Alerta

双脂质结构

Resumen de: TW202438044A

A compound having the following structure of Formula (I): or a stereoisomer, salt, or tautomer thereof, wherein R1, R2, R3, R4, R5, R6, G1, G2, x, y, n, z, and w are as defined herein. Compositions comprising the compounds, and their use in methods of treating diseases, are also described.

诊疗一体化的脑靶向磁性粒子成像示踪剂及其制备方法和应用

Resumen de: CN121015917A

本发明涉及生物医药技术领域，具体涉及诊疗一体化的脑靶向磁性粒子成像示踪剂及其制备方法和应用。本发明先采用纳米颗粒自组装技术，将四氢姜黄素装载于葡聚糖内，形成装载四氢姜黄素的葡聚糖纳米颗粒，然后采用化学沉淀法合成Fe3O4纳米颗粒，并使其镶嵌在葡聚糖纳米颗粒上，得到诊疗一体化的脑靶向磁性粒子成像示踪剂，记为THC@Dex‑Fe3O4纳米颗粒。THC@Dex‑Fe3O4纳米颗粒在脑部成像诊断的同时，发挥阿尔茨海默症的治疗作用，解决了磁性粒子成像无法应用于阿尔茨海默症的诊断以及阿尔茨海默症治疗困难的技术问题。

一种共递送铜离子和铜离子螯合前药的纳米药物组合物及其制备方法和用途

Resumen de: CN121015593A

本发明提供了一种共递送铜离子和铜离子螯合前药的纳米药物组合物及其制备方法和用途。本发明所述纳米药物组合物通过使用含邻苯二酚结构的多酚对二价铜盐中的铜离子和铜离子螯合前药进行负载，并与苯硼酸修饰的透明质酸组装形成纳米粒而得到。本发明所述纳米药物组合物解决了铜离子和铜离子螯合前药共递送的问题，有助于在肿瘤微环境氧化条件下，选择性地触发高细胞毒性的8‑羟基喹啉铜络合物的生成，实现高效低毒的抗肿瘤策略。此外，本发明所述纳米药物组合物使用溶剂交换法制备，制备操作简单，条件温和。

用于PCSK9基因修饰或编辑的组合物及其使用方法

Resumen de: WO2025180418A1

Provided are a composition for PCSK9 gene modification or editing, and a method for using same. Specifically, provided is a composition for editing a PCSK9 gene target, comprising a base editor for carrying out base editing on a PCSK9 gene target, and a guide RNA. The composition can effectively edit a target gene, and can be used for treating diseases caused by the abnormality of a polynucleotide which codes a PCSK9 protein.

一种基于分步酶解的防脱植物组合物及其制备方法

Resumen de: CN121015734A

本发明涉及防脱技术领域，具体涉及一种基于分步酶解的防脱植物组合物及其制备方法。该组合物由芍药提取物、侧柏叶提取物经丝素蛋白纳米粒负载而成，其中芍药提取物采用纤维素酶与果胶酶分步酶解工艺制备，与侧柏叶提取物按特定比例复配后，通过丝素蛋白纳米粒实现高效包载与缓释。实验验证表明，该组合物在5α还原酶抑制、人毛乳头细胞增殖及ALPL、TGF‑β基因表达调控方面具有协同增效作用，防脱效果显著优于单一成分及传统提取工艺制备的组合物。本发明通过工艺创新与配方优化，解决了现有防脱植物制剂功效单一、透皮吸收差的问题。

一种用于治疗炎症性肠病的多功能化硒纳米粒及其制备方法和应用

Resumen de: CN121015594A

本发明公开了一种用于治疗炎症性肠病的多功能化硒纳米粒及其制备方法和应用，涉及生物医药技术领域。该多功能化硒纳米粒为核‑壳结构，包括内核和包覆所述内核的外层；该内核为硒纳米粒；该外层为嵌入壳寡糖的聚多巴胺外壳。本发明提供的多功能化硒纳米粒具有良好的稳定性与分散性，能够靶向肠道炎症部位，延长纳米粒在体时间，在细胞、动物层面显示出强大的抗氧化和抗炎活性。纳米粒整体基于天然材料的低毒性和结肠靶向性，较传统糖皮质激素/生物制剂安全性更高，通过调节氧化还原稳态、延长药物作用时间等方式减轻肠道炎症，有望成为兼具高效性、靶向性和安全性的结肠炎治疗新策略。

一种氧化还原响应的载HE4 siRNA纳米粒、其制备方法及在治疗顺铂耐药卵巢癌的应用

Resumen de: CN121015597A

本发明提供一种氧化还原响应的载HE4siRNA纳米粒，该纳米粒由氧化还原响应的肿瘤靶向载体材料和HE4siRNA组成。氧化还原响应的肿瘤靶向载体材料为c(RGDfK)肽修饰的聚(乙烯亚胺)‑双硒键‑聚(乙二醇)(PEI‑SeSe‑PEG)。该纳米粒将载体材料和siRNA按N/P比为10:1混合，自组装成纳米粒，粒径在116nm左右，体外释放具有氧化还原响应性，在高浓度谷胱甘肽(GSH)的肿瘤微环境实现siRNA的释放，有利于在肿瘤部位发挥作用。本发明制备的氧化还原响应的载HE4siRNA纳米粒，实现溶酶体逃逸，又具有肿瘤靶向性，可抑制顺铂耐药卵巢癌细胞的增殖、迁移和侵袭，且在动物体内具有良好的肿瘤靶向性、抗肿瘤活性和生物相容性。该纳米粒制备方法简单，抗癌效果显著，具有良好的应用价值和市场前景。

金属配位脂质化合物及其组合物和应用

Resumen de: CN121021379A

本发明涉及一种金属配位脂质化合物，化学式Ⅰ所示的化合物、或其立体异构体、或其互变异构体、或其药学上可接受的盐：

可离子化脂质及其用途

Resumen de: CN121021427A

本发明公开了一种可离子化脂质及其用途。具体的，本发明设计合成了一类可离子化脂质，由其组成的脂质纳米颗粒递送系统可用于高效安全地递送DNA、RNA等核酸药物或小分子药物，不仅具有较好的包封率和稳定性；而且在动物体内具有很好的安全性、清除速率，对于核酸类治疗剂或预防剂具有较好的递送作用，在药物递送相关领域具有广泛的应用前景。

含有可电离脂质的肺部递送系统、其制备方法和应用

Resumen de: WO2025153098A1

A pulmonary delivery system containing an ionizable lipid, and a preparation method therefor and the use thereof, which belong to the technical field of biomedicine. The pulmonary delivery system containing an ionizable lipid comprises an ionizable lipid, an auxiliary lipid, and a bioactive substance, and does not contain polymer-lipid conjugates. The pulmonary delivery system containing an ionizable lipid can deliver the bioactive substance to the lungs. The pulmonary delivery system has the characteristics of uniform particle size and high safety, and can efficiently deliver a therapeutic agent to the lungs. Before and after atomization, the particle properties such as the particle size, particle size distribution coefficient, potential, and encapsulation efficiency remain unchanged. The pulmonary delivery system provides a safe and effective solution for the treatment of pulmonary diseases, and has broad application prospects.

双功能白蛋白纳米颗粒、制备方法、药物组合物及应用

Resumen de: CN121015873A

本发明公开了一种双功能白蛋白纳米颗粒、制备方法、药物组合物及应用，该纳米颗粒以白蛋白为载体，表面修饰有螯合钆离子的大环配体螯合剂，内部包裹疏水性含硼化合物。该双功能白蛋白纳米颗粒具有良好的T1加权磁共振成像能力，可用于实时追踪含硼药物在体内的分布与富集，实现与硼中子俘获疗法的协同应用，有助于评估治疗窗口，提升治疗的精准性；并且其粒径均一、zeta电位稳定，具备良好的载药能力和组织穿透性，有利于靶向富集于肿瘤组织；该双功能白蛋白纳米颗粒优选人血清白蛋白作为纳米粒载体，具有优异的生物相容性和良好的体内稳定性，安全性高，利于临床转化。

新型树枝状大分子衍生物的合成及应用

Resumen de: CN121021828A

本发明涉及医药技术领域，公开了新型树枝状大分子衍生物的合成方法，新型树枝状大分子和1H‑吡唑‑1‑甲脒盐酸盐溶于去离子水中在室温下搅拌，最后通过透析纯化产物，冻干获得黄色粘稠液体，双胍新结构的的树枝状大分子的制备方法，步骤：树枝状大分子和双氰胺溶于2 M HCl溶液中，反应物加热反应，最后通过透析纯化产物，冻干获得黄色粘稠液体。新型树枝状大分子衍生物在在药物递送载体以及治疗和预防肥胖和Ⅱ型糖尿病中的应用。通过对树枝状大分子进行胍基化修饰，成功制备出一种结构明确、性能优良的胍修饰树枝状大分子，并进一步构建相应的纳米颗粒体系。在改善Ⅱ型糖尿病小鼠的肥胖、脂肪肝及胰岛素抵抗等方面表现出显著效果。

来自微藻的细胞外囊泡、它们在鼻内施用时的生物分布及其用途

Resumen de: US2025339483A1

Provided are compositions containing microalgae extracellular vesicles (MEVs) formulated for intranasal delivery, whereby, upon intranasal administration the MEVs traffic through specific routes following intranasal administration to specific regions in the brain via the olfactory nerve and throughout the lateral olfactory tract (LOT) to interconnected brain regions. The MEVs traffic via neuronal axonal transport. The MEVs have the ability to cross-over synapses including: (i) the synapses between the olfactory sensory neurons (OSN) and the mitral/tufted neurons; (ii) the synapses between the mitral/tufted neurons and the local neurons in the various brain regions colonized by the lateral olfactory tract (LOT); and (iii) the synapses between the neurons in the brain regions colonized by the LOT and neurons from the frontal cortex, the hippocampus, the thalamus, and the hypothalamus. The compositions contain extracellular vesicles from microalgae (MEVs) that are loaded with bioactive cargo for treating, detecting, diagnosing, or monitoring a disease, disorder, or condition of the brain or involving the brain, particularly providing neuronal delivery of the cargo. The compositions and methods have a variety of applications as therapeutics and diagnostics for treating, diagnosing, and monitoring a disease, disorder, or condition of the brain or involving the brain. The compositions can be used in methods and uses for treating cancers involving the brain, and can be used, for exa

一种治疗口腔念珠菌的口腔喷雾剂及其制备方法

Resumen de: CN121015832A

本发明公开了一种治疗口腔念珠菌的口腔喷雾剂及其制备方法，涉及治疗口腔念珠菌技术领域；所述治疗口腔念珠菌的口腔喷雾剂由兼具磁性和活性氧双响应性的载药纳米粒、改性碳纳米管水凝胶载体、木糖醇、柠檬酸钠、PEG‑60氢化蓖麻油和去离子水组成；将兼具磁性和活性氧双响应性的载药纳米粒附着在改性碳纳米管水凝胶载体上，形成了基于改性碳纳米管凝胶复合纳米粒的双载药材料，提高了载药量，能够以磁性和活性氧双响应的高度靶向性识别念珠菌寄生的黏膜部位，并与之有效结合，同时在感染的黏膜部位缓慢释放负载的药物成分，以化学作用和物理作用协同发挥抑菌性，提高了治疗口腔念珠菌的有效性。

两类功能性肽脂质化合物及三组分纳米颗粒与应用

Resumen de: CN121021329A

本发明提供了两类功能性肽脂质化合物及三组分纳米颗粒与应用，属于新型药物制剂技术领域。本发明设计了两类功能性肽脂质，其中，第Ⅰ类功能性脂质通过改变氨基酸的数量，种类及其构建的多肽的性状，得到不同亲水头部结构的肽脂质；第Ⅱ类功能性脂质通过改变碳链数量、碳链上碳的数量及其饱和度，得到不同疏水尾结构的肽脂质。两类可调、多样的功能性肽脂质以用于各项需求。同时，本发明通过将第I类功能肽脂质、第II类功能肽脂质、磷脂‑PEG及mRNA层层组装构建了三组分mRNA脂质纳米颗粒；所述三组分脂质纳米颗粒具有较好的器官靶向性、生物降解性及基因递送效率。

具有可降解头部的可电离脂质

Resumen de: TW202438043A

A compound having the following structure of Formula (I): or a stereoisomer, salt, or tautomer thereof, wherein R1, R2, R3, R4, X, Y1, and Y2 are as defined herein. Compositions comprising the compounds, and their use in methods of treating diseases, are also described.

一种α-生育酚乙酸酯-透明质酸钠纳米粒子的制备方法及其应用

Resumen de: CN121015595A

本发明涉及生物医药领域，具体涉及一种α‑生育酚乙酸酯‑透明质酸钠纳米粒子的制备方法及其应用。本发明首先将α‑生育酚乙酸酯丙酮溶液与透明质酸钠溶液进行剪切乳化处理，得到均匀分散的溶液，然后利用低剂量电子束辐射作用，避免透明质酸钠过多降解的前提下，打断透明质酸钠糖链上的部分化学键，产生大量高分子自由基。这些透明质酸钠自由基具有高反应活性，与生育酚乙酸酯分子形成共价键。本发明选取生育酚乙酸酯作为透明质酸钠的接枝改性材料，同时包裹β‑谷甾醇等活性成分，可作为头皮填充剂中的主要成分，为治疗雄激素脱发提供新的思路。

一种FAP CAR mRNA、聚合物脂质纳米颗粒递送系统及其制备方法和应用

Resumen de: CN121022891A

本发明提供了一种FAP CAR mRNA、聚合物脂质纳米颗粒递送系统及其制备方法和应用，属于生物医药技术领域。本发明FAP CAR mRNA聚合物脂质纳米颗粒递送系统包括FAP CAR mRNA、RP182多肽和脂质纳米颗粒。本发明成功制备出粒径均匀、稳定性好的FAP CAR mRNA的聚合物脂质纳米颗粒递送系统，且mRNA包封率高，能够高效转染小鼠RAW264.7细胞，使巨噬细胞表达FAP CAR，转染效率显著高于单独使用FAP CAR mRNA或其他对照载体。经LNP递送FAP CAR mRNA转染的巨噬细胞(CAR‑M细胞)能够特异性识别并杀伤活化的成纤维细胞，显著抑制成纤维细胞的增殖。

含有可电离脂质的肺部递送系统、其制备方法和应用

Resumen de: WO2025153098A1

A pulmonary delivery system containing an ionizable lipid, and a preparation method therefor and the use thereof, which belong to the technical field of biomedicine. The pulmonary delivery system containing an ionizable lipid comprises an ionizable lipid, an auxiliary lipid, and a bioactive substance, and does not contain polymer-lipid conjugates. The pulmonary delivery system containing an ionizable lipid can deliver the bioactive substance to the lungs. The pulmonary delivery system has the characteristics of uniform particle size and high safety, and can efficiently deliver a therapeutic agent to the lungs. Before and after atomization, the particle properties such as the particle size, particle size distribution coefficient, potential, and encapsulation efficiency remain unchanged. The pulmonary delivery system provides a safe and effective solution for the treatment of pulmonary diseases, and has broad application prospects.

一种靶向肺泡微环境氧化还原的药物递送系统及其制备方法和应用

Resumen de: CN121015598A

本发明公开了一种靶向肺泡微环境氧化还原的药物递送系统及其制备方法和应用，包括两亲性GSH‑(oxi)PEI‑PCL聚合物自组装形成的纳米粒子，纳米粒子内负载脂溶性药物或荧光染料，所述两亲性GSH‑(oxi)PEI‑PCL聚合物中GSH与(oxi)PEI‑PCL通过二硫键连接，所述(oxi)PEI‑PCL为经部分氧化的PEI‑PCL。经药效试验结果显示，本发明的药物递送系统能使药物实现病灶内被动靶向聚集和微环境氧化还原敏感分布，同时表现出病灶微环境和细胞内的抗氧化效果，实现较确切的药物分布效果和体内治疗效果，为早产肺发育不良、细菌性/病毒性肺炎或烧伤吸入性肺损害等肺部疾病的治疗提供了新的药物途径。

一种诊疗一体化纳米平台、制备方法及其应用

Resumen de: CN121015875A

本发明提供了一种诊疗一体化纳米平台、制备方法及其应用。所述诊疗一体化纳米平台通过结构优化与功能整合构建有机‑无机纳米杂化物，创新性地将PTT、PDT、SDT和CDT四种模式有机结合，通过光声成像实时监测，实现GBM的高效协同治疗。首先，dOMV包封策略显著提升穿透血脑屏障的能力。同时，IEICO‑4F具有强近红外吸收特性，与介孔铂纳米颗粒的高催化活性协同作用。在激光/超声激发条件下，该诊疗一体化纳米平台展现出卓越的光热转换性能，不仅能加速芬顿反应速率，还可持续催化内源性过氧化氢分解生成氧气，有效缓解肿瘤缺氧状态。这一系列反应进一步增强了ROS的生成，激活了Caspase‑1/GSDMD介导的细胞焦亡通路，最终实现高效的肿瘤抑制效果，成功突破了单一治疗模式的局限性。

纳米载体递送石斛碱的POCD治疗药物组合物及应用

Resumen de: CN121015599A

本发明提供一种纳米载体递送石斛碱的POCD治疗药物组合物及应用，属于医药技术领域。该组合物由石斛碱、纳米载体材料和稳定剂组成，纳米载体为PLGA纳米粒或脂质体。组合物粒径50‑150nm，多分散指数＜0.3，石斛碱负载量5‑15%。本发明还提供了该组合物的两种制备方法：PLGA纳米粒采用乳化‑溶剂挥发法制备；脂质体采用薄膜水化‑超声挤压法制备，并具体限定了各工艺参数。该药物组合物能够显著提高石斛碱的脑靶向性和生物利用度，可用于制备预防或治疗术后认知功能障碍（POCD）的药物，给药途径可为静脉注射或鼻腔给药。

一种基于花青素包覆的纳米粒子的制备方法及其应用

Resumen de: CN121015626A

本发明公开了一种基于花青素包覆的纳米粒子的制备方法及其应用，首先从蓝靛果中提取花青素以及细胞外囊泡（EVs），得到花青素粉末；然后向得到的花青素粉末中加入PBS、角鲨烯，得到角鲨烯@花青素；再将EVs加入到角鲨烯@花青素中，共孵育后离心处理，得到花青素包覆的纳米粒子。该纳米粒子具有粒径为180~220nm、Zeta电位为‑45~‑55mV、包封率≥85%的特征，稳定性与生物相容性优异，具有调节肠道菌群、抗抑郁、抗氧化、抗炎等功能，且生物相容性好、毒性低，解决了其稳定性和生物利用度问题，实现了对肠道菌群的精准调控，为抑郁症治疗提供了一种安全高效的新途径。

一种胡柚皮外泌体载药靶向制剂及其制备方法和应用

Resumen de: CN121015596A

本发明公开了一种胡柚皮外泌体载药靶向制剂及其制备方法和应用，属于生物医药技术领域。该制备方法具体包括以下步骤：(1)将胡柚皮进行组织破碎，高速离心除去破碎组织及细胞，超高速离心收集外泌体粗提物，利用蔗糖密度梯度离心纯化胡柚皮外泌体；(2)将川陈皮素溶于乙醇，将胡柚皮外泌体溶于磷酸盐缓冲液，混合，搅拌，利用蔗糖密度梯度离心分离负载川陈皮素胡柚皮外泌体；(3)重悬于磷酸盐缓冲液，冷冻干燥，即得。本发明利用胡柚外泌体的抗炎作用，以及胡柚外泌体内质网定位提高川陈皮素靶向抑制STING通路治疗炎症作用，通过吸入给药治疗肺炎。

METHODS AND COMPOSITIONS FOR MRNA- AND DNA-BASED TREATMENT OF HEPATITIS B INFECTION

Nº publicación: WO2025244940A1 27/11/2025

Solicitante:

CLEARB THERAPEUTICS LTD [MC]
RUBIO AILEEN [US]
CLEARB THERAPEUTICS LTD,
RUBIO, Aileen

Resumen de: WO2025244940A1

Disclosed herein are compositions and methods for the treatment of hepatitis B infection, including chronic hepatitis B (CHB).