Alerta

一种可离子化脂质化合物及其组合物

Absstract of: CN121108065A

本发明公开一种可离子化脂质、含该可离子化脂质的药物组合物及其用途，属于生物技术领域；本发明提出了一种如式(I)所示的化合物，或其药学上可接受的盐或氘代化合物，其作为可离子化脂质，解决了目前现有技术的其他的可离子化脂质化合物均主要递送至肝脏表达抗原蛋白，无法递送至脾脏的技术缺陷；本发明提供的式(I)所示的化合物具有脾脏器靶向性好、递送效率高等特点；本发明提供的式(I)所示化合物可用于制备脂质体、脂质纳米粒、药物载体或复合物，用于递送核酸药物。

一种化合物及其制备方法、模块化多肽纳米疫苗及其制备方法和应用

Absstract of: CN121108500A

本发明涉及一种化合物及其制备方法、模块化多肽纳米疫苗及其制备方法和应用，涉及医药领域，所述化合物的化学结构式如式I所示。本发明提供化合物中含有mPEG‑PLA结构、与钴离子螯合的原卟啉结构和β‑环糊精结构等，赋予其与多肽优异的结合能力以及与佐剂优异的负载能力，实现多肽与佐剂的共同递送。在此基础上，本发明还提供了一种模块化多肽纳米疫苗，其具有高多肽负载率、“即插即用”等特点，在B16皮下肿瘤模型中可显著抑制肿瘤生长，为黑色素瘤等肿瘤预防及多肽疫苗的临床转化提供了高效、灵活的技术平台，应用前景广泛。

一类可离子化阳离子脂及其应用

Absstract of: CN121108004A

本申请公开了一类可离子化阳离子脂及其应用。本申请的可离子化阳离子脂，通过头部的结构设计与核酸等生物药物形成吸附，提高包封效率；尾部采用饱和或不饱和脂肪链形成分支结构，并采用酯键连接头部和尾部，便于体内降解以减低毒性；不饱和脂肪链的设计增加了胞内体释放时的膜流动性，有效的提高生物药物的释放效率；并且，本申请的可离子化阳离子脂具有良好的温度稳定性，不仅能够提高产品质量，而且也拓展了产品的可及性。总之，本申请的可离子化阳离子脂，具有包封效率高、毒性小、胞内体释放效率高、温度稳定性好等优点，能够提高脂质纳米颗粒药物的质量和治疗效果，为生物药物递送提供了一种新的方案和选择。

一种ROS靶向修饰的抗氧化药物递送体系及其制备方法和应用

Absstract of: CN121102173A

本发明公开了一种ROS靶向修饰的抗氧化药物递送体系。所述抗氧化药物递送体系包括具有以谷胱甘肽作为外壳、以聚乙烯亚胺‑聚己内酯作为内核的核‑壳结构的纳米粒子和负载于纳米粒子内的脂溶性药物。本发明将氧化后的PEI‑PCL采用GSH通过二硫键连接修饰，通过自组装形成的具有以GSH为功能性抗氧化外壳、以(oxi)PEI‑PCL为药物负载内核的核‑壳结构负载脂溶性药物的递送体系，能够用于妊娠期疾病治疗中实现对胎盘内细胞特异性药物递送，有效避免母体和胎儿非特异性药物吸收，实现较确切的药物分布效果和体内治疗效果，显著降低对母体和胎儿的毒副作用，有利于实现妊娠期疾病的药物治疗。

一种免疫细胞靶向的脂质纳米颗粒及其筛选方法和应用

Absstract of: CN121108003A

本申请公开了一种免疫细胞靶向的脂质纳米颗粒及其筛选方法和用途，具体公开了式(I)的化合物或其药学上可接受的盐、前药或立体异构体在靶向免疫细胞中的用途，LNP‑mRNA复合物递送线性mRNA和环状mRNA可在体内稳定表达，且可以同时编辑多种免疫细胞，在肺转移模型和实体瘤模型中治疗效果显著；同时公开一种体外筛选脂质纳米颗粒的方法和一种筛选适用于体内多种免疫细胞mRNA递送的脂质纳米粒颗粒的方法，解决了直接在原代巨噬细胞筛选导致的原代细胞用量高、提取原代细胞时间长的问题。

一种抗炎的多糖类口腔抑菌组合物及其制备工艺

Absstract of: CN121102267A

本发明公开了一种抗炎的多糖类口腔抑菌组合物及其制备工艺，属于生物医学材料技术领域。该制备工艺包括如下步骤：将壳聚糖溶解于乙酸水溶液中，搅拌处理得到预配溶液；配制三聚磷酸钠水溶液，匀速滴加壳聚糖溶液，混匀得到纳米核悬浮液；将表没食子儿茶素没食子酸酯溶于缓冲液，加入纳米核悬浮液孵育，离心回收得到多酚负载颗粒；加入透明质酸钠溶液，静置获得核壳纳米颗粒；与锌离子溶液共混混合；加入木糖醇与枸橼酸/枸橼酸钠缓冲盐，除菌过滤；喷雾干燥得到粉末剂型。该组合物具有优异的抑菌率、抗炎效能、稳定性和生物相容性，适用于口腔护理产品。

一种细粒棘球蚴PLGA-EgG1Y162纳米亚单位疫苗及其制备方法

Absstract of: CN121102171A

本发明公开一种细粒棘球蚴PLGA‑EgG1Y162纳米亚单位疫苗及其制备方法，涉及生物医学工程与寄生虫病防治领域。该方法以细粒棘球蚴EgG1Y162重组蛋白(氨基酸序列如SEQ ID NO.1所示)为抗原核心，通过创新的包埋工艺将其稳定包被于聚乳酸‑羟基乙酸共聚物(PLGA)纳米载体中，构建全新形式的纳米亚单位疫苗。与单纯的EgG1Y162重组蛋白相比，本发明制备的纳米粒不仅组分革新，更显著提升药物缓释性能，可实现抗原的精准富集与长效释放。本发明填补了细粒棘球蚴PLGA纳米亚单位疫苗研究的空白，为包虫病防治提供了新型技术方案，在生物医药领域具有重要的应用价值与市场前景。

包载盐酸米诺地尔混合囊泡冻干粉及制备方法与应用

Absstract of: CN121102152A

本发明涉及生物医药技术领域，具体为包载盐酸米诺地尔混合囊泡冻干粉及制备方法与应用，包括包载盐酸米诺地尔的混合膜囊泡、冻干保护剂、囊泡稳定剂、增塑剂和pH缓冲体系，余量为水，混合膜囊泡由干细胞膜囊泡和磷脂囊泡构成，通过优化的制备工艺，包括高速剪切、高压均质及双层聚碳酸酯滤膜循环挤出，确保囊泡均匀分散和稳定性。冻干保护剂防止囊泡破裂，保持结构完整性，便于长期储存和运输。pH缓冲体系将制剂pH调节至5.5‑6.5，减少对皮肤的刺激，提高患者依从性，该冻干粉溶解后可通过涂覆、无纺布水浸润覆盖、微针导入或皮下注射方式作用于头皮脱发区域，实验结果显示，该制剂显著提升毛乳头细胞增殖活力至186%‑425%。

一种靶向中枢神经系统促进瘦素敏感性的工程化外泌体、及其制备方法和应用

Absstract of: CN121109385A

本申请提供一种靶向中枢神经系统促进瘦素敏感性的工程化外泌体及其制备方法和应用，具体提供抑制脂肪合成的RNAi、靶向中枢神经系统促进瘦素敏感性的工程化外泌体、及其制备方法和在制备肥胖治疗的药物中的应用。本申请制备的工程化外泌体具有SIRPα和MCAM蛋白，可以高效靶向中枢神经系统，同时外泌体表面上有靶向瘦素受体神经元的靶向肽和瘦素片段的LEP(61‑90)‑Lam2b融合蛋白，最终使得外泌体高效靶向中枢神经系统后，与瘦素受体神经元结合；外泌体装载的具有瘦素增敏作用的miRNAs可显著提高中枢瘦素敏感性，发挥减重作用。

宿主来源aFRK mRNA在制备抗耐药金黄色葡萄球菌引发的菌血症的药物中的应用

Absstract of: CN121109346A

本发明公开了一种宿主来源aFRK mRNA在制备抗耐药金黄色葡萄球菌引发的菌血症的药物中的应用，本发明通过体外合成小鼠来源FRK的激活型突变体蛋白aFRK的mRNA，通过脂质纳米颗粒（LNP）递送系统将其导入至宿主细胞，可显著增强巨噬细胞对胞内耐药金黄色葡萄球菌、单核细胞增生李斯特菌和沙门氏菌的杀伤能力，从而有效清除感染菌、改善菌血症症状，提高生存率，具有重要的临床应用价值。

一种白细胞介素IL-27及其应用

Absstract of: CN121102451A

本发明涉及一种白细胞介素IL‑27在制备提高个体睾酮分泌水平药物中的应用，与现有技术相比，本发明具有如下优点：本研究以白细胞介素IL‑27作为切入点，创造性地将IL‑27mRNA‑LNP疗法应用于提高内源性睾酮水平这一全新适应症，本研究首次发现并证实，通过皮下注射IL‑27mRNA‑LNP，能够成功表达具有生物活性的IL‑27蛋白，并通过同时作用于中枢和外周，这一发现不仅为治疗睾酮缺乏症提供了一种全新的、更安全的潜在治疗方案，也拓展了IL‑27的生物学功能认知和mRNA‑LNP技术的应用边界，具有重要的科学意义和临床转化价值。

1,3-二硫杂环稠合的萘四羧酸二酰亚胺衍生物、包含其的近红外二区光热分子及其制备方法与应用

Absstract of: CN121108152A

本发明公开了1,3‑二硫杂环稠合的萘四羧酸二酰亚胺衍生物、包含其的近红外二区光热分子及其制备方法与应用，属于生物医学技术领域，本发明提供的硫杂环稠合萘四羧酸二酰亚胺衍生物具有供体‑受体‑供体构型，将硫杂环稠合萘四羧酸二酰亚胺衍生物与阿霉素共同封装于温度/pH双响应型纳米凝胶基质形成PND内核，通过高表达生长停滞特异性基因6的鼻咽癌肿瘤细胞膜包覆于PND表面，构建出具有同源靶向能力的纳米诱饵，将同源靶向递送、双模成像引导、局部化疗‑光热协同治疗及系统性转移抑制四大功能集成于单一平台，同步攻克鼻咽癌原位治疗与肺癌细胞转移防控双重难题。

一种可注射脂质纳米颗粒的保存和使用方法

Absstract of: CN121102174A

本发明提供了一种用于局部注射的脂质纳米颗粒（LNP）的保存和使用方法，属于LNP产品的保存与应用技术领域。本发明方法包括：（1）将负载核酸的LNP与海藻酸钠溶液混合，采用气体剪切微流控方法，制备成海藻酸钠微球，并于含钙离子溶液中离子交联，获得水凝胶微球；（2）采用含钙离子的储存液保存水凝胶微球，并控制储存液中钙离子的浓度为3~5 mM，pH值为6.5~7.0；当用于局部注射前，调整储存液中钙离子的浓度为0.5 mM或是2~5 mM，pH值调整为7.0~7.5。本发明方法通过水凝胶物理封装保证了LNP在储存和运输过程中的稳定性，同时通过局部注射前的储存液条件调整，确保局部注射后LNP保留高效的核酸递送功能。本发明成本低，操作方便，适合LNP局部注射制剂的推广应用。

牛结节性皮肤病mRNA疫苗及其应用

Absstract of: CN121109443A

本发明属于生物医药技术领域，具体涉及一种牛结节性皮肤病mRNA疫苗及其应用，所述mRNA包含LSDV的膜蛋白的编码序列，所述编码序列选自以下任何一种：（1）LSDV141的编码序列；（2）LSDV060和/或LSDV122的编码序列；（3）LSDV117的编码序列。

一种用于癌症治疗的二茂铁交联膜裂解聚氨基酸纳米粒子及制备方法、应用

Absstract of: CN121102172A

本发明提供了一种二茂铁交联膜裂解聚氨基酸复合材料，所述二茂铁交联膜裂解聚氨基酸复合材料由二茂铁二甲醛和膜裂解聚氨基酸经制备后得到；所述膜裂解聚氨基酸包括聚乙二醇单甲醚‑聚赖氨酸‑聚苯丙氨酸的三嵌段聚氨基酸。本发明设计了具有凋亡和铁死亡协同杀伤机制的二茂铁交联膜裂解聚氨基酸纳米粒子，可以高效靶向损伤线粒体，通过膜裂解聚氨基酸‑二茂铁级联放大氧化应激激活凋亡，提高肿瘤细胞内活性氧耗竭谷胱甘肽激活铁死亡，从而达到高效杀伤肿瘤细胞的目的，同时二茂铁交联结构能够有效屏蔽膜裂解聚氨基酸的表面阳离子，大大改善了传统膜裂解聚氨基酸的生物安全性，解决了膜裂解聚氨基酸材料肿瘤杀伤效果差，毒性大的问题。

SELF-ADJUVANTING VESICULAR VACCINE

Absstract of: WO2025251149A1

A self-adjuvanting extracellular vesicle (SAEV) is provided comprising an antigen and a STING activator, wherein the SAEV comprises a recombinant polypeptide which comprises the antigen and the STING activator, or the SAEV comprises a recombinant polypeptide comprising one of the antigen and the STING activator and the other of the antigen or the STING activator is co-loaded in the vesicle independently of the recombinant polypeptide. Methods of vaccination with a SAEV are also provided.

中枢神経系へのペプチドまたはタンパク質の供給のための組成物および方法

Absstract of: US2025288534A1

The present disclosure provides a lipid nanoparticle to treat, prevent or diagnose a central nervous system disease, disorder, trauma or injury, the lipid nanoparticle comprising: a non-cationic helper lipid; a sterol; a hydrophilic polymer-lipid conjugate; an ionizable, amino amino lipid having a pKa between 5.0 and 7.0; and an mRNA having a nucleic acid sequence encoding for a secretory polypeptide for treating, preventing or diagnosing the central nervous system disease, disorder, trauma or injury, the secretory polypeptide being capable of secretion from a cell of the central nervous system into a interstitial and/or cerebrospinal fluid of a subject. Further provided are methods for administration of the lipid nanoparticles to treat, prevent or diagnose the central nervous system disease, disorder, trauma or injury and uses of such lipid nanoparticles.

PROTEIN-BASED NANOPARTICLE FOR SELF-PACKAGING AND DELIVERING MRNA, PREPARATION METHOD THEREOF AND PHARMACEUTICAL COMPOSITION

Absstract of: US2025375393A1

A method for preparing protein-based nanoparticle for self-packaging and delivering mRNA includes the following steps. A first donor plasmid, a second donor plasmid and a third donor plasmid are provided. A plasmid transposing step is performed. A recombinant virus preparing step is performed so as to obtain a first recombinant baculovirus, a second recombinant baculovirus and a third recombinant baculovirus. A transducing step is performed, wherein the first recombinant baculovirus, the second recombinant baculovirus and the third recombinant baculovirus are used to infect a producer cell so as to express a nucleocapsid protein, an envelope protein, an engineered envelope protein and a target RNA, and the nucleocapsid protein, the envelope protein, the engineered envelope protein and the target RNA are self-assembled to form a protein-based nanoparticle for self-packaging and delivering mRNA.

FORMULATIONS FOR MODULATING MYC EXPRESSION

Absstract of: US2025375464A1

The present disclosure relates to compositions and methods for reducing expression of MYC gene in a cell. In some embodiments, an expression repressor comprises a targeting moiety that binds a MYC promoter, anchor sequence, or super-enhancer. In some embodiments, the expression repressor comprises an effector moiety that represses transcription or methylates DNA. Systems comprising two expression repressors are also disclosed. The compositions can be used, for example, to treat cancers such as HCC.

COMPLEXES FOR DELIVERY OF NUCLEIC ACIDS

Absstract of: US2025375534A1

The present disclosure provides nucleic acid particles comprising an immunomodulator, RNA, and a cationic lipid or a cationic polymer, wherein nucleic acid particles described herein reduce inflammatory response and/or increase protein or antigen expression associated with previous formulations.

DUAL AFFINITY NANOPARTICLES FOR THE TREATMENT OF CANCER

Absstract of: US2025375532A1

The present disclosure described bi-functional delivery particles with the ability to bind to two different cell types in a distinct fashion. Employing a first ligand with differential binding capabilities, the delivery particles may bind to a first target, such as cell, in a reversible fashion such that when they encounter a second target (e.g., cell) a second ligand that bind irreversibly to the second target will disrupt the binding to the first target. As such, the first target acts as a carrier to delivery the particle to a diagnostic or therapeutic second target. In particular aspects, the first and second cells are circulating cells.

Systems and Methods for Genomic Editing

Absstract of: US2025375537A1

Methods and compositions for genetically modifying a cell are provided.

Branched Tail Lipids and Uses Thereof

Absstract of: US2025375392A1

Ionizable lipids having branched tails, nanoparticles containing the ionizable lipids, compositions containing the nanoparticles, and methods for using the ionizable lipids, nanoparticles, and compositions to deliver agents (e.g., RNAs) to cells, tissues, and/or organs are provided herein.

mRNA LIPID NANOPARTICLES FOR THE TREATMENT OF NIEMANN-PICK TYPE C DISEASE

Absstract of: US2025375378A1

Composition and methods for treating Niemann-Pick disease type C are disclosed, utilizing lipid nanoparticles (LNPs) encapsulating mRNA sequences coding for NPC1 and/or NPC2 proteins.

LIPID NANOPARTICLE COMPOSITIONS COMPRISING PHOSPHOLIPID DERIVATIVES AND RELATED USES

Nº publicación: US2025375389A1 11/12/2025

Applicant:

MODERNATX INC [US]
ModernaTX, Inc

Absstract of: US2025375389A1

The present disclosure provides lipid assemblies suitable for delivery of therapeutic agents to hematopoietic stem and progenitor cells (HSPCs), wherein the lipid assemblies comprise a phosphatidylserine phospholipid. The present disclosure also provides therapeutic and diagnostic uses related to the lipid assemblies.