Alerta

牛结节性皮肤病mRNA疫苗及其应用

Resumen de: CN121109443A

本发明属于生物医药技术领域，具体涉及一种牛结节性皮肤病mRNA疫苗及其应用，所述mRNA包含LSDV的膜蛋白的编码序列，所述编码序列选自以下任何一种：（1）LSDV141的编码序列；（2）LSDV060和/或LSDV122的编码序列；（3）LSDV117的编码序列。

一种免疫细胞靶向的脂质纳米颗粒及其筛选方法和应用

Resumen de: CN121108003A

本申请公开了一种免疫细胞靶向的脂质纳米颗粒及其筛选方法和用途，具体公开了式(I)的化合物或其药学上可接受的盐、前药或立体异构体在靶向免疫细胞中的用途，LNP‑mRNA复合物递送线性mRNA和环状mRNA可在体内稳定表达，且可以同时编辑多种免疫细胞，在肺转移模型和实体瘤模型中治疗效果显著；同时公开一种体外筛选脂质纳米颗粒的方法和一种筛选适用于体内多种免疫细胞mRNA递送的脂质纳米粒颗粒的方法，解决了直接在原代巨噬细胞筛选导致的原代细胞用量高、提取原代细胞时间长的问题。

1,3-二硫杂环稠合的萘四羧酸二酰亚胺衍生物、包含其的近红外二区光热分子及其制备方法与应用

Resumen de: CN121108152A

本发明公开了1,3‑二硫杂环稠合的萘四羧酸二酰亚胺衍生物、包含其的近红外二区光热分子及其制备方法与应用，属于生物医学技术领域，本发明提供的硫杂环稠合萘四羧酸二酰亚胺衍生物具有供体‑受体‑供体构型，将硫杂环稠合萘四羧酸二酰亚胺衍生物与阿霉素共同封装于温度/pH双响应型纳米凝胶基质形成PND内核，通过高表达生长停滞特异性基因6的鼻咽癌肿瘤细胞膜包覆于PND表面，构建出具有同源靶向能力的纳米诱饵，将同源靶向递送、双模成像引导、局部化疗‑光热协同治疗及系统性转移抑制四大功能集成于单一平台，同步攻克鼻咽癌原位治疗与肺癌细胞转移防控双重难题。

一种白细胞介素IL-27及其应用

Resumen de: CN121102451A

本发明涉及一种白细胞介素IL‑27在制备提高个体睾酮分泌水平药物中的应用，与现有技术相比，本发明具有如下优点：本研究以白细胞介素IL‑27作为切入点，创造性地将IL‑27mRNA‑LNP疗法应用于提高内源性睾酮水平这一全新适应症，本研究首次发现并证实，通过皮下注射IL‑27mRNA‑LNP，能够成功表达具有生物活性的IL‑27蛋白，并通过同时作用于中枢和外周，这一发现不仅为治疗睾酮缺乏症提供了一种全新的、更安全的潜在治疗方案，也拓展了IL‑27的生物学功能认知和mRNA‑LNP技术的应用边界，具有重要的科学意义和临床转化价值。

宿主来源aFRK mRNA在制备抗耐药金黄色葡萄球菌引发的菌血症的药物中的应用

Resumen de: CN121109346A

本发明公开了一种宿主来源aFRK mRNA在制备抗耐药金黄色葡萄球菌引发的菌血症的药物中的应用，本发明通过体外合成小鼠来源FRK的激活型突变体蛋白aFRK的mRNA，通过脂质纳米颗粒（LNP）递送系统将其导入至宿主细胞，可显著增强巨噬细胞对胞内耐药金黄色葡萄球菌、单核细胞增生李斯特菌和沙门氏菌的杀伤能力，从而有效清除感染菌、改善菌血症症状，提高生存率，具有重要的临床应用价值。

一种靶向中枢神经系统促进瘦素敏感性的工程化外泌体、及其制备方法和应用

Resumen de: CN121109385A

本申请提供一种靶向中枢神经系统促进瘦素敏感性的工程化外泌体及其制备方法和应用，具体提供抑制脂肪合成的RNAi、靶向中枢神经系统促进瘦素敏感性的工程化外泌体、及其制备方法和在制备肥胖治疗的药物中的应用。本申请制备的工程化外泌体具有SIRPα和MCAM蛋白，可以高效靶向中枢神经系统，同时外泌体表面上有靶向瘦素受体神经元的靶向肽和瘦素片段的LEP(61‑90)‑Lam2b融合蛋白，最终使得外泌体高效靶向中枢神经系统后，与瘦素受体神经元结合；外泌体装载的具有瘦素增敏作用的miRNAs可显著提高中枢瘦素敏感性，发挥减重作用。

包载盐酸米诺地尔混合囊泡冻干粉及制备方法与应用

Resumen de: CN121102152A

本发明涉及生物医药技术领域，具体为包载盐酸米诺地尔混合囊泡冻干粉及制备方法与应用，包括包载盐酸米诺地尔的混合膜囊泡、冻干保护剂、囊泡稳定剂、增塑剂和pH缓冲体系，余量为水，混合膜囊泡由干细胞膜囊泡和磷脂囊泡构成，通过优化的制备工艺，包括高速剪切、高压均质及双层聚碳酸酯滤膜循环挤出，确保囊泡均匀分散和稳定性。冻干保护剂防止囊泡破裂，保持结构完整性，便于长期储存和运输。pH缓冲体系将制剂pH调节至5.5‑6.5，减少对皮肤的刺激，提高患者依从性，该冻干粉溶解后可通过涂覆、无纺布水浸润覆盖、微针导入或皮下注射方式作用于头皮脱发区域，实验结果显示，该制剂显著提升毛乳头细胞增殖活力至186%‑425%。

一种细粒棘球蚴PLGA-EgG1Y162纳米亚单位疫苗及其制备方法

Resumen de: CN121102171A

本发明公开一种细粒棘球蚴PLGA‑EgG1Y162纳米亚单位疫苗及其制备方法，涉及生物医学工程与寄生虫病防治领域。该方法以细粒棘球蚴EgG1Y162重组蛋白(氨基酸序列如SEQ ID NO.1所示)为抗原核心，通过创新的包埋工艺将其稳定包被于聚乳酸‑羟基乙酸共聚物(PLGA)纳米载体中，构建全新形式的纳米亚单位疫苗。与单纯的EgG1Y162重组蛋白相比，本发明制备的纳米粒不仅组分革新，更显著提升药物缓释性能，可实现抗原的精准富集与长效释放。本发明填补了细粒棘球蚴PLGA纳米亚单位疫苗研究的空白，为包虫病防治提供了新型技术方案，在生物医药领域具有重要的应用价值与市场前景。

一种抗炎的多糖类口腔抑菌组合物及其制备工艺

Resumen de: CN121102267A

本发明公开了一种抗炎的多糖类口腔抑菌组合物及其制备工艺，属于生物医学材料技术领域。该制备工艺包括如下步骤：将壳聚糖溶解于乙酸水溶液中，搅拌处理得到预配溶液；配制三聚磷酸钠水溶液，匀速滴加壳聚糖溶液，混匀得到纳米核悬浮液；将表没食子儿茶素没食子酸酯溶于缓冲液，加入纳米核悬浮液孵育，离心回收得到多酚负载颗粒；加入透明质酸钠溶液，静置获得核壳纳米颗粒；与锌离子溶液共混混合；加入木糖醇与枸橼酸/枸橼酸钠缓冲盐，除菌过滤；喷雾干燥得到粉末剂型。该组合物具有优异的抑菌率、抗炎效能、稳定性和生物相容性，适用于口腔护理产品。

一种基于近红外II区type-I型光敏剂的级联纳米反应器的制备方法和应用

Resumen de: CN121102470A

本发明公开了一种基于近红外II区type‑I型光敏剂的级联纳米反应器的制备方法和应用，涉及生物医学技术领域。本发明通过近红外II区I型光敏剂的分子设计，使其具备优异的近红外II区荧光性能、高效光热转换能力及强大活性氧生成能力，并依托聚集诱导发光特性增强功能稳定性；基于该光敏剂构建的级联纳米反应器，借助适宜粒径实现肿瘤靶向富集，通过光触发I型光动力效应与热激活一氧化氮释放的级联反应，原位生成高效杀伤成分，协同发挥光热、光动力及气体治疗作用，同时整合近红外II区成像功能，实现诊疗一体化；该系统能有效克服肿瘤缺氧及基质丰富的障碍，通过多机制协同提升治疗精准性与效果，为精准肿瘤治疗提供了创新策略。

一种多羟基聚氨基酸及其制备方法和应用

Resumen de: CN121108480A

本申请公开了一种多羟基聚氨酯及其制备方法和应用，所述多羟基聚氨酯，具有式1结构。本申请使用不同聚合度的侧链带有双键的聚氨基酸，通过点击反应进行侧链改性获得氨基化聚氨基酸，并通过简单的开环反应制备获得一种多羟基聚氨基酸，将其与胆固醇、辅助脂质、DMG‑PEG复合用于mRNA的递送，脾靶向明显，具有较好的综合性能。

一种用于癌症治疗的二茂铁交联膜裂解聚氨基酸纳米粒子及制备方法、应用

Resumen de: CN121102172A

本发明提供了一种二茂铁交联膜裂解聚氨基酸复合材料，所述二茂铁交联膜裂解聚氨基酸复合材料由二茂铁二甲醛和膜裂解聚氨基酸经制备后得到；所述膜裂解聚氨基酸包括聚乙二醇单甲醚‑聚赖氨酸‑聚苯丙氨酸的三嵌段聚氨基酸。本发明设计了具有凋亡和铁死亡协同杀伤机制的二茂铁交联膜裂解聚氨基酸纳米粒子，可以高效靶向损伤线粒体，通过膜裂解聚氨基酸‑二茂铁级联放大氧化应激激活凋亡，提高肿瘤细胞内活性氧耗竭谷胱甘肽激活铁死亡，从而达到高效杀伤肿瘤细胞的目的，同时二茂铁交联结构能够有效屏蔽膜裂解聚氨基酸的表面阳离子，大大改善了传统膜裂解聚氨基酸的生物安全性，解决了膜裂解聚氨基酸材料肿瘤杀伤效果差，毒性大的问题。

一种硫碲硫键桥连二聚体前药、纳米组装体及其制备方法与应用

Resumen de: CN121108080A

本发明涉及一种硫碲硫键桥连二聚体前药、纳米组装体及其制备方法和应用，属于医药技术领域。一种硫碲硫键桥连二聚体前药，结构式如通式（Ⅰ）所示，其中，n为1~5中的整数；Drug为含羟基、氨基或羧基的药物分子残基，其连接位点分别为羟基的氧原子、氨基的氮原子或羧基的氧原子。本发明制备方法简单易行，所得不同位置的硫碲硫连接键桥连二聚体前药能够自组装形成纳米粒，且具有氧化还原双重响应药物释放能力，可以实现前药在肿瘤细胞内的智能响应激活，保证前药的抗肿瘤效果和安全性，为开发高效低毒药物递送系统提供新的策略。（Ⅰ）

包含端粒酶激活剂与纳米粒子的药物传递用组合物及包含其的用于预防、改善或治疗脱发的组合物

Resumen de: WO2024228448A1

The present invention relates to a pharmaceutical composition comprising a telomerase activator and nanoparticles for drug delivery and a composition containing same for the prevention, alleviation, or treatment of hair loss. More specifically, the present invention relates to a composition effective for promoting the regeneration and growth of hair follicles, the composition being a nanoliposome, nano-liposome, nano-silica particle, or nano-bubble composition in which drugs such as the plant extract component TA-65 and a derivative thereof that increase telomerase activity, and the telomerase activating compound GPC and a derivative thereof are encapsulated.

包含具有改善的翻译效率的5'-UTR的mRNA构建体及包括其的疫苗组合物

Resumen de: AU2024279165A1

The present invention relates to an mRNA construct containing 5'-UTR with improved translation efficiency and a vaccine composition comprising same, and more particularly to an mRNA construct containing 5'-UTR with improved translation efficiency that have been engineered to include specific motifs, a codon-optimized signal sequence and an antigen encoding sequence, and a vaccine composition comprising the same. The mRNA construct according to the present invention contains a 5'-UTR with improved translation efficiency, which can effectively induce the expression of an antigenic polypeptide and is useful for vaccine development as it can be expected to increase immunogenicity as a vaccine.

一种基于壳聚糖抗原递送体系的囊泡疫苗的制备方法及应用

Resumen de: CN121102468A

本发明公开了一种基于壳聚糖抗原递送体系的囊泡疫苗的制备方法及应用，其刺激细胞分泌具有抗原呈递功能的囊泡疫苗，涉及该系统的方法具体包括：步骤一：将抗原蛋白与壳聚糖水溶液、三聚磷酸钠水溶液混合，通过静电相互作用，制备负载抗原蛋白的壳聚糖纳米颗粒；步骤二：用抗原装载壳聚糖纳米颗粒处理免疫细胞后，收集细胞培养上清采用多步差速离心结合超滤的方法，收集和制备囊泡。本发明的基于壳聚糖的抗原递送体系与细胞共孵育后，能有效地将抗原蛋白递送至免疫细胞内部，同时通过壳聚糖自身的佐剂作用与自噬调节作用，促进免疫细胞产生大量的、具高效免疫原性的抗原相关囊泡，具有人工抗原呈递细胞的应用潜力。

一种含菲并磺酰二亚胺结构的光敏脂质纳米粒子，制备方法和肿瘤光治疗应用

Resumen de: CN121102170A

本发明公开了一种含菲并磺酰二亚胺结构的光敏脂质纳米粒子，制备方法和肿瘤光治疗应用，属于生物医学材料技术领域。以强吸电子能力的菲并磺酰二亚胺为新受体骨架，四苯乙烯桥连二苯胺为给体，构筑了一种具有近红外二区发光的I型光敏剂。较小的单、三线态能级差和强的电荷转移效应，可加速激发态之间的系间窜越过程，并促进活性氧的生成。超声制备的脂质纳米粒子CTGU‑1@NPs，紫外—可见吸收波长位于500~900 nm，最大荧光发射波长为1046 nm。在808 nm光源照射下，其能高效地产生I型活性氧（羟基自由基），且具有优异的光热性能。这一具有强吸电子能力的新受体基团，为构筑新型近红外二区的生物诊疗I型光敏剂分子提供了一种新分子设计策略。

一种可离子化脂质化合物及其组合物

Resumen de: CN121108065A

本发明公开一种可离子化脂质、含该可离子化脂质的药物组合物及其用途，属于生物技术领域；本发明提出了一种如式(I)所示的化合物，或其药学上可接受的盐或氘代化合物，其作为可离子化脂质，解决了目前现有技术的其他的可离子化脂质化合物均主要递送至肝脏表达抗原蛋白，无法递送至脾脏的技术缺陷；本发明提供的式(I)所示的化合物具有脾脏器靶向性好、递送效率高等特点；本发明提供的式(I)所示化合物可用于制备脂质体、脂质纳米粒、药物载体或复合物，用于递送核酸药物。

一种化合物及其制备方法、模块化多肽纳米疫苗及其制备方法和应用

Resumen de: CN121108500A

本发明涉及一种化合物及其制备方法、模块化多肽纳米疫苗及其制备方法和应用，涉及医药领域，所述化合物的化学结构式如式I所示。本发明提供化合物中含有mPEG‑PLA结构、与钴离子螯合的原卟啉结构和β‑环糊精结构等，赋予其与多肽优异的结合能力以及与佐剂优异的负载能力，实现多肽与佐剂的共同递送。在此基础上，本发明还提供了一种模块化多肽纳米疫苗，其具有高多肽负载率、“即插即用”等特点，在B16皮下肿瘤模型中可显著抑制肿瘤生长，为黑色素瘤等肿瘤预防及多肽疫苗的临床转化提供了高效、灵活的技术平台，应用前景广泛。

一类可离子化阳离子脂及其应用

Resumen de: CN121108004A

本申请公开了一类可离子化阳离子脂及其应用。本申请的可离子化阳离子脂，通过头部的结构设计与核酸等生物药物形成吸附，提高包封效率；尾部采用饱和或不饱和脂肪链形成分支结构，并采用酯键连接头部和尾部，便于体内降解以减低毒性；不饱和脂肪链的设计增加了胞内体释放时的膜流动性，有效的提高生物药物的释放效率；并且，本申请的可离子化阳离子脂具有良好的温度稳定性，不仅能够提高产品质量，而且也拓展了产品的可及性。总之，本申请的可离子化阳离子脂，具有包封效率高、毒性小、胞内体释放效率高、温度稳定性好等优点，能够提高脂质纳米颗粒药物的质量和治疗效果，为生物药物递送提供了一种新的方案和选择。

一种ROS靶向修饰的抗氧化药物递送体系及其制备方法和应用

Resumen de: CN121102173A

本发明公开了一种ROS靶向修饰的抗氧化药物递送体系。所述抗氧化药物递送体系包括具有以谷胱甘肽作为外壳、以聚乙烯亚胺‑聚己内酯作为内核的核‑壳结构的纳米粒子和负载于纳米粒子内的脂溶性药物。本发明将氧化后的PEI‑PCL采用GSH通过二硫键连接修饰，通过自组装形成的具有以GSH为功能性抗氧化外壳、以(oxi)PEI‑PCL为药物负载内核的核‑壳结构负载脂溶性药物的递送体系，能够用于妊娠期疾病治疗中实现对胎盘内细胞特异性药物递送，有效避免母体和胎儿非特异性药物吸收，实现较确切的药物分布效果和体内治疗效果，显著降低对母体和胎儿的毒副作用，有利于实现妊娠期疾病的药物治疗。

一种可注射脂质纳米颗粒的保存和使用方法

Resumen de: CN121102174A

本发明提供了一种用于局部注射的脂质纳米颗粒（LNP）的保存和使用方法，属于LNP产品的保存与应用技术领域。本发明方法包括：（1）将负载核酸的LNP与海藻酸钠溶液混合，采用气体剪切微流控方法，制备成海藻酸钠微球，并于含钙离子溶液中离子交联，获得水凝胶微球；（2）采用含钙离子的储存液保存水凝胶微球，并控制储存液中钙离子的浓度为3~5 mM，pH值为6.5~7.0；当用于局部注射前，调整储存液中钙离子的浓度为0.5 mM或是2~5 mM，pH值调整为7.0~7.5。本发明方法通过水凝胶物理封装保证了LNP在储存和运输过程中的稳定性，同时通过局部注射前的储存液条件调整，确保局部注射后LNP保留高效的核酸递送功能。本发明成本低，操作方便，适合LNP局部注射制剂的推广应用。

METHODS AND COMPOSITIONS FOR RNA DELIVERY TO THE CENTRAL NERVOUS SYSTEM FOR PROLONGED PROTEIN EXPRESSION

Resumen de: WO2025251157A1

Provided herein is a method of treating or preventing or diagnosing a central nervous system central nervous system disease, disorder, trauma or injury. The method comprises use of a lipid nanoparticle comprising at least one nucleic acid encoding an antibody or antigen-binding fragment and the lysosomal enzyme glucocerebrosidase. Also provided is a lipid nanoparticle that can be used with the method disclosed herein.

SELF-ADJUVANTING VESICULAR VACCINE

Resumen de: WO2025251149A1

A self-adjuvanting extracellular vesicle (SAEV) is provided comprising an antigen and a STING activator, wherein the SAEV comprises a recombinant polypeptide which comprises the antigen and the STING activator, or the SAEV comprises a recombinant polypeptide comprising one of the antigen and the STING activator and the other of the antigen or the STING activator is co-loaded in the vesicle independently of the recombinant polypeptide. Methods of vaccination with a SAEV are also provided.

CAGE-LIKE NANOCARRIER FOR TARGETED DELIVERY OF SIRNA, AND PREPARATION METHOD THEREFOR AND USE THEREOF

Nº publicación: WO2025251574A1 11/12/2025

Solicitante:

INST OF BIOPHYSICS CHINESE ACADEMY OF SCIENCES [CN]
\u4E2D\u56FD\u79D1\u5B66\u9662\u751F\u7269\u7269\u7406\u7814\u7A76\u6240

Resumen de: WO2025251574A1

A cage-like nanocarrier for targeted delivery of siRNA, and a preparation method therefor and the use thereof. The preparation method comprises: (A) mutating a negatively charged or uncharged amino acid on the inner surface of a ferritin into a positively charged amino acid; and any one or more of the following steps: (B) coupling the N-terminus of the ferritin to a functional peptide having nucleic acid affinity; (C) coupling the N-terminus of the ferritin to a functional peptide promoting lysosomal escape; (D) truncating the E-helix at the C-terminus of the ferritin; (E) coupling the C-terminus of the ferritin to a functional peptide having nucleic acid affinity; and (F) coupling the C-terminus of the ferritin to a functional peptide promoting lysosomal escape. A new nucleic-acid-loaded protein nanocage carrier is constructed by means of modifying a negatively charged inner cavity of ferritin to make same positively charged. By means of electrostatic adsorption, a negatively charged siRNA can be efficiently loaded into a ferritin nanocage, thereby significantly improving the in-vivo and in-vitro delivery stability of siRNA, lysosomal escape functions, and efficacy of targeted therapy.