫苗使用时，有效诱导抗原特异性免疫反应，可用于预防或治疗PEDV感染，不会产生因接种疫苗而可能患上PEDV的风险。

PTRHD1作为肿瘤免疫治疗靶向位点的应用

Absstract of: CN123059072A

本申请涉及肿瘤药物技术领域，尤其涉及一种PTRHD1作为肿瘤免疫治疗靶向位点的应用。提供了一种PTRHD1作为肿瘤免疫治疗靶向位点的应用，所述PTRHD1蛋白包含SEQ ID No.1所示的氨基酸序列，或与SEQ ID No.1具有至少85%氨基酸序列同一性的蛋白。PTRHD1可调节线粒体磷酸变位酶PGAM5和线粒体动力蛋白DRP1的蛋白功能来调控线粒体分裂与细胞坏死，PTRHD1缺失的肿瘤细胞因此发生炎症性免疫原性增加；因此，以PTRHD1作为肿瘤免疫治疗靶向位点，通过靶向抑制PTRHD1相关基因或编码蛋白的表达，可以有效激发机体抗肿瘤免疫，具有广泛应用。

一种脾-肝轴靶向的响应型纳米系统、药物组合物及应用

Absstract of: CN123059018A

本发明公开了一种脾‑肝轴靶向的响应型纳米系统、药物组合物及应用，该响应型纳米系统以质量分数计，由20~50%两亲性核苷脂质化合物DiNA‑PBA‑ATP、15~45%磷脂、5~20%甾醇、10~20%聚乙二醇化脂质组成。该响应型共递送纳米系统通过苯硼酸‑ATP的动态共价作用、氢键和π‑π堆叠作用，实现了siRNA与小分子化学药物的高效共包封；该纳米系统利用‌代谢功能障碍相关脂肪性肝病病理微环境中碱性磷酸酶的异常升高，能够实现AMD3100的优先释放，同时维持siNotch1在颗粒内部稳定负载，实现了“先阻断细胞募集、后沉默炎症放大”的时序协同，可显著降低减轻胶原沉积，促进巨噬细胞由促炎表型向修复表型转化，有效改善肝纤维化。

一种靶向HBV的sgRNA组合、碱基编辑系统、药物组合物及应用

Absstract of: CN123043016A

本发明公开了一种靶向HBV的sgRNA组合、碱基编辑系统、药物组合物及应用。sgRNA组合包括靶向HBs开放阅读框的第一sgRNA和靶向HBx开放阅读框的第二sgRNA，优选为HBV‑Smut_14与HBV‑Xmut_11的组合，二者功能互补，分别用于降低HBsAg表达或分泌以及抑制HBx依赖性cccDNA转录活性；碱基编辑系统包含腺嘌呤碱基编辑器及所述sgRNA组合或单个sgRNA；以及包含碱基编辑系统的药物组合物。该碱基编辑系统与药物组合物在细胞与小鼠模型中均表现出抗病毒效果，能够降低cccDNA及整合来源的HBsAg、HBeAg和病毒RNA水平，为慢性乙型肝炎的药物制备提供了新的选择。

带氨基的超顺磁纳米粒及其制备方法

Absstract of: CN123038315A

本发明公开了一种带氨基的超顺磁纳米粒及其制备方法。该方法包括：将右旋糖酐与高碘酸钠在避光条件下进行氧化反应，得到多醛基右旋糖酐；将多醛基右旋糖酐与乙二胺在pH5.0~7.5条件下进行席夫碱反应，再在pH8.0~11.0条件下加入还原剂进行还原胺化，分离纯化得到氨基化右旋糖酐中间体；将氨基化右旋糖酐中间体与铁盐在碱性溶液中混合，使铁盐共沉淀生成超顺磁四氧化三铁核心，同时中间体结合于核心表面，经纯化即得。本发明方法氨基密度可控、工艺安全性好、适合工业化生产，所得纳米粒粒径20~80nm、PDI 0.10~0.20、表面氨基含量0.23~0.85mmol/g，可用于磁共振成像造影剂、磁靶向药物递送载体、磁热疗介质或细胞示踪剂。

一种用于治疗动脉粥样硬化的纳米颗粒及其制备方法和应用

Absstract of: CN123038303A

本公开涉及生物医药技术领域，尤其涉及一种用于治疗动脉粥样硬化的纳米颗粒及其制备方法和应用。纳米颗粒包括：载体和活性药物；载体包裹活性药物；载体表面通过交联剂偶联有特异性识别巨噬细胞表面SR‑AⅠ受体的靶向配体；活性药物包括雷帕霉素。通过牛血清白蛋白纳米颗粒对雷帕霉素的疏水包载，有效解决了雷帕霉素水溶性差、难以全身给药的固有缺陷，同时利用载体骨架对药物的物理保护作用，减少了雷帕霉素在体循环中的降解与全身毒副作用；借助PP1靶向肽对巨噬细胞表面SR‑AⅠ受体的特异性识别能力，实现了纳米颗粒对动脉粥样硬化斑块部位泡沫巨噬细胞的主动靶向富集与内化递送，显著降低了药物在正常组织的非特异性分布。

一种脂质纳米颗粒及其制备方法和应用

Absstract of: CN123038050A

本申请涉及一种脂质纳米颗粒及其制备方法和应用，所述脂质纳米颗粒的制备原料包括：靶向脂质、光交联及ROS响应脂质、可电离脂质、结构性脂质、聚乙二醇化脂质和活性组分；所述靶向脂质为经精氨酸修饰的二硬脂酰基磷脂酰乙醇胺；所述光交联及ROS响应脂质为经光交联基团和ROS响应基团修饰的胆固醇。本申请提供的脂质纳米颗粒通过对功能化脂质的设计，提高了脂质纳米颗粒的结构稳定性，实现了在病变部位的靶向、刺激响应性药物释放。

从天麻中分离的功能性miRNA及其应用

Absstract of: CN123043017A

本发明公开了一种从天麻中分离的功能性miRNA及其应用。本发明通过高通量小RNA测序技术，首次从天麻外泌体（GEV）中鉴定出3种miRNA，其长度分布在18‑28个核苷酸。新型miRNA能够被递送至中脑黑质区能神经元内，通过调控多个关键基因（USP30、Pias2、LRRK2等），促进病理蛋白α‑突触核蛋白降解，修复病理性神经元的正常生理功能并促进多巴胺的分泌，从而预防、治疗或缓解帕金森症。本发明验证了miRNA在体内外模型中的治疗功效，为开发基于植物源性miRNA的精准药物治疗帕金森症提供了全新的候选分子与治疗方法。

アルツハイマー病を予防及び／又は治療する薬物

Absstract of: WO2025043434A1

A drug for preventing and/or treating Alzheimer's disease (AD). A provided CF3CN derivative has a structural formula as shown in any one of the following formulas 1-4. Four CF3CN derivatives all have TrkB agonist activity, wherein the CF3CN derivative shown in formula 2 is used as an optimal derivative, and in vivo PK research shows that said CF3CN derivative improves the B/P ratio of CF3CN, and overcomes the defect of CF3CN. Zein and lactoferrin are used to encapsulate a CF3CN derivative to prepare nano particles, such that the oral bioavailability and the concentration of a drug entering the brain can be further promoted, and the curative effect of treating AD is finally promoted. A formulation and an administration mode are further improved, and CF3CN derivatives are coated with a liposome for oral administration and nasal administration, thereby solving the problems of low bioavailability of derivatives and low concentration of drugs entering the brain.

一种新的预制剂

Absstract of: CN123038045A

本发明涉及药物递送系统领域，具体而言，涉及一种用于长效给药的预制剂及其制备方法与应用，本发明预制剂明显改善了药物的初期突释，可实现从数天到数月的平稳释放，疗效更安全，预制剂在储存期间生物活性物质颗粒在预制剂中未聚集，具有良好的分散稳定性。

用于与NMDAR功能障碍相关的神经发育障碍的基因替代疗法

Absstract of: WO2025210606A1

A treatment for patients with GRIN disorder comprises overexpressing a GRIN1 gene without disrupting the genome and regardless of the type of mutation.

pH敏感性阳离子脂质、包含其的脂质纳米颗粒和递送核酸的方法

Absstract of: WO2025199302A1

A pH-sensitive cationic lipid, a lipid nanoparticle including the pH-sensitive lipid, and a method of delivering a nucleic acid encapsulated in the lipid nanoparticle to a cell or a subject. The lipid nanoparticle may include a compound represented by general formula (I) or pharmaceutically acceptable salt thereof: (R1)(R2)C(OH) –(CH2)a–(O–CO)b–X (I) wherein a represents an integer of 3-5; b represents 0 or 1; R1 and R2 each independently represent a group represented by general formula (A): (R11)(R12) – CH–(CH2)w – (CO–O)c – (CH2)v – (A), wherein R11 and R12 each independently represent C5-15 alkoxy group; each c independently represents 0 or 1; each v independently represents an integer of 4-12; each w independently represents an integer of 0-3; and X represents a 5- to 7-membered non-aromatic heterocyclic group, wherein a carbon atom of the heterocyclic group is bound to (O-CO)b- and one or two hydrogen atoms of the heterocyclic group may optionally be replaced with C1-4 alkyl group or C2-4 alkenyl group.

用于递送自扩增RNA的并入免疫抑制剂的脂质纳米粒组合物

Absstract of: WO2025184750A1

A lipid nanoparticle composition for use in the delivery of a self-amplifying RNA (saRNA) construct in one or more target cells is disclosed. The lipid nanoparticle composition comprises a lipid mixture comprising at least one (ionizable) cationic lipid, at least one helper lipid, a sterol, a corticosteroid such as Dexamethasone, and a least one lipid-polyethylene glycol conjugate. The saRNA construct comprises a first open reading frame which encodes one or more non-structural proteins, and a second open reading frame operatively linked to the first open reading frame. The second open reading frame comprises a coding region which encodes one or more target proteins. In some embodiments, the target proteins comprise one or more therapeutic proteins. In some embodiments, the target proteins comprise one or more one or more Cas proteins and/or variants thereof for use in CRISPR-based gene editing.

一种球棍状脂质纳米颗粒的制备及应用

Absstract of: CN117982460A

The invention provides spleen-targeted ionizable cationic lipid nanoparticles with a ball-stick-shaped structure as well as a preparation method and application of the spleen-targeted ionizable cationic lipid nanoparticles. The spherical-stick-shaped lipid nanoparticles can promote membrane fusion and enhance immune cell uptake; the nano-particles can form a specific protein crown in in-vivo circulation to enhance targeted delivery of the spleen, can be rapidly degraded under the action of lysosome after being phagocytized by cells to achieve remarkable enhancement of transfection efficiency, and have relatively low cytotoxicity and relatively good biocompatibility, so that the nano-particles have good application prospects. As a delivery carrier for nucleic acid drugs, clinical transformation of the nucleic acid drugs is facilitated.

免疫工程扩增

Absstract of: WO2025179294A2

This disclosure provides methods of increasing in vivo transfection efficiency and pharmacologic activity of T cells, by administering multiple small doses within a compact time period of T cell-targeted lipid nanoparticles encapsulating mRNA encoding an antigen receptor that recognizes an antigen of a cell against which immune activity is to be directed. Also provided are methods of depleting B cells, and methods of treating B cell-mediated diseases and disorders by depleting B cells and achieving immunological reset, entailing administration of immune cell-targeted lipid nanoparticles encapsulating mRNA encoding an antigen receptor recognizing a B cell marker as multiple small doses within a compact time period. The antigen receptor can be a T cell receptor or a chimeric antigen receptor.

用于修饰B细胞的颗粒和方法

Absstract of: WO2025175107A1

Disclosed herein are compositions and methods for modifying B cells. Particles such as hydrophobic microparticles or nanoparticles are described for use in delivering agents to B cells, generating regulatory B cells and inducing IL-10 production by B cells. Particles, or B cells bound to the same, are also provided for use in methods for treating an inflammatory or autoimmune disease or condition, inducing immune tolerance, and sustained delivery of an agent to a subject.

用于治疗肝细胞癌的方法

Absstract of: WO2025160462A1

Methods for treatment of hepatocellular carcinoma using formulations of tegavivint, alone or in combination with an immune checkpoint inhibitor.

含硅的可电离阳离子脂质

Nº publicación: CN123042107A 06/11/2026

Applicant:

阿尔迪斯化学有限责任公司

Absstract of: WO2024023174A2

The invention relates to a novel ionizable cationic lipid family incorporating silicon, which belongs to the trademark LipexSil™ 1st generation lipids wherein at least one of the two side chains contains silyl acetal linker. Lipids containing silyl acetal linker(s) so far are unprecedented in the art and are effective as ionizable cationic lipids in the formulation of empty or loaded lipid nanoparticles (LNPs). The novel linkers according to the invention are designed by means of borane catalysts WO 2022/129966. The invention describes the synthesis of the lipids of formula (I), formation and characterization of nanoparticles and biological experiments demonstrating that the lipid nanoparticles prepared with these novel lipids can efficiently deliver their cargo (e.g. RNA, DNA, mRNA, siRNA, pDNA, circular DNA, small biologically active molecules) into the cells.