Alerta

設計されたアンキリンリピートタンパク質（ＤＡＲＰｉｎ）で官能化されたナノ粒子を使用した免疫エフェクタ細胞へのインビトロおよびインビボ遺伝子送達

Resumen de: US2023049655A1

The present disclosure generally relates to therapies involving immune effector cells such as T cells engineered to express antigen receptors such as T cell receptors (TCRs) or chimeric antigen receptors (CARs). It is demonstrated herein that such antigen receptor-engineered immune effector cells may be generated in vitro/ex vivo as well as in vitro by delivering nucleic acid encoding an antigen receptor for genetic modification to cells using particles comprising the nucleic acid and a targeting molecule for targeting the immune effector cells, wherein the targeting molecule is a designed ankyrin repeat protein (DARPin). In particular, DARPins are described herein which are high-affinity binders for CDS binding to the CDS receptor on human and non-human primate (NHP) cells. Nanoparticles functionalized with CD8− targeting DARPins (CDS-DARPin) can deliver genes exclusively and specifically to human CD8+ T cells in vitro and in vivo.

脂質ナノ粒子ｍＲＮＡワクチン

Resumen de: US2025288522A1

The invention relates to mRNA comprising lipid nanoparticles and their medical uses. The lipid nanoparticles of the present invention comprise a cationic lipid according to formula (I), (II) or (III) and/or a PEG lipid according to formula (IV), as well as an mRNA compound comprising an mRNA sequence encoding an antigenic peptide or protein. The invention further relates to the use of said lipid nanoparticles as vaccines or medicaments, in particular with respect to influenza or rabies vaccination.

NOVEL IONIZABLE CATIONIC LIPIDS CONTAINING THIOETHER LINKAGE

Resumen de: WO2025109504A1

The invention relates to novel ionizable amine lipids incorporating one or more sulphur atoms in the tail section. These lipids can be used in combination with other components to form lipid nanoparticles with oligonucleotides. The invention describes the synthesis of the lipids of formula (I), formation and characterization of nanoparticles and biological experiments demonstrating that the lipid nanoparticles prepared with these novel lipids can efficiently deliver their cargo (e.g. RNA, DNA, mRNA, siRNA, miRNA, pDNA, circular DNA, dsRNA, small biologically active molecules) into the cells.

BIOSENSORS COMPRISING CHARGED BIOPOLYMERS AND USE THEREOF

Resumen de: CN120769984A

A biosensor for detecting the presence or amount of a charged analyte in a sample is provided. The biosensor may include a core component and a charged biopolymer component, the charged biopolymer component including one or more layers of a charged biopolymer. An outermost layer of the charged biopolymer component is oppositely charged relative to the charged analyte and is capable of binding to the charged analyte. The biosensor may comprise two or more alternating layers of oppositely charged biopolymers, each layer being oppositely charged relative to an adjacent layer. Also provided are devices coupled to the biosensor for quantifying a signal resulting from binding of the biosensor to the charged analyte, and methods of using the biosensor to detect the presence or amount of a charged analyte in a sample.

MUNS FUSION PROTEIN CAPABLE OF FORMING MICROSPHERES AND USES THEREOF

Resumen de: EP4678653A1

The invention relates to a fusion protein encoding a polypeptide based on the minimal region of the Orthoreovirus muNS protein capable of forming microspheres and/or nanospheres, modified to permit the addition of polypeptides at the C-terminal.

合成一本鎖核酸組成物およびその方法

Resumen de: CN120641126A

Modified single-stranded DNA molecules, as well as methods of cell-free synthesis thereof and their use as therapeutic agents, are disclosed.

Formulaciones y composiciones de nanopartículas lipídicas

Resumen de: AU2024279278A1

Disclosed are compositions of lipid nanoparticles (LNP) comprising an ionizable cationic lipid, a phospholipid, a sterol, and a PEG-lipid (non-functionalized and optionally functionalized). The functionalized PEG-lipid can be conjugated with a binding moiety to create a targeted LNP (tLNP). The disclosed tLNP preferentially deliver a nucleic acid molecule or other negatively charged payload to cells expressing a cell surface antigen recognized by the binding moiety of the tLNP, and are better tolerated, as compared to LNPs and tLNPs comprising ionizable cationic lipids found in marketed pharmaceuticals comprising LNPs.

编码CD24抗原蛋白的核酸分子及其用途

Resumen de: CN121320357A

本发明公开一种编码CD24抗原蛋白的核酸分子、mRNA疫苗、脂质纳米颗粒及其药物组合物以及其抗肿瘤用途；核酸分子包含编码CD24抗原蛋白的开放阅读框(ORF)，CD24抗原蛋白包含CD24抗原全长、CD24抗原胞内片段、CD24抗原胞外片段、CD24抗原截短体、CD24抗原表位或其任意组合，属于生物技术领域；采用包含了本发明核酸分子的药物组合物、mRNA疫苗、脂质纳米颗粒，阻断肿瘤细胞的CD24抗原与免疫细胞的相互作用，启动免疫细胞对肿瘤细胞的吞噬，诱导免疫细胞抗肿瘤反应的发生，具有预防和治疗肿瘤的显著效果。

一种通过代谢-炎症轴干预治疗椎间盘退变的协同载体

Resumen de: CN121313601A

本发明属于生物医药领域，公开了一种通过代谢‑炎症轴干预治疗椎间盘退变的协同载体及其制备方法和应用，属于生物医药领域。该协同载体为纳米级金属‑多酚网络结构，包括由金属离子与山奈酚通过配位作用形成的网络核心，以及包覆在核心表面的Pluronic F127聚合物层。其平均粒径为100‑150 nm。制备方法包括将山奈酚与金属离子溶液按摩尔比2:1反应形成络合核心，再经Pluronic F127包覆、冻干而成。本发明以前述协同载体为核心，制成包含药学上可接受载体的药物组合物。该载体能够用于制备治疗椎间盘退变的药物，尤其可通过局部注射给药。本发明以山奈酚同时作为药物与配体，构建了“一药双效”的协同治疗体系，为椎间盘退变的病因治疗提供了新材料。

一种具有手性结构的脂质纳米囊泡疫苗及其制备方法

Resumen de: CN121313592A

本发明涉及疫苗制备技术领域，尤其涉及一种具有手性结构的脂质纳米囊泡疫苗及其制备方法。将手性脂质、DPPE‑PEG‑COOH和胆固醇溶于有机溶剂构成脂质相；向脂质相中加入环二核苷酸水溶液并乳化，得到W/O乳液；去除乳液中的有机溶剂，加入PBS缓冲液，得到手性脂质纳米囊泡，冷冻干燥，得到冻干手性脂质纳米囊泡；将冻干手性脂质纳米囊泡与树突状细胞膜蛋白溶液混合，完成DC膜包覆；向该体系中加入EDC和NHS，进行反应，然后加入抗原蛋白，进行抗原表面偶联，得到具有手性结构的脂质纳米囊泡疫苗。本发明通过构建独特的手性结构，有效提高抗原的淋巴结靶向性和树突状细胞的抗原呈递效率，显著增强体液和细胞免疫应答。

基于外泌体的跨血脑屏障靶向递药系统

Resumen de: CN121313595A

本申请涉及生物医药制剂领域，公开了一种基于外泌体的跨血脑屏障靶向递药系统，包括以下重量份原料：功能化外泌体载体100‑120份，所述功能化外泌体载体为经工程化的人脐带间充质干细胞外泌体，其膜面融合展示Lamp2b-RVG29-（GGGGS）2-EGFRvIII‑scFv-His蛋白结构，用于介导跨血脑屏障转运，并实现对EGFRvIII阳性病灶细胞的特异性识别；治疗有效成分5-40份；赋形成分30-120份。通过在外泌体膜表面展示双配体结构，实现了跨血脑屏障与病灶特异识别的协同作用，不仅提高了外泌体进入中枢神经系统的效率，还使药物在脑部病灶区域获得更高的富集度，从而有效提升了局部药物浓度，增强了对肿瘤或其他病变组织的靶向治疗效果。

一种基于ROS/pH双响应载体的药物递送系统及制备方法与应用

Resumen de: CN121313590A

本发明涉及生物医药技术领域，公开了一种基于ROS/pH双响应载体的药物递送系统，包括内核、响应层、靶向层；其中，内核由聚（β‑氨基酯）聚合物组成，聚（β‑氨基酯）聚合物用于对药物进行包覆；响应层由包裹在聚（β‑氨基酯）聚合物外侧的ROS敏感连接臂组成；靶向层由心脏靶向肽组成，心脏靶向肽共价偶联于ROS敏感连接臂内侧；心脏靶向肽用于与心肌细胞膜表面受体特异性结合，ROS敏感连接臂在高ROS环境中断裂，使得聚（β‑氨基酯）聚合物在溶酶体酸性环境溶解，从而针对性释放药物，以及制备方法与应用。发明实现了药物递送系统在靶向性递送以及针对性释放，能够作为药物载体应用至代谢性心血管疾病的治疗中。

基于“古德”缓冲液的阳离子脂质

Resumen de: US2025263385A1

The present invention provides, in part, second generation “good” buffer-based cationic lipids of Formula (I), and subformulas thereof: Formula (I), (t), or a pharmaceutically acceptable salt thereof. The compounds provided herein can be useful for delivery and expression of mRNA and encoded protein, e.g., as a component of liposomal delivery vehicle, and accordingly can be useful for treating various diseases, disorders and conditions, such as those associated with deficiency of one or more proteins.

一种NA1-白蛋白纳米颗粒及其制备方法和应用

Resumen de: CN121313786A

本发明属于生物医药技术领域，具体涉及一种NA1‑白蛋白纳米颗粒及其制备方法和应用。本发明通过Nerinetide（NA1）与白蛋白纳米颗粒之间静电相互作用，将NA1包封在白蛋白纳米颗粒内部和表面，得到NA1‑白蛋白纳米颗粒。本发明NA1‑白蛋白纳米颗粒对NA1的包封率可达80~90%，具有自然降解及pH响应性降解特性。白蛋白纳米颗粒通过补体调理作用被免疫细胞吞噬，使用颅骨骨髓或脑内注射等方法递送，利用脑边缘免疫通路绕过血脑屏障，提高NA1在脑中的递送效率和靶向性，在降低卒中缺血区体积、缺血核心区体积、脑水肿、脑萎缩方面具有显著效果，可用于急性脑损伤，尤其是急性缺血性脑卒中的治疗。

一种pH响应性药物自我递送纳米系统及其制备方法和应用

Resumen de: CN121313600A

本发明涉及医用纳米材料技术领域，公开了一种pH响应性药物自我递送纳米系统及其制备方法和应用，包括步骤一、制备CM_NPs：通过酰胺化反应利用甲氨蝶呤与顺乌头酸酐制备获得CM_NPs；步骤二、合成DSPE‑PEG‑T12：通过亲核加成反应合成DSPE‑PEG‑T12；步骤三、制备T12肽修饰红细胞膜；步骤四、制备T12‑RBCM@CM_NPs：将靶向肿瘤细胞转铁蛋白受体的T12肽修饰于红细胞膜，并包覆CM_NPs构建得纳米获系统T12‑RBCM@CM_NPs。本方案所得纳米系统T12‑RBCM@CM_NPs可显著提升肿瘤细胞摄取效率，诱导细胞凋亡并抑制增殖；且还具有长效循环与肿瘤靶向能力，能有效抑制肿瘤生长且生物安全性良好。

一种酵母微囊封装的改性载药硅脂体及其制备方法和应用

Resumen de: CN121313602A

本发明公开了一种酵母微囊封装的改性载药硅脂体及其制备方法和应用，属于生物医药技术领域。本发明的酵母微囊封装的改性载药硅脂体的制备方法是将二硫键改性的树枝状介孔二氧化硅、抗菌药物、抗炎药物和水混合，制备载药树枝状介孔二氧化硅；然后在载药树枝状介孔二氧化硅的表面包裹减毒沙门菌外膜囊泡，再在其表面修饰聚乙烯亚胺和透明质酸，最后包裹酵母微囊，得到酵母微囊封装的改性载药硅脂体。本发明的改性载药硅脂体可以实现抗菌、抗炎、肠道菌群恢复，为传统抗生素治疗提供了一种替代方案，有效解决了抗生素治疗动物肠道沙门氏菌感染效果不佳等问题。

一种纳米材料修饰的工程化益生菌口服纳米胶囊及其制备方法和应用

Resumen de: CN121320209A

本发明涉及一种纳米材料修饰的工程化益生菌口服纳米胶囊及其制备方法和应用，所述益生菌的工程化改造包括敲除clbA基因，过表达Sj16蛋白和GbpA蛋白。本发明中在工程化大肠杆菌表面表达肠道黏附蛋白GbpA，并整合了超声响应元件，可在超声刺激下可控表达免疫调节蛋白Sj16，上述工程化改造增强工程菌在肠道的黏附与定植能力，并协同调节肠道黏膜免疫平衡，显著减少肠道来源的致病性自身抗体的产生与分泌。基于此，将利用肠溶性聚合物将钼基单原子纳米材料进行功能化修饰，并采用原位包裹技术，在改造后的益生菌形成均匀的纳米材料‑聚合物复合涂层，在治疗自身免疫性肾炎方面展现出显著效果，具有重要的临床应用价值。

一种粘膜上皮细胞靶向的口服ROS响应型纳米酶及其制备方法和应用

Resumen de: CN121313671A

本发明公开了一种粘膜上皮细胞靶向的口服ROS响应型纳米酶及其制备方法和应用，涉及生物医药技术领域。该口服ROS响应型纳米酶包括Ce‑CCDs碳点和甜菜碱聚合物，该甜菜碱聚合物包覆于该Ce‑CCDs碳点表面，形成纳米颗粒；该Ce‑CCDs碳点是以金属铈源与绿原酸为原料，通过热解法制备得到。本发明通过结构创新与功能整合，使制备的纳米酶在催化活性、靶向递送、协同治疗及产业化应用等方面均展现出突出优势，为炎症性肠病的高效、安全治疗提供了新的技术方案，具有显著的技术创新性与临床应用价值。

靶向治疗溃疡性结肠炎的固体脂质纳米粒-菊粉凝胶复合物及其制备方法

Resumen de: CN121313547A

本发明公开了一种靶向治疗溃疡性结肠炎的固体脂质纳米粒‑菊粉凝胶复合物及其制备方法，属于医药技术领域，该复合物包括菊粉凝胶以及分散在菊粉凝胶中的固体脂质纳米粒；所述的固体脂质纳米粒包括甘油酯外壳及其包被的油酸、具有抗炎和抗氧化作用的药物、以及阳离子脂质；油酸、具有抗炎和抗氧化作用的药物和阳离子脂质的质量比为1：1‑1.5：2.5‑3；所述的固体脂质纳米粒中的载药量为1wt％‑10wt％。该复合物以菊粉凝胶作为递释系统，内搭载功能固体脂质纳米粒，可以降低肠道铁死亡，清除活性氧，具有促进肠道屏障修复、减轻炎症反应等功效，在溃疡性结肠炎的治疗方面具有良好的应用前景。

一种双佐剂纳米疫苗及其制备方法

Resumen de: CN121313811A

本发明属于生物医药技术领域，公开一种双佐剂纳米疫苗及其制备方法。所述方法包括：以二价金属离子诱导第一抗原蛋白gE蛋白自组装为抗原纳米晶；胺基巯基化试剂将第二抗原蛋白IE62蛋白表面一级胺转化为可反应的巯基；NHS酯交联剂在纳米晶表面构建可与巯基反应的活化位点，并与第二抗原蛋白发生偶联，获得双抗原纳米晶；以可生物降解的两亲性聚合物构建表面带糖配体的纳米受体微球，并使TLR7/8激动剂与皂苷类佐剂共载入微球；将双抗原纳米晶与纳米受体微球混合装配为复合纳米颗粒，超滤置换，得到双佐剂纳米疫苗。该疫苗兼具树突细胞靶向与双通路免疫激活能力，可同步增强体液与细胞免疫，提高抗原呈递效率与应答持久性。

一种可电离脂质及其制备方法和应用、药物组合物

Resumen de: CN121318767A

本发明提供了一种可电离脂质及其制备方法和应用、药物组合物，属于药物递送技术领域。本发明提供了一种可电离脂质，在无需引入靶向配体修饰的情况下，能够实现核酸药物在脾脏的特异性表达，有效避免肝脏等非靶器官的脱靶表达。该类化合物无佐剂活性，不引起抗原提呈细胞的活化，递送编码自身抗原的mRNA，可重建机体对自身抗原的特异性免疫耐受，从而达到从根本上治疗自身免疫病的目的，在自身免疫病疫苗开发及免疫治疗等领域具有广阔应用前景。

一种可电离脂质分子及其制备方法和应用、脂质纳米颗粒及其应用

Resumen de: CN121318763A

本发明提供了一种可电离脂质分子及其制备方法和应用、脂质纳米颗粒及其应用，属于药物化学技术领域。本发明提供了一种可电离脂质分子，是一种新型可电离脂质分子，与非阳离子脂质、固醇和聚乙二醇脂质制得的LNP能提高负载物核酸药物的递送效率，且毒性小。实施例的数据表明，在体外和体内的递送中，具有优良的递送核酸至细胞中的能力，并显著优于USFDA批准的阳性对照(SM‑102)氨基脂质。

一种自组装多肽复合物及其应用

Resumen de: CN121313785A

本发明涉及生物医药技术领域，具体涉及一种自组装多肽复合物及其应用，所述自组装多肽复合物由氟化修饰的阳离子高分子多肽递送载体与母乳来源多肽自组装而成，所述母乳来源多肽的氨基酸序列为VTQPLAPVHNPISV。本发明通过采用氟化修饰的阳离子高分子多肽递送载体(PF)结合母乳来源多肽(MAMP‑1)，能够有效减轻NEC小鼠脑、肺、肠损伤，且PF结合MAMP‑1后比单独用MAMP‑1效果更显著，保护作用更有效。通过改造，有望开发出更高效、更安全的用于预防或治疗NEC的药物、保健品或食品添加物，推动从基础研究向临床应用转化。

一种基于蔷薇果细胞外囊泡的新型靶向药物递送系统

Resumen de: CN121313557A

本发明涉及生物医学工程及药物递送技术领域，具体公开了一种基于蔷薇果细胞外囊泡的新型靶向药物递送系统，包括：制备蔷薇果来源细胞外囊泡；制备载药囊泡；制备靶向修饰载药囊泡；本发明通过蔷薇果成分特异性下调干性相关通路，同时利用阿霉素杀伤常规肿瘤细胞，形成互补的治疗机制，从根本上降低肿瘤复发风险。利用DSPE‑PEG‑PBA的苯硼酸基团特异性识别肿瘤细胞表面过表达的唾液酸，显著提高药物在肿瘤组织的富集，同时减少对正常组织的分布。借助RHNVs天然的生物相容性和低免疫原性，结合PEG链的长循环特性，在保证递送效率的同时最大限度地降低全身毒性，特别是减轻阿霉素的心脏毒性和骨髓抑制。

一种缓解母猪便秘及炎症的功能性饲料添加剂及其制备方法和应用

Nº publicación: CN121312745A 13/01/2026

Solicitante:

广州朴成实业有限公司

Resumen de: CN121312745A

本发明提供了一种缓解母猪便秘及炎症的功能性饲料添加剂及其制备方法和应用，所述缓解母猪便秘及炎症的功能性饲料添加剂以重量份数计包括植物提取物10‑30份、水翁花多酚‑介孔二氧化硅纳米颗粒0.5‑2份和植物多糖0.1‑1份。本发明提供的功能性饲料添加剂可通过调控母猪肠道中潜在生物活性代谢物、碳水化合物活性酶的相对含量和血清中代谢物的相对含量，从而减轻机体炎症，缓解便秘，显著降低了母猪便秘发生率，改善了母猪机体健康，提高了母猪的生产性能。