Alerta

一种脑细胞特异性mRNA及CRISPR脂质纳米颗粒及其协同逆向设计方法与系统

Resumen de: CN122937027A

本发明提供了一种脑细胞特异性mRNA及CRISPR脂质纳米颗粒及其协同逆向设计方法与系统，所述脂质纳米颗粒包括脂质纳米颗粒核心、包封于核心中的核酸载荷及设置于颗粒表面的多配体组件；用于脑微血管内皮捕获的第一血脑屏障配体、用于调控内吞分选路径的第二协同转胞吞配体、以及经环境响应屏蔽层遮蔽的脑细胞特异性配体，本发明构建耦合血流剪切、蛋白冠动力学、跨胞运输及胞内效应的脑微血管数字孪生体，结合生成式肽设计模型与多保真主动学习，实现脂质组成、颗粒参数、配体组合及核酸载荷结构的联合优化。本发明显著提高了核酸载荷跨越血脑屏障的效率及脑细胞选择性，降低了外周脱靶效应与内皮滞留，适用于脑部疾病的精准基因治疗与研究试剂开发。

一种线粒体靶向型缓释NO纳米粒及其应用

Resumen de: CN122937028A

本发明公开了一种线粒体靶向型缓释NO纳米粒及其应用。本申请成功构建了一种靶向线粒体的NO和DOX共递送纳米平台T‑NPDOX@PNO，该纳米平台以ONOO‑为关键效应枢纽，整合了“线粒体靶向递送‑内源ROS响应释药‑原位ONOO‑生成‑凋亡诱导‑ICD激活‑免疫微环境重塑”的多级联动机制，为乳腺癌的简便、安全、高效的综合治疗提供了新策略和新工具。

一种用于体内构建CAR-M的膜融合型纳米囊泡及其制备方法与应用

Resumen de: CN122937200A

本发明公开了一种用于体内构建CAR‑M的膜融合型纳米囊泡及其制备方法与应用，属于生物医药和细胞治疗领域。所述膜融合型纳米囊泡包括细胞外囊泡模拟物及锚定于其膜表面的融合因子DSPE‑PEGn‑融合肽。本发明通过将融合因子锚定于表达CAR的囊泡表面，获得具有膜融合功能的F‑CAR EVMs。经静脉注射后，F‑CAR EVMs通过融合肽靶向单核细胞表面SR‑BI受体，经膜融合将CAR分子递送至单核细胞膜表面，形成CAR‑Mo；CAR‑Mo趋化至肿瘤部位并分化为CAR‑M，发挥抗肿瘤作用。实验表明，F‑CAR EVMs在最佳剂量下单核细胞融合比例达9.18±1.39%，且具有良好的生物安全性。

一种靶向VISTA的多肽制剂及应用

Resumen de: CN122940843A

本发明属于生物医药技术领域，具体公开了一种靶向VISTA蛋白并能阻断VISTA/PSGL‑1相互作用的多肽、MMP‑2响应型嵌合肽、纳米药物及应用。本发明通过对VISTA靶向肽VS3进行最小功能片段筛选并采用逆序D型氨基酸替换策略获得Reorpn7多肽，与MMP‑2响应型连接肽嵌合后，进一步利用PLGA包载R848，并将嵌合肽经酰胺键连接至PLGA颗粒表面，得到MMP‑2响应型纳米药物r7PL‑PLGA@R848。该纳米药物可在肿瘤微环境中响应MMP‑2释放具有VISTA阻断活性的LAG‑Reorpn7片段，同时递送TLR7/8激动剂，促进DC成熟、增强CD8+ T细胞浸润和IFN‑γ分泌、降低MDSCs比例，且无明显毒性。

一类聚（β-氨基酯）、其合成方法及在核酸和蛋白质递送中的应用

Resumen de: CN122940999A

本发明公开了一类聚（β‑氨基酯）、其制备方法及其在核酸和蛋白质递送中的应用，属于生物医学材料技术领域。所述聚（β‑氨基酯）由同时含有（甲基）丙烯酸酯基团以及氨基、胍基或酰肼基团的ABn型有机化合物单体经迈克尔加成反应制得。该聚（β‑氨基酯）的分子量、分子量分布、支化度、环化度及末端基团种类和数目可调控，可压缩包裹DNA、mRNA、siRNA及蛋白质形成纳米颗粒，在动物细胞中具有较高转染效率和较低细胞毒性；所述纳米颗粒可通过皮下注射、皮内注射、静脉注射、局部涂抹或雾化吸入等方式给药，实现功能性生物大分子的高效、安全递送，在蛋白替代治疗、基因编辑、疫苗开发、肿瘤免疫治疗及组织再生等领域具有应用价值。

基于生源性视黄酸骨架的可电离脂质、脂质纳米颗粒及其核酸递送应用

Resumen de: CN122940582A

本发明属于生物医药技术领域，具体涉及基于生源性视黄酸骨架的可电离脂质、脂质纳米颗粒及其核酸递送应用。基于视黄酸的可电离脂质，具有通式(I)所示的化学结构：；其中，n为1~6的整数，R1和R2选自碳原子数为6~20的烷基、碳原子数为6~20的含醚键的烷基、碳原子数为6~20的烯基、碳原子数为6~20的含醚键的烯基、碳原子数为6~20的炔基、碳原子数为6~20的含醚键的炔基。本发明基于视黄酸母核开发结构明确、制备简便、毒性低且递送效率高的可电离脂质，对于拓展核酸药物递送载体具有重要意义。

一种基孔肯雅病毒mRNA疫苗及应用

Resumen de: CN122940859A

本发明公开了一种基孔肯雅病毒mRNA疫苗及应用。本发明采用的抗原序列包括病毒结构蛋白且通过对结构蛋白E1或者E2的突变改造，提高了对应mRNA疫苗的免疫原性以及广谱保护效力，此外，该疫苗稳定性好、安全性高，能够实现对基孔肯雅病毒感染的有效预防，具有广泛的临床应用前景。

一种可质子化阳离子脂质、脂质纳米颗粒、核酸递送系统及应用

Resumen de: CN121758411A

The invention relates to the technical field of biological medicine and gene therapy, in particular to a protonizable cationic lipid, a nucleic acid delivery system and application of the protonizable cationic lipid and the nucleic acid delivery system. The cationic lipid capable of being protonated has a structure as shown in a formula (I), and protonated groups such as hydroxyl and amino are contained at the tail end of the cationic lipid capable of being protonated. The protonizable cationic lipid can form lipid nanoparticles for entrapment of a variety of nucleic acid substances. The lipid nanoparticle nucleic acid delivery system has high cell transfection efficiency in vitro, and can be delivered to organs such as liver and the like in vivo in a targeted manner, so that efficient gene editing is realized. The lipid nanoparticles constructed by the protonizable cationic lipid provided by the invention are high in encapsulation efficiency, good in stability and excellent in delivery efficiency, and have wide application prospects in the fields of gene therapy and cell engineering.

脂质纳米颗粒

Resumen de: WO2025189064A1

Provided are lipid nanoparticles, compositions, and methods of making and using the same. The lipid nanoparticles contain ionizable lipids, structural lipids, PEG lipids and specific amounts of helper lipids. The lipid nanoparticles may further contain a cell targeting group coupled to a PEG lipid. The lipid nanoparticles may carry a cargo, e g., a mRNA. The lipid nanoparticles may be used for transfection of cells, e.g., immune cells or hematopoietic stem cells.

用于药物递送的可离子化脂质

Resumen de: WO2025151735A1

Ionizable lipids, nanoparticles containing the ionizable lipids, compositions containing the nanoparticles, and methods for using the ionizable lipids, nanoparticles, and compositions to deliver therapeutic agents (e.g., mRNAs) to particular cells, tissues, or organs (e.g., the lungs) are provided herein.

一种手性修饰紫杉醇前药化合物及其自组装纳米制剂的制备和应用

Resumen de: CN122940732A

本发明属于药物制剂技术领域，涉及一种手性修饰紫杉醇前药化合物及其自组装纳米粒的制备和在抗肿瘤治疗中的应用。化合物为通式(I)所示，再进一步通过自组装形成纳米粒，所得不同构型的手性修饰紫杉醇前药自组装纳米粒在自组装能力、细胞毒性和抗肿瘤作用等方面存在差异，但均显示出了高效低毒的抗肿瘤作用。同时，通过体内外研究得到了具有最佳治疗指数的手性修饰紫杉醇前药自组装纳米粒，是一种高效和精准的癌症治疗药物递送技术。

一种诱导肿瘤细胞铜死亡的铜团簇放疗增敏剂及其制备方法和应用

Resumen de: CN122937213A

本发明公开了一种诱导肿瘤细胞铜死亡的铜纳米团簇材料，化学式为Cu12(C4H5N2S)12Cl2，单晶结构，结晶于P21/c空间群；单胞参数：a=11 Å，b=23.4 Å，c=15.5 Å，α=90°，β=94°，γ=90°，V=4028 Å3。本发明还提供了所述的铜纳米团簇材料和线粒体靶向铜纳米团簇复合材料在增强癌症放疗效果方面的应用。本发明通过DSPE‑PEG‑TPP修饰实现铜纳米团簇的线粒体靶向递送，将Cu(I)精准富集于铜死亡核心作用位点，铜死亡诱导效率显著提升；同时实现了放疗增敏与铜死亡协同，克服辐射抵抗；肿瘤微环境响应释铜，系统毒性低。

一种六配位锑络合的肿瘤光疗剂及其制备方法

Resumen de: CN122940742A

本发明一种六配位锑络合的肿瘤光疗剂及其制备方法，涉及一种肿瘤光疗剂及其制备方法，六配位锑络合为中心的光疗剂，其通式如aza‑SbDP所示：本发明通过在氮杂吡咯二甲川骨架的中心位置引入六配位锑合物，六配位锑络合氮杂吡咯二甲川生物分子，作为一类新型近红外光疗剂，在光热治疗领域展现出显著应用潜力。构建出具有创新结构的供体‑受体型分子，有效红移了其近红外吸收性能，并赋予材料光热治疗的功能。兼具优良的近红外吸收/发射性能与突出的结构稳定性，本发明有效拓展了aza‑BODIPY类光疗剂的结构设计空间，并为锑配合物在生物医学功能材料领域的应用开辟了新方向。

一种靶向脂质纳米颗粒复合物及其制备方法和应用

Resumen de: CN122937026A

本发明涉及一种靶向脂质纳米颗粒复合物及其制备方法和应用。所述复合物采用特定结构的可电离脂质（化合物LQ‑001至LQ‑007）作为tLNP的核心组分，能够特异性识别并结合特定细胞表面标志物，从而实现药物或核酸的有效递送，显著提升治疗效果。由此制备的靶向脂质纳米粒组合物能够在体内或体外将治疗性核酸或药物选择性递送至特定组织或细胞类型，大幅降低给药剂量与系统性副作用，实现对目标细胞的精准干预与治疗。

Compuestos lipídicos

Resumen de: MX2026005381A

The present invention relates to lipids that include novel triazole, and alkyl- and alkene-substituted amine compounds, intermediates in their synthesis, and uses of such triazole, and alkyl- and alkene-substituted amine compounds in, for example, lipid nanoparticle compositions for drug delivery and cancer treatments.

一种预防和治疗酒精性肝损伤的中药组合物及其制备方法和应用

Resumen de: CN122912041A

本发明公开了一种预防和治疗酒精性肝损伤的中药组合物及其制备方法和应用，涉及中医药技术领域。制备方法包括：取枳椇子、葛花、五味子、葛根混合，加入水，加入锌盐溶液，煎煮提取，过滤得含有Zn‑黄酮配合物的提取液；向提取液中加入蛋白，用碱调节pH至8.0‑10.0，再用酸调节pH至6.5‑7.5，使形成稳定的纳米颗粒；纯化、干燥即得。本发明通过“高温驱动自组装‑金属离子配位‑pH驱动蛋白包埋”一体化技术，将中药活性成分高效组装为蛋白‑金属‑黄酮三元复合纳米颗粒，显著提高了活性成分的稳定性和生物利用度，在解酒护肝方面表现出协同增效作用。

併用療法

Resumen de: WO2025072649A1

A method for treating, inhibiting, or ameliorating cancer, such as KRAS-mutant cancer, including administering a GST-p inhibitor and either a KRAS inhibitor or a chemotherapy drug in therapeutically effective amounts to a subject suffering from the cancer in need thereof.

一种纳米氧胶囊及其制备方法和应用

Resumen de: CN122911924A

本发明涉及生物医药技术领域，提供一种纳米氧胶囊及其制备方法和应用。所述纳米氧胶囊包括溶解有氧气的全氟化碳内核和包覆所述全氟化碳内核的蛋白外壳。所述纳米氧胶囊作为口服制剂，能够用于非酒精性脂肪性肝病的治疗。该纳米氧胶囊能够直接在缺氧肠道局部缓慢释放氧气，生理性地下调肠道上皮细胞中HIF‑2α的表达水平，最终实现逆转NAFLD进展的治疗目的。同时，该策略因仅在肠道局部发挥作用，不影响全身HIF‑2α的正常生理功能，从而有效规避了全身性抑制剂引起的糖异生异常和血糖升高等代谢副作用。

树突状细胞内高表达5'UTR的鉴定和应用

Resumen de: CN122918058A

本发明涉及树突状细胞内高表达5'UTR的鉴定和应用。具体来说，本发明成功筛选出两条高性能5'UTR序列（UTR39、UTR48），为mRNA疫苗的优化提供了新的候选元件，更重要的是揭示了5'UTR表达强度与免疫刺激阈值之间的调控关系——高性能5'UTR在二次及后续多次免疫过程中，需匹配适宜的低剂量策略，才能在最大化激活CTL抗肿瘤免疫应答的同时，避免过度免疫刺激带来的不利影响。这一发现为mRNA肿瘤疫苗的剂量优化、给药方案设计提供了重要的实验依据和理论支撑，对推动mRNA疫苗在肿瘤免疫治疗领域的规范化应用具有重要的实践意义。

一种负载HKUST-1@PDA的可注射自修复水凝胶及其制备方法和应用

Resumen de: CN122911886A

本发明属于水凝胶制备技术领域，公开了一种负载HKUST‑1@PDA的可注射自修复水凝胶及其制备方法和应用。本发明所述水凝胶包括席夫碱动态交联水凝胶基质以及分散于所述水凝胶基质中的聚多巴胺（PDA）改性HKUST‑1；所述聚多巴胺改性HKUST‑1是以HKUST‑1晶体为内核、表面包覆多巴胺原位自聚合壳层的核壳结构颗粒；所述水凝胶在808 nm近红外光照下触发铜离子突释并产生·OH和·O2‑，无光照下铜离子释放浓度≤1μg/mL。该材料既能通过微创注射原位成胶，又能利用光动力效应与高浓度铜离子协同控制感染，并通过缓释低浓度铜离子促进肌腱干细胞增殖迁移，促进肌腱胶原有序再生，解决感染控制与组织修复难以同步的临床难题。

一种代谢调控-免疫激活协同纳米材料及制备方法和应用

Resumen de: CN122912116A

本发明涉及一种代谢调控‑免疫激活协同纳米材料及制备方法和应用，该制备方法包括以下步骤：金纳米球的制备、介孔聚多巴胺包覆和锰离子配位、介孔聚多巴胺包覆和锰离子配位和细胞膜包覆；本发明通过在纳米材料中引入乳酸氧化酶，在肿瘤局部持续催化乳酸转化，显著降低乳酸水平，从而解除乳酸及其伴随酸性环境对免疫细胞功能的抑制，为后续免疫激活提供必需的代谢前处理条件，本发明针对胰腺导管腺癌高糖酵解、乳酸积累严重和免疫抑制显著的微环境特征进行优化，在肿瘤中具有更明确的适应性和更突出的技术优势。

一种基于铜死亡的具有TME响应的球形纳米材料的制备方法及抗肿瘤应用

Resumen de: CN122911922A

本发明公开了一种基于铜死亡的“三明治”结构的纳米材料的制备方法及其抗肿瘤应用。该纳米材料的制备以羟丙基甲基纤维素、壳聚糖、海藻酸钠为原料，采用伊利司莫与醋酸铜结合形成伊利司莫‑铜（ESCu）被包裹于纳米材料中，制备得到球形纳米材料CHA@ESCu。实验证明ESCu能够特异性结合线粒体中的FDX1，从而将铜离子转运至肿瘤细胞的线粒体中，诱导铜(II)积累。FDX1将Cu(II)还原为毒性更强的Cu(I),DLAT进一步与Cu(I)结合诱导DLAT寡聚化造成不溶性DLAT增多，蛋白应激诱导肿瘤细胞死亡。本发明提出的CHA@ESCu原料价格低廉，制备工艺简单，抗肿瘤效果优异，为肿瘤治疗提供了新的治疗思路。

光响应型高分子铜离子载体

Resumen de: CN122912117A

本发明涉及生物医用高分子材料及肿瘤治疗技术领域，尤其是涉及一种光响应型高分子铜离子载体。所述高分子铜离子载体为由卟啉‑铜配位高分子自组装形成的纳米颗粒；所述卟啉‑铜配位高分子包括高分子骨架、与所述高分子骨架共价连接的卟啉功能单元以及Cu2+；所述高分子骨架包括聚乙二醇链段以及具有卟啉连接位点的功能化链段；所述卟啉功能单元具有卟啉大环结构，且所述卟啉大环外围具有两个含羧基侧链；所述Cu2+与所述卟啉功能单元的卟啉大环中的氮原子配位。本发明提高了铜离子向肿瘤细胞内的递送效率，并结合光动力作用与铜死亡效应，增强肿瘤细胞杀伤能力。

一种含牡丹籽油的脂质体、其制备方法及其组合物和应用

Resumen de: CN122911926A

本发明公开了一种含牡丹籽油的脂质体、其制备方法及其组合物和应用，属于纳米脂质体药物技术领域。本发明利用微流控法制备L‑PSO脂质体，随后利用逐层包被法将壳聚糖与果胶逐层包于脂质体形成CL‑PSO和PCL‑PSO，相比于纯脂质体，修饰后的脂质体，特别是PCL‑PSO具有更加优越的稳定性，缓释性与体内靶向性。牡丹籽油靶向脂质体与长双歧杆菌组合形成的合生元在改善体重、降低DAI评分、恢复结肠长度、抑制脾脏肿大、重建菌群多样性及修复肠道组织病理损伤等方面均表现出显著的协同优势，其效果优于任一单一成分，提示合生元策略在结肠炎干预中具有更好的应用潜力。

一种抑制CREPT基因的siRNA及其的应用

Nº publicación: CN122918054A 16/10/2026

Solicitante:

荷芽（北京）医药科技有限责任公司

Resumen de: WO2026209045A1

An siRNA for inhibiting a CREPT gene and use thereof. The siRNA comprises a sense strand and/or an antisense strand, and the sequence thereof is a sequence comprising any one of SEQ ID NOs. 1-194 and SEQ ID NOs. 243-368 and also comprises a sequence resulting from modification on the basis of these sequences. The use thereof comprises use as an expression vector, a host cell, a drug, etc. These sequences, drugs, etc., have significant effects in the treatment of liver diseases and liver lesions, such as the treatment of liver cancer, liver fibrosis, fatty liver, and other related diseases.