Alerta

操作されたフェニルアラニンアンモニアリアーゼ（ＰＡＬ）を含む官能基化組成物

Resumen de: WO2025008450A1

The present invention relates to a composition comprising a solid carrier, an engineered phenylalanine ammonia lyase or a fragment thereof immobilized on the surface of the solid carrier, a protective layer to protect the engineered phenylalanine ammonia lyase or a fragment thereof by embedding the engineered phenylalanine ammonia lyase or a fragment thereof, and a functional constituent immobilized on the surface of the protective layer, wherein the functional constituent immobilized on the surface of the protective layer is a polymer comprising repeat units wherein each repeat unit comprises at least one amino group and/or at least one thiol group. The present invention also relates to methods of producing said composition and uses thereof.

靶向临床突变型NPM1（NPM1c）的双链寡核苷酸及其用途

Resumen de: CN122326594A

本发明属于生物医药领域，具体涉及一种靶向临床突变型NPM1（NPM1c）的双链寡核苷酸及其用途。具体地，本公开提供了一种靶向抑制NPM1c表达的双链寡核苷酸，所述双链寡核苷酸包含正义链和反义链，其中，所述正义链和所述反义链至少部分地反向互补成双链区，所述反义链至少部分地与NPM1c转录mRNA中的一段核苷酸互补，所述反义链包含与如SEQ ID NO:17‑32中任一项所示的核苷酸序列的差异不超过4个、3个、2个或1个核苷酸的至少17个连续核苷酸序列。本公开提供的siRNA具有预防和/或治疗NPM1突变型的AML的潜力。

靶向肺部炎症的线粒体复合纳米系统及其制备方法和应用

Resumen de: CN122321161A

本发明涉及一种靶向肺部炎症的线粒体复合纳米系统DTPS@Mito，包括线粒体内核以及修饰于其表面的功能化脂质材料DSPE‑TK‑PEG2000‑SA，其中DSPE作为疏水锚点插入在线粒体外膜，PEG2000提供亲水性和生物相容性，酮缩硫醇键作为ROS响应性连接子，唾液酸作为靶向头基特异性结合炎症部位高表达的E选择素。所述DTPS@Mito粒径约832nm，保持了完整的线粒体形态和蛋白组分。体外实验表明，其显著抑制炎症因子表达、降低ROS水平、恢复ATP产生、调节线粒体动力学；体内实验表明，其在ARDS小鼠肺部具有增强的滞留和蓄积能力，能显著减轻肺部炎症、组织损伤和氧化应激、并减少肺透明膜形成。本发明实现了线粒体移植、靶向递送和抗氧化三大功能的协同整合，可用于制备治疗急性呼吸窘迫综合征的药物。

结合编码ELAVL3隐蔽外显子的核酸的试剂、药物组合物以及在管理神经疾病中的用途

Resumen de: WO2025076126A1

This disclosure relates to agents such as antisense oligonucleotides which bind nucleic acids encoding cryptic exons suppressing or preventing cryptic splicing of ELAVL3 and uses in treating or preventing TDP-43 related neurodegenerative or neurological diseases or conditions relates thereto. In certain embodiments, the antisense oligonucleotide is a nucleobase polymer capable of decreasing cellular levels of or expression of ELAVL3 cryptic exon RNA and increasing or restoring functional ELAVL3 protein expression substantially excluding cryptic exon RNA peptide sequence incorporation.

用于肺靶向递送核酸治疗剂的脂质复合物纳米颗粒

Resumen de: WO2025067389A1

A drug delivery system composing nanoparticles, in particular lipid nanoparticles ( LNPs ), and messenger RNA ( mRNA ), as well as methods for lung-targeted delivery of the nanoparticles.

脂质纳米颗粒制剂及其使用方法

Resumen de: WO2025065716A1

It relates, in part, to lipid nanoparticles (LNPs) comprising a payload molecules (i.e., nucleic acid molecules and/or therapeutic agents) and methods of use thereof for in vivo delivery of the payload molecules to a target cell or tissue. In certain embodiments, the payload molecules comprise polypeptides, nucleic acids molecules, enzymes, or any combination thereof. In certain embodiments, the target cell is a hematopoietic stem cells (HSCs). In certain embodiments, it relates to the use of the LNPs described herein for the treatment, prevention, and/or amelioration of diseases and/or disorders in a subject, including but not limited to blood disorders.

靶向iRhom2-ATF6-PANoptosis信号通路在防治急性肾损伤中的应用

Resumen de: CN122320908A

本发明属于生物医药和分子生物学技术领域，具体涉及靶向iRhom2‑ATF6‑PANoptosis信号通路在防治急性肾损伤中的应用。具体的，本发明揭示了iRhom2‑ATF6‑PANoptosis信号通路在AKI调控TECs细胞泛凋亡中的关键作用，为AKI治疗提供了全新的特异性靶点。同时将靶向iRhom2的两种不同干预手段即基因沉默（siRNA‑Rhbdf2）和化学抑制剂（萝卜硫素）联合应用，通过不同机制协同抑制iRhom2‑ATF6‑PANoptosis通路，取得了显著优于单一疗法的治疗效果。上述联合用药方案有望开发成为高效、低毒的AKI防治新药，因此具有良好的实际应用价值。

一种基于类囊体膜的仿生纳米复合材料的制备方法

Resumen de: CN122321127A

一种基于类囊体膜的仿生纳米复合材料的制备方法，它属于生物纳米材料技术领域。本发明要解决现有纳米氧化锰容易被免疫系统清除，难以穿透复杂的肿瘤基质，合成方法复杂，成本较高；解决现有单一的膜结构材料刚性不足，不稳定，无法准确到达肿瘤部位，功能性单一的问题。方法：一、将类囊体膜分散于纯水中，然后加热并加入盐酸溶液反应，得到去Mg后的Nks体系；二、将氯化锰水溶液加入到去Mg后的Nks体系中，然后调节体系pH并继续搅拌。本发明用于基于类囊体膜的仿生纳米复合材料的制备。

一种负载雷帕霉素的外泌体组合物及其制备方法、应用

Resumen de: CN122320909A

本发明涉及涉及一种负载雷帕霉素的外泌体组合物及其制备方法、应用，本发明使用外泌体负载雷帕霉素制备外泌体组合物，其中外泌体为柠檬外泌体；雷帕霉素通过电穿孔负载到柠檬外泌体上，得到负载雷帕霉素的外泌体组合物；该组合物中的雷帕霉素可以用于治疗雄激素性脱发，柠檬外泌体可以提高雷帕霉素局部稳定性和递送效率，还可以清除或降低细胞内活性氧水平，二者结合可以高效、靶向治疗雄激素性脱发。

一种两性离子修饰的脂质纳米颗粒及其制备方法与应用

Resumen de: CN122320882A

本发明属于脂质纳米颗粒制备技术领域，具体涉及一种基于两性离子修饰的脂质纳米颗粒及其制备方法与应用。两性离子修饰的脂质纳米颗粒，包括脂质纳米颗粒基质及其表面修饰的脂质衍生物，脂质衍生物为两性离子修饰的多肽；两性离子为DSPE‑PEG。本发明的脂质纳米颗粒具有强水化层，能显著降低体内APA的产生，避免反复注射存在的ABC效应；在体内存在APA的情况下能够降低APA对脂质体与免疫细胞相互作用的影响，降低单核吞噬系统对脂质纳米颗粒的吞噬和清除，延长血液循环时间。在体内有高水平APA时仍能够蓄积在肿瘤部位，进一步提高了治疗效果，为避免ABC效应提供了有效策略。

造血干细胞和/或祖细胞递送方法及用于该方法的组合物

Resumen de: WO2025073056A1

The present disclosure provides a method for delivery of cargo to a haematopoietic stem or progenitor cell of a subject, the method comprising contacting a lipid nanoparticle encapsulating the cargo with the haematopoietic stem or progenitor cell ex vivo or in vivo, thereby causing cellular uptake of the cargo, the lipid nanoparticle having between 30 mol% and 70 mol% of a neutral or zwitterionic amphipathic lipid having a net-neutral charge at physiological pH, an ionizable cationic lipid, and a sterol, wherein the lipid nanoparticle is substantially uncharged at physiological pH and has an apparent pKa of between 6.0 and 7.5. Further provided are lipid nanoparticle compositions and uses thereof.

疫苗递送方法以及用于该方法的组合物

Resumen de: WO2025073055A1

Provided is a method for inducing an immune response in a subject to treat or prevent a disease or disorder, the method comprising administering a vaccine comprising a lipid nanoparticle encapsulating nucleic acid encoding an antigenic protein, peptide or fragment thereof, a neutral lipid content of from 30 mol% to 70 mol%, a sterol or derivative thereof and an ionizable cationic amino lipid at between 5 and 50 mol%, and a hydrophilic polymer-lipid conjugate that is present at a lipid content of 0 mol% to 5 mol%, wherein the administering of the lipid nanoparticle results in the immune response against the antigenic protein, peptide or fragment thereof expressed by the mRNA in the subject, wherein each mol% is measured relative to a total lipid content of the lipid nanoparticle. The disclosure further provides vaccine compositions and use of such compositions to induce an immune response in a subject.

一种抑制生殖系统非特异性炎症的紫草素组合物

Resumen de: CN122320906A

本发明涉及化学药品制剂制造技术领域，公开了一种抑制生殖系统非特异性炎症的紫草素组合物，包括：由生育酚聚乙二醇1000琥珀酸酯封装紫草素形成的纳米胶束、苯硼酸改性透明质酸钠以及乳酸缓冲体系，苯硼酸改性透明质酸钠通过苯硼酸基团与作用表面邻二羟基结构络合构建凝胶锚定层，本发明利用炎症病灶过氧化氢诱发氧化脱硼反应，使凝胶锚定层原位产生由凝胶态向溶胶态的相变，消除药物扩散阻力，解决黏膜清除与药物释放速率的失配矛盾，组合物在增强紫草素化学稳定性的同时，达成药量与炎症程度的反馈调节，有效修复黏膜屏障并维持局部微生态平衡。

一种光响应型复合水凝胶敷料及其制备方法

Resumen de: CN122321210A

本发明公开了一种光响应型复合水凝胶敷料及其制备方法，属于生物医用材料技术领域。该水凝胶由壳聚糖与氧化海藻酸钠通过席夫碱反应交联形成水凝胶基质，并负载黄连素‑积雪草苷共晶和二氢卟吩e6壳聚糖纳米粒构成。所述水凝胶具有三维多孔网络结构，含水率≥95%，溶胀率约5000%，呈pH依赖性溶蚀；在660nm光照下可协同发挥壳聚糖、共晶组分及光动力抗菌作用。体外抗菌实验显示对金黄色葡萄球菌和大肠杆菌抑菌圈直径分别达16.26mm和15.31mm；细胞划痕实验表明可显著促进成纤维细胞和角质细胞迁移；大鼠全层皮肤缺损感染模型中，治疗12天创面愈合率接近100%，显著上调VEGF和CD31表达，抑TNF‑α和IL‑6，实现抗菌、抗炎、促血管新生及组织重塑的协同治疗。本发明原料来源广泛、制备简便、生物相容性好，为感染性创面修复提供了安全高效的新型多功能敷料。

靶向TGFβR2的小干扰核酸及其应用

Resumen de: CN122326597A

本申请涉及生物技术领域，特别涉及靶向TGFβR2的小干扰核酸及其应用，进一步涉及靶向TGFβR2的缀合物、组合物、药物组合物和非诊断和治疗目的的抑制受试者TGFβR2的方法。小干扰核酸包含正义链和反义链；正义链核苷酸序列和反义链核苷酸包括如SEQ ID NO.1~70所示序列差异不多于3个核苷酸的序列；且正义链和反义链至少部分地反向互补形成双链体区，该靶向TGFβR2的小干扰核酸能够有效的降低TGFβR2的转录水平。

超声激活型STING口服脂质纳米系统及其制备方法和应用

Resumen de: CN122321134A

本发明公开了一种超声激活型STING口服脂质纳米系统及其制备方法和应用，属于肿瘤免疫治疗与纳米药物递送技术领域。本发明通过合成一种含单线态氧激活型STING激动剂（MAS‑2）脂质分子，界面修饰上Pf127聚合物，包裹声敏剂Ce6，可控构筑超声特异性激活的口服STING脂质纳米系统，结合化学响应键与超声响应时间/功率的调控，实现对肿瘤细胞cGAS‑STING通路的主动、精准激活。

组合物、组合物的制备方法及其应用

Resumen de: CN122321114A

本申请实施例公开了一种组合物、组合物的制备方法及其应用，包括：包含第一序列的mRNA分子；以及LNPs纳米递送载体；其中，所述第一序列编码的蛋白具有BP26蛋白免疫原性，所述第一序列编码第一氨基酸序列，所述第一氨基酸序列包括串联的多个子序列，所述多个子序列选自野生型BP26蛋白中的T细胞和B细胞识别表位所对应的氨基酸序列，该组合物具有对布氏杆菌的高免疫原性以及高靶向性。

一种用于基因递送和内体逃逸的包裹了治疗性核酸的纳米虫

Resumen de: WO2025077898A1

An effective and safe composition comprises an anionic gold-polydopamine core-shell nanoworm as an alternative gene carrier for bypassing the bottleneck of endosomal entrapment. The nanoworm can be used in methods of delivering therapeutic oligonucleotides to a subject. A polydopamine shell supports the surface adsorption of nucleic acids. The anionic nucleic acid-encased nanoworm can then enter cells without transfection agents and activate the ClC3 H +/Cl - exchanger in late endosomes to mediate vesicular accumulation of H + and Cl -, which causes membrane rupture, and finally escape to cytosol without cell-penetrating peptides or mechanical stimuli. The nanoworm can be further used for programming cellular responses, i. e., primary macrophage polarization and stem cell differentiation, for the treatment of diseases, such as kidney fibrosis and acute liver injury.

一种多功能纳米共递送系统CEL-TPP@siSurvivin/TDNP NPs的制备方法及其在乳腺癌治疗药物中的应用

Resumen de: CN122320902A

本发明公开了一种多功能纳米共递送系统CEL‑TPP@siSurvivin/TDNP NPs的制备方法及其在乳腺癌治疗中的应用。该系统的构建方式为：将经三苯基膦修饰的CEL与羧基修饰的TPP进行桥连，产物与带负电的siSurvivin通过静电作用自组装形成纳米内核，最终包封于姜黄来源外泌体中制得。该递送系统呈均匀球形，表面光滑，具有良好的血清稳定性及细胞摄取能力。TPP修饰使其特异性靶向线粒体、破坏膜电位，协同siRNA敲降survivin基因，可以显著促进肿瘤细胞凋亡。该多功能纳米共递送系统解决了CEL水溶性差的问题，并保护siRNA免受核酸酶降解，实现高效协同抗肿瘤效应。

一种EV71病毒mRNA疫苗及其应用

Resumen de: CN122321116A

本发明涉及的是一种EV71病毒mRNA疫苗及其应用，这种EV71病毒mRNA疫苗包含编码EV71病毒vp1基因的mRNA分子，mRNA分子由脂质纳米颗粒包裹；mRNA分子的核酸序列如SEQ ID NO.1所示；mRNA分子的编码氨基酸的序列如SEQ ID NO.2所示。本发明提供的mRNA疫苗，显著提高小鼠体内产生的抗EV71病毒vp1的中和抗体滴度和特异性细胞免疫反应。

一种纳米调节剂及其制备方法和应用

Resumen de: CN122320905A

本发明提供一种纳米调节剂及其制备方法和应用。具体是将水调控药物和化疗药物通过金属有机框架纳米颗粒或金属多酚纳米颗粒共载递送，利用该纳米调节剂的肿瘤靶向富集及微环境响应性释放特性，实现冷冻消融后在肿瘤部位释放化疗药物。所述纳米调节剂可用于冷冻消融增敏与化疗协同治疗，从而有效提高肿瘤抑制的效果。

一种稀土纳米颗粒@四氧化三钴异质纳米材料的制备方法和应用

Resumen de: CN122320910A

本发明的目的在于提供一种稀土纳米颗粒@四氧化三钴异质纳米材料的制备方法和应用，属于纳米材料及生物医学技术领域，所述纳米材料包括稀土纳米颗粒内核以及沉积于其表面的四氧化三钴功能层，所述制备方法包括如下步骤：稀土纳米颗粒的制备；表面配体交换及亲水化处理；四氧化三钴功能层的沉积；PEG改水溶性，最终得到稀土纳米颗粒@四氧化三钴异质纳米材料，所得纳米材料在炎症微环境中能够同时调控ROS水平、缓解缺氧并调节能量代谢状态。

一种多隔室多糖胶体材料及其水相温度与酸碱度双驱动制备方法

Resumen de: CN122320895A

本发明属于新材料领域，涉及一种多隔室多糖胶体材料及其水相温度与酸碱度双驱动制备方法。该方法以具有上临界共溶温度多糖或最低临界共溶温度多糖作为壁材，多糖与姜黄素在响应界面形成的氢键等非共价键为稳定作用力，通过温度与酸碱度双驱动引发，在连续流条件下，采用多级反应路径，可实现将弱酸性、弱碱性或两性解离化合物荷载于隔室不同空间。相较于传统乳液模板法、纳米沉淀法或物理包封手段，本发明方法无需引入表面活性剂或颗粒模板，且无需使用有机溶剂，操作过程简易、可控，具备良好的结构适用性以及规模化连续制备的应用潜力。

一种跨细胞转运途径的脑部递送纳米载体及其制备方法

Resumen de: CN122320901A

本发明公开了一种跨细胞转运途径的脑部递送纳米载体，其以卵磷脂表面改性的无机纳米材料为核，以膜融合型脂质体‑细胞膜作为壳，所述膜融合型脂质体‑细胞膜包覆在所述的卵磷脂表面改性的无机纳米材料表面形成核壳结构；其中，所述的膜融合型脂质体‑细胞膜由膜融合型脂质体与脑转移性癌细胞的细胞膜杂交融合形成。本发明所述脑部递送纳米载体可以通过膜融合途径高效跨越血脑屏障，绕过经典的内吞‑溶酶体途径进入脑微血管内皮细胞，解决现有纳米材料递送效率不高以及易在细胞溶酶体中滞留和降解的问题。

一种基于微流控芯片制备的二氢槲皮素油溶微囊及其制备方法与应用

Nº publicación: CN122320903A 03/07/2026

Solicitante:

重庆超维化能科技有限公司杭州佳嘉乐生物技术有限公司

Resumen de: CN122320903A

本发明公开了一种基于微流控芯片制备的二氢槲皮素油溶微囊及其制备方法与应用。本发明的制备方法：将二氢槲皮素和助溶剂在加热条件下溶解均匀，得到分散相；将表面活性剂和油脂在加热条件下溶解均匀，之后加入乳酸杆菌发酵溶胞产物得到混合液，将所得混合液进行高压均质处理，得到连续相；采用微流控芯片，将分散相和连续相通过注射泵分别泵入芯片的对应通道；在芯片的交叉口，连续相对分散相进行剪切、挤压并包裹，形成单分散的二氢槲皮素油溶微囊。本发明所使用的方法利用微流控芯片的精准流体控制能力，实现微囊粒径、结构的均一可控，工艺连续、重复性好，包封率高，并能有效提高二氢槲皮素的溶解度和稳定性。