Alerta

一种同时递送MSA2和核酸的脂质纳米颗粒的制备方法

Resumen de: CN121622614A

本发明涉及生物医学技术领域，且公开了一种同时递送MSA2和核酸的脂质纳米颗粒的制备方法。本发明通过可电离脂质SM102的羟基和MSA2药物上的羧基通过脂化反应连接得到SM102‑MSA2结合体；将SM102‑MSA2结合体、DSPC、胆固醇、DMG‑PEG2000与EGFP mRNA或Cas9 mRNA/sgRNA通过微流控装置合成得到工程化改造的脂质纳米颗粒包裹EGFP mRNA或Cas9 mRNA/sgRNA，本发明实现了核酸和小分子药物的共递送。

一种近红外光热分子、纳米粒子、可注射近红外光热水凝胶及其在制备抗肥胖药物中的应用

Resumen de: CN121627719A

本发明公开一种近红外光热分子、纳米粒子、可注射近红外光热水凝胶及其在制备抗肥胖药物中的应用。所述近红外光热分子的结构式为：。本发明进行分子结构设计获得具有强近红外吸收、明亮的近红外二区荧光发射及高光热稳定性的近红外光热分子；并通过纳米沉淀法将近红外光热分子用两亲性聚合物封装为球形纳米粒子，进一步将其与温敏基质材料混合制备得到可皮下注射的近红外光热水凝胶，经近红外照射后，可显著诱导脂肪细胞凋亡，同时促进白色脂肪向米色脂肪转化，具有高效抗肥胖作用；且可通过近红外二区荧光成像实时追踪水凝胶降解、药剂分布及治疗过程，提升了治疗的可控性与精准度。整个系统展现出良好的生物相容性，在抗肥胖领域具有突出的应用潜力。

一种功能化脂肽及其制备方法、功能化脂肽辅助的核酸类药物脂质纳米递送系统及其应用

Resumen de: CN121627824A

本发明涉及生物医药技术领域，尤其涉及一种功能化脂肽及其制备方法、功能化脂肽辅助的核酸类药物脂质纳米递送系统及其应用，功能化脂肽为官能团化聚乙二醇‑脂质与功能化杂化多肽的部分或全部裸露的氨基通过点击化学反应或迈克尔加成反应形成的化合物；功能化杂化多肽为N‑羟基琥珀酰亚胺‑聚乙二醇‑基团与功能化多肽的部分或全部裸露的氨基通过酯化反应形成的化合物。本发明脂肽制备过程简单、毒性低，脂肽辅助的核酸类药物脂质纳米递送系统可以实现在体外和体内对siRNA、mRNA及DNA等多种核酸分子的高效率递送其在各种疾病的治疗作用。

一种环状RNA用于制备核酸药物的应用

Resumen de: CN121622725A

本发明涉及一种环状RNA用于制备核酸药物的应用。本发明经实验研究证实，环状 RNA circPde5a 可用于制备长效减肥降糖核酸药物；将 circPde5a 递送至靶组织（如胰岛组织、白色脂肪组织）后，可通过调控靶组织代谢相关通路，实现减肥与降糖的双重效果。同时，该 circPde5a 还可与现有治疗手段协同使用。

一种脂质体纳米颗粒及其制备方法和应用

Resumen de: CN121622615A

本发明属于生物技术领域，公开了一种脂质体纳米颗粒及其制备方法和应用。本发明提供的脂质体纳米颗粒的制备方法中，首先通过特定粒径的金属纳米颗粒与RNA进行共孵育，接着再取该水相溶液与包括脂质体组合物的有机相溶液进行混合，以形成具有NPs‑RNA复合内核以及脂质体外壳的核壳结构的脂质体纳米颗粒，该脂质体纳米颗粒在内体的生理条件下对于内体的膜结构具有优秀的破坏作用，能够高效地介导RNA的内体逃逸，具有良好的内体逃逸效率，以实现RNA至细胞质的高效递送，从而实现更好的治疗或免疫效果，在RNA药物和/或RNA疫苗的制备中具有巨大的应用潜力。

一种花菁衍生物偶联物、纳米粒子、制备方法及应用

Resumen de: CN121627572A

本发明提供一种花菁衍生物化合物、纳米粒子及其制备方法和应用，属于化学合成和生物医学技术领域。该花菁衍生物偶联物结构式如式1所示。本发明将小分子化合物生物封装入两亲性聚合物二硬脂酰基磷脂酰乙醇胺‑聚乙二醇中形成的纳米粒子。本发明的花菁衍生物在近红外区具有吸收，不仅可以实现SDT/PDT/PTT多模式联合治疗血栓，还能作为化学发光底物与活性氧作用进行成像，实现诊疗一体化。

創傷治癒を増強するための標的としてのフィジェチン様２

Resumen de: US2024294918A1

Nucleic acid molecules and compositions thereof targeted to fidgetin-like 2, and methods of their use in treating a wound or scar in a human subject are described.

抗原性ペイロードを含むポリヌクレオチド

Resumen de: MX2022014270A

Polynucleotides, scaffolds, and cassettes are presently disclosed and described. In particular, these polynucleotides may have a formula comprising Signal/Leader-payload-PRM, wherein the Signal/Leader encodes a signal sequence, a leader sequence, or a sorting sequence, in frame with and upstream of a payload; the payload is an antigenic payload region, a detectable agent, and a therapeutic agent; and the PRM encodes all or a portion of at least one parental receptor molecule region from one or more isoforms or proteins selected from the group consisting of CD1d, CD1e, LDLR, LDLRP, and LRP1 proteins.

顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーを処置するための組成物および方法

Resumen de: US2025340880A1

Disclosed herein are polynucleic acid molecules, pharmaceutical compositions, and methods for treating Facioscapulohumeral muscular dystrophy.

用于脂质纳米颗粒的脂质

Resumen de: US2024423915A1

Compounds are provided having the following Formula (I):or a pharmaceutically acceptable salt, tautomer, or stereoisomer thereof, wherein R1, R2, R3, G1, G2, L1, and L2 are as defined herein. Use of the compounds as a component of lipid nanoparticle formulations for delivery of a therapeutic agent, compositions comprising the compounds and methods for their use and preparation are also provided.

用于靶向治疗具核梭杆菌浸润的结直肠癌的纳米药物体系及其制备方法

Resumen de: CN121622605A

本发明公开了用于靶向治疗具核梭杆菌浸润的结直肠癌的纳米药物体系及其制备方法。本发明属于生物技术领域，具体涉及用于靶向治疗具核梭杆菌浸润的结直肠癌的纳米药物体系及其制备方法。本发明的具有抑制肿瘤细胞活性或抗肿瘤活性的药物活性成分含有NM@PLGA‑MTI‑OXA，NM@PLGA‑MTI‑OXA由中性粒细胞膜囊泡和PLAG‑MTI‑OXA组成，其中PLAG‑MTI‑OXA是由聚乳酸‑羟基乙酸共聚物负载化疗药物MTI及OXA得到的纳米颗粒，中性粒细胞膜囊泡来源于骨髓中性粒细胞。本发明开发的NM@PLGA‑MTI‑OXA能够有效靶向具核梭杆菌浸润的结直肠组织，成功实现抗菌抗肿瘤效果，具有应用价值。

一种靶向治疗前列腺癌骨转移的制剂

Resumen de: CN121627857A

本发明属于生物医药领域，具体涉及一种靶向治疗前列腺癌骨转移的制剂。本发明提供的制剂包括编码蛋白质的核酸，载体，细胞及脂质纳米颗粒RNA复合物中的至少一种。所述制剂能够有效地抑制前列腺癌骨转移的进展，为前列腺癌骨转移的治疗提供了新的方向。

一种非侵入性近红外光触发的金-全氟己烷光热空化纳米颗粒及其制备方法与应用

Resumen de: CN121622611A

本发明属于功能材料合成领域，具体涉及一种非侵入性近红外光触发的金‑全氟己烷光热空化纳米颗粒及其制备方法与应用。所述制备方法包括：脂肪细胞靶向肽溶液配制、金纳米颗粒制备、全氟己烷乳液制备、脂质膜制备及纳米颗粒组装等步骤。该纳米颗粒通过靶向肽结合脂肪细胞，近红外光触发金纳米颗粒光热转换与全氟己烷相变空化，协同破坏脂肪细胞释放脂滴，具有非侵入性、靶向性强、无药物副作用及精准减肥效果，可用于制备减肥产品。

一种阳离子聚合物基因递送载体及其制备方法和应用

Resumen de: CN121622910A

本发明公开了一种阳离子聚合物基因递送载体及其制备方法和应用，所述阳离子聚合物基因递送载体是用亲疏水性不同的单体与聚缩水甘油胺通过嵌段共聚和无规共聚两种方式制备的聚合物，与其聚合的单体为对环氧丙烷、环氧丁烷、环氧戊烷、环氧己烷、环氧庚烷、氧化苯乙烯中的至少一种；其中，疏水单位单元在聚合物的所有重复单元中的数量占比是10%~50%。本发明提供的阳离子聚合物基因递送载体，作为一种非病毒基因转染载体，具有较低的细胞毒性以及较好的基因转染能力。

一种新型脂质体聚多巴胺纳米颗粒及其在治疗肾细胞癌中的应用

Resumen de: CN121622612A

一种新型脂质体聚多巴胺纳米颗粒及其在治疗肾细胞癌中的应用。该纳米颗粒的制备方法如下：向溶于无核糖核酸酶水的si‑circPVT1中加入脂质体，经涡旋混合形成si‑circPVT1@脂质体悬浮液；将其分散于Tris‑HCl溶液中，随后加入盐酸多巴胺搅拌，获得多巴胺PDA修饰脂质体；随后将其分散于链霉亲和素溶液中，于4℃避光条件下充分振荡得到复合物；将复合物与生物素标记的MUC12抗体溶液混合孵育，所得悬浮液用PBS缓冲液洗涤后，得到新型脂质体聚多巴胺纳米颗粒，记作SCLPM‑NPs。本发明制备的产品实现了对肾细胞癌细胞系的靶向递送，SCLPM‑NPs能有效靶向肿瘤组织部位并抑制肾肿瘤生长。

IL11 siRNA@EVs多级支架及制备方法与在制备肾缺损修复制品中的应用

Resumen de: CN121622994A

本发明公开了一种IL11 siRNA@EVs多级支架的制备方法及其在制备肾缺损修复制品中的应用，属于药物制品技术领域。本发明通过超速离心结合电穿孔技术，在干细胞来源细胞外囊泡中高效负载IL11 siRNA，包封率高。以GelMA/HAMA为生物墨水并添加Alg纤维，经3D打印后洗脱，构建宏观与微通道贯通的多级通道网络支架。该支架仿生肾脏结构，力学特性匹配天然肾脏，与传统水凝胶支架相比，有效引导细胞浸润及新生血管形成。经简便物理混合及DLP 3D打印制备的多级支架，其通道结构和力学性能均不受影响，IL11 siRNA@EVs在支架中分布均匀，能在受损肾脏中持续释放超过14天。相较全身给药，该支架可显著减轻肾部分切除术后的肾损伤与纤维化，加速内源性修复，为肾部分切除术后修复提供了理想方案。

一种靶向骨髓脂肪细胞的金属有机骨架材料及其制备方法与应用

Resumen de: CN121622930A

本发明公开了一种靶向骨髓脂肪细胞的金属有机骨架材料及其制备方法与应用，属于生物医药材料与组织工程技术领域。所述材料包括：①ZIF‑8核心结构：用于负载核酸/小分子药物；②表面修饰脂滴靶向肽：与PEDF受体结合，实现精准靶向；③内部负载anti‑miR‑188：用于抑制成脂分化。至少具有以下优点：（1）首次提出骨髓脂肪细胞特异靶向MOF材料，实现骨代谢干预由“靶向成骨细胞或巨噬细胞→靶向脂肪细胞”模式转变；（2）MOF内核可快速响应骨髓弱酸环境，实现精准释放；（3）AdipoPep靶向肽显著提升骨髓驻留时间；（4）显著抑制成脂分化、促进成骨微环境重建，并在骨质疏松模型中表现出优越的骨量恢复效果。

一种稀土负载纳米材料及其制备方法和应用

Resumen de: CN121622737A

本发明公开了一种稀土负载纳米材料及其制备方法和应用。该稀土负载纳米材料包括表面修饰有活性配体的硅基纳米材料，所述硅基纳米材料负载有金属团簇；所述金属团簇包括氢化稀土金属。本发明稀土负载纳米材料中，通过在材料初始无序的网络中引入有序的局部结构建立局部活性位点，再利用表面配体修饰实现材料的分散性，同时提高材料核心结构的稳定性。本发明的功能化纳米材料在生物医药开发，诊疗一体化及传感等领域具备极高的应用前景。

一种金银花总提取物吸入溶液及其制备方法和应用

Resumen de: CN121622624A

本发明属于生物医药技术领域，具体涉及一种金银花总提取物吸入溶液及其制备方法和应用。本发明创新性地将水溶性差的金银花总提取物与磷脂、壳聚糖定向组装成结构均一的壳聚糖‑磷脂纳米粒，并采用微流控技术制备纳米粒。该策略显著提高了金银花总提取物的水溶性与稳定性，并基于此纳米粒分散体系，成功制备了适于肺部给药的吸入溶液。所获得的制剂具有物理稳定性高、生物利用度潜力佳的特点。本发明提供的金银花总提取物吸入溶液能够通过显著抑制肺部炎症反应、减轻肺水肿及保护肺泡结构完整性等多重机制，有效缓解脓毒性肺炎的病理进程。特别是其高剂量组展现出的优于阳性对照药的疗效，结合良好的剂量效应关系，表明该制剂在脓毒性肺炎治疗中具有显著的开发潜力和临床转化前景。

一种自组装纳米粒子、制备方法及应用

Resumen de: CN121622613A

本发明属于纳米材料和生物医药技术领域，涉及一种无载体自组装药物纳米粒子及其制备方法和应用。本发明提供的无载体自组装药物纳米粒子由化疗药物、光敏剂、生物矿化外壳及癌细胞膜四种组分自组装而成；其中，化疗药物为盐酸阿霉素，光敏剂为吲哚菁绿，生物矿化外壳为高锰酸钾溶液制备得到，癌细胞膜为4T1癌细胞膜。本发明还提供了制备这种纳米粒子的方法，以及包含这种纳米粒子的药物及纳米粒子在制备肿瘤治疗药物中的应用。本发明提供的纳米粒子具有载药率高、制备简单、无载体的特点，体外细胞实验和动物实验证实，该纳米粒子具有显著的肿瘤治疗效果。

编码胶原蛋白的核酸分子及其用途

Resumen de: WO2026046285A1

Provided are an mRNA comprising a nucleotide sequence encoding collagen, and a composition comprising the mRNA and a delivery vector. An mRNA molecule is introduced into a subject by means of the composition, which can be used for improving the skin condition.

可离子化硫脂质及其用途

Resumen de: AU2024315222A1

The present disclosure provides a compound of formula (I): (I), or a pharmaceutically acceptable salt thereof, that is useful for forming particles (e.g., lipid nanoparticles) for delivery of nucleic acids. The present disclosure further provides particle compositions comprising the compound of formula I, as well as uses thereof.

一种狂犬病毒G蛋白mRNA疫苗冻干制剂的制备及应用

Resumen de: CN121628927A

本发明公开了一种狂犬病毒G蛋白mRNA疫苗冻干制剂的制备及应用，涉及兽用生物制品领域。本发明通过体外转录技术规模化制备狂犬病毒G蛋白mRNA，并采用微流控包封工艺成功构建mRNA‑LNP（脂质纳米颗粒）递送系统。通过冻干保护剂配方筛选（涵盖蔗糖、海藻糖及甘露醇）及冻干程序参数优化（包括预冻温度、主干燥速率及二次干燥残留水分控制），最终获得可在4℃条件下稳定存在的冻干mRNA疫苗制剂。

一种新型佐剂多肽序列及其应用

Resumen de: CN121627848A

本发明涉及疫苗领域，特别涉及一种新型佐剂多肽序列及其应用。本发明提供的佐剂多肽序列包含破伤风类毒素表位P2、P16氨基酸序列，还包含P30和/或PX的氨基酸序列。该佐剂多肽序列通过增加表位多样性，旨在扩大免疫反应的覆盖群体。同时，本发明利用LNP(脂质纳米颗粒)递送系统，将编码佐剂多肽与初始抗原蛋白的mRNA高效导入体内，有效提升了初始抗原的免疫刺激能力，从而在减少初始抗原使用剂量的同时，仍能达到或超过传统剂量的免疫效果。进一步，本发明提供的佐剂多肽序列与初始抗原序列优选采用融合的方式，简化了核酸疫苗中mRNA的组成，降低了疫苗制备的复杂性，为疫苗工艺开发提供了新思路，具有显著的技术进步和临床应用潜力。

用于降低雷公藤甲素肝毒性的RNAi及其应用

Nº publicación: CN121628906A 10/03/2026

Solicitante:

无锡市南京大学锡山应用生物技术研究所

Resumen de: CN121628906A

本发明公开了用于降低雷公藤甲素肝毒性的RNAi及其应用，属于生物医药技术领域。本发明将靶向 Cyp2e1 基因的 siRNA 经 2′‑O 甲基修饰及 dTsdT 3′硫代磷酸酯连接修饰后，通过脂质纳米颗粒（LNPs）递送。经静脉注射给药后，24h 内可使小鼠肝脏 Cyp2e1 蛋白表达下降 70% 以上，通过降低血清谷丙转氨酶 / 谷草转氨酶水平、抑制肝脏氧化应激、减少 TNF‑α/IL‑1β/IL‑6 等炎症因子释放，显著减轻雷公藤甲素诱导的亚急性肝损伤。本发明克服了现有减毒方案药效降低或靶向性欠佳的缺陷，提供了靶向调控效果显著、安全性高的临床辅助减毒技术方案，为雷公藤甲素的安全临床应用提供了新路径。