Resumen de: EP4768518A1
It relates to a polymer or a salt thereof which comprises a first polymer building block and a second polymer building block wherein: a) the first and second polymer building blocks are covalently bonded through at least a common lateral chain, and b) the first polymer building block is an oligopeptide-modified poly(beta-aminoester). The polymer comprising the two building blocks can be conveniently prepared by click chemistry. It also relates to nanoparticles comprising this polymer, to pharmaceutical and cosmetic compositions comprising the polymer or the nanoparticles, and to their use as a delivery system and in therapy, diagnosis or cell-targeting.
Resumen de: WO2024243524A1
The present disclosure relates to methods of treating Type 1 diabetes (T1D) using tolerizing immune modifying nanoparticles encapsulating T1D associated antigens.
Resumen de: WO2025143118A1
The present invention pertains to: a pharmaceutical composition for treating spinal cord injury, the pharmaceutical composition containing an mRNA encoding NeuroD1 protein; a method for producing a non-human primate animal model with which it is possible to assess spinal cord injury (in particular, chronic-stage spinal cord injury); and a method for assessing, by using the model, the effect of a test substance as a therapeutic agent for spinal cord injury.
Resumen de: EP4559898A1
The invention relates to novel ionizable amine lipids incorporating one or more sulphur atoms in the tail section. These lipids can be used in combination with other components to form lipid nanoparticles with oligonucleotides. The invention describes the synthesis of the lipids of formula (I), formation and characterization of nanoparticles and biological experiments demonstrating that the lipid nanoparticles prepared with these novel lipids can efficiently deliver their cargo (e.g. RNA, DNA, mRNA, siRNA, miRNA, pDNA, circular DNA, dsRNA, small biologically active molecules) into the cells.
Resumen de: CN122301750A
本发明提供了一种可离子化脂质,以及包含所述可离子化脂质的药物递送系统。具体地,本发明提供了一种具有式(I)结构的可离子化脂质,或其药学上可接受的盐、互变异构体或立体异构体。使用所述可离子化脂质构建的脂质纳米颗粒,能够实现核酸类药物、小分子药物、肽类药物、蛋白类药物的安全高效递送。
Resumen de: KR20260101504A
나노복합 구조체 및 그 형성 방법이 형성된다. 상기 나노복합 구조체는, 수용성 겔화 고분자, 상기 수용성 겔화 고분자에 분산되어 있는 금속산화물 나노입자, 및 상기 금속산화물 나노입자에 결합된 항균성 리간드 화합물을 포함한다. 상기 나노복합 구조체의 형성 방법은, 물에 수용성 겔화 고분자를 용해하여 고분자 용액을 형성하는 단계, 상기 고분자 용액에 금속산화물 전구체 물질 및 산화제를 첨가하여 혼합 용액을 형성하는 단계, 및 상기 혼합 용액에 항균성 리간드 화합물을 첨가하는 단계를 포함한다.
Resumen de: CN122297652A
本发明涉及一种Cag W mRNA‑LNP组合物及其在制备治疗幽门螺杆菌感染疾病的产品中的应用,该组合物包括(i)编码Cag W蛋白或其免疫原性片段的开放阅读框的mRNA;(ii)LNPs纳米递送载体。编码Cag W蛋白的mRNA的序列如SEQ ID NO.1、3所示,氨基酸序列如SEQ ID NO.2、4所示。与现有技术相比,本发明所制备得到的Cag W mRNA‑LNP疫苗具有高免疫原性、靶向性、强效的体液免疫、全面且理想的细胞免疫、100%的攻毒保护效力、有效的细菌清除等效果。
Resumen de: CN122297428A
本发明属于生物医药领域,具体涉及一种口服siRNA脂质纳米粒,包括溶液一和溶液二,溶液一包括API溶液和靶向材料溶液,或仅含API溶液;溶液二包括脂质溶液和肠溶材料溶液,将溶液一和溶液二混合得到纳米粒。构建了具有良好的基因转染效果、基因包载能力、储存稳定性、pH敏感型以及主动靶向性的载基因纳米粒,并且包裹siRNA,不仅提高了患者的顺应性,而且可以避免药物对正常组织的副作用,减少药物不良反应,最大程度地将核酸药物递送至需作用的部位。
Resumen de: CN122302226A
本发明属于生物医药技术领域,具体涉及一种含钌高分子聚合物及其制备方法和应用。本发明提供的含钌高分子聚合物,由双溴六配位钌配合物、光响应双溴单体、活性氧响应型双溴单体和双锡单体,在催化剂催化下聚合得到;催化剂包括含钯催化剂;双溴六配位钌配合物的中心具有金属钌元素,三个含双氮配体与金属钌元素配位形成,其中至少一个含氮配体上具有至少两个Br基团;光响应双溴单体具有共轭结构和至少两个Br基团;活性氧响应型双溴单体具有可响应活性氧断裂的化学键和至少两个Br基团;双锡单体具有至少两个三甲基锡基。该含钌高分子聚合物可生物降解,产率高,重现性好,具有近红外光响应效果,集光热和光动力功能于一体且合成方法简单。
Resumen de: CN122297433A
本发明属于生物纳米材料技术领域,具体涉及一种空心核酸纳米胶囊及其制备方法。本发明制备的空心核酸纳米胶囊具有中空球状结构,其壳层由核酸分子通过金属离子配位交联构成;壳层厚度为8‑72 nm可调,杨氏模量为8‑180 MPa可调。制备方法包括:在油‑水纳米乳液体系中配位二价铁离子,进而招募并交联核酸分子,形成以油滴为模板的核酸壳层,去除模板后即得。该方法还可通过在油相中预分散功能性纳米颗粒,实现量子点、磁性颗粒等功能的一步法集成。本发明提供的空心核酸纳米胶囊将核酸同时作为结构和功能单元,具有优异的生物相容性和序列通用性,为构建多功能纳米材料提供了新平台。
Resumen de: CN122297432A
本发明适用于生物医学材料技术领域,提供了一种奥贝胆酸‑外泌体纳米制剂在治疗肝脏缺血再灌注损伤中的应用。所述奥贝胆酸‑外泌体纳米制剂采用超声法将外泌体与奥贝胆酸复合制备而成,其中外泌体来源于人骨髓间充质干细胞。本发明制备奥贝胆酸‑外泌体纳米制剂的方法简单,易于大规模生产;奥贝胆酸‑外泌体纳米制剂利用间充质干细胞来源的外泌体,提高了药物在体内的靶向性并延长了药物在体内的循环时间,实现了奥贝胆酸向肝脏的靶向递送,为肝脏缺血再灌注损伤提供了一种靶向治疗新策略。
Resumen de: CN122297695A
本发明公开了一种奥美拉唑肠溶组合物,所述奥美拉唑肠溶组合物由奥美拉唑、固体脂质载体、表面活性剂、pH敏感性聚合物和增塑剂经热熔挤出制得,形成以pH敏感性聚合物为连续相、含奥美拉唑的脂质相为分散相的双相基质结构,并公开了其制备方法,从而实现对奥美拉唑的胃中保护、肠中快速释放及较好的储存稳定性。
Resumen de: CN122302008A
本发明提供了一种EBV免疫原性多肽及其组合和应用。所述EBV免疫原性肽段包含如SEQ ID NO:7~12和SEQ ID NO:21中任一所示的氨基酸序列。本发明还公开了一种套装药盒,所述套装药盒包含所述EBV免疫原性肽段或其组合,以及例如NK细胞的其他预防和/或治疗EBV相关疾病的药物。本发明可在人源化小鼠模型中实现对EBV阳性鼻咽癌的持久抑制,并增强肿瘤微环境中T细胞和NK细胞的浸润及效应功能。
Resumen de: CN122301747A
本发明公开了一种可电离脂质及其应用;具体地,本发明提供了一种如式I所示的化合物或其药学上可接受的盐。本发明提供的可电离脂质制备的脂质体纳米颗粒(1)易于降解,代谢快;(2)转染效果好;(3)显著的脾靶向,有助于提升免疫效果;(4)副作用低。
Resumen de: CN122297431A
本发明涉及生物医药领域,具体涉及血小板膜仿生分子探针、制备方法及应用,血小板膜仿生分子探针,包括纳米粒和包覆在纳米粒上的血小板膜;纳米粒包括液态全氟碳相变材料和溶栓药。通过本方案,提供了高灵敏度和高特异性的血栓靶向分子探针来介导溶栓,并且使得溶栓药物能够进入血栓内部实现快速溶栓。
Resumen de: CN122297697A
聚右旋乳酸和聚右旋乳酸‑羟基乙酸共聚物在构建抗肿瘤药物微纳米载体中的应用,属于生物医用高分子材料与纳米医学领域。所述抗肿瘤药物为小分子化疗药物、小分子光敏剂、小分子免疫药物、小分子放疗增敏剂。所述聚右旋乳酸和聚右旋乳酸‑羟基乙酸共聚物的粒径为10~5000 nm。所述聚右旋乳酸和聚右旋乳酸‑羟基乙酸共聚物的有效浓度为1~500 mg/kg。所述聚右旋乳酸和聚右旋乳酸‑羟基乙酸共聚物的抗肿瘤原理包括提高肿瘤微环境中的效应T细胞活性,提高肿瘤部位IFN‑γ等细胞因子的浓度。在肿瘤治疗领域,由D‑乳酸构成的PLA和PLGA材料在抑制肿瘤生长、延长荷瘤小鼠生存周期、激活抗肿瘤免疫反应方面表现出了良好的效果。
Resumen de: CN122301710A
本发明提供了一种脂质化合物及其制备方法和应用、药物组合物,属于医药领域。本发明通过对脂质分子的化学结构进行创新设计,尤其是在亲水头部基团和/或疏水尾部结构上进行特定修饰,能够实现mRNA在肝脏的特异性表达,有效避免非靶器官的脱靶效应,具有重要的科学意义和广泛的应用前景。
Resumen de: CN122301834A
本发明公开了一种用于mRNA递送的基于硫辛酸衍生物的阳离子脂质分子及其制备方法和用途,所述阳离子脂质分子的制备是以硫辛酸和亲水胺为原料反应得到的产物,其中亲水胺原料为4A1、5A1、6A2中的一种;。本发明合成的阳离子脂质分子产物结构中带能质子化成阳离子的N,能结合带负电荷的核酸,能与聚乙烯亚胺(PEI)形成稳定性高的纳米粒,提高核酸负载率在递送mRNA分子中具有很好的用途。
Resumen de: CN122297655A
本发明公开一种基于含酚羟基脂质的多肽抗原/锰佐剂共递送脂质纳米颗粒。针对传统HPV治疗性多肽疫苗免疫原性薄弱、体内易降解失活,锰离子佐剂生物利用度低、难以与抗原实现时空共递送,及常规脂质纳米载体包封效率欠佳、生物安全性不足的技术痛点;通过将含酚羟基功能脂质嵌入纳米载体骨架,协同负载HPV E6/E7特异性抗原多肽与锰离子免疫佐剂,构建出兼具高效递送、免疫激活与抗肿瘤功效的一体化纳米疫苗递送体系,实现抗原高效递送、强效免疫激活与精准抗肿瘤的功能集成,制备工艺简便、稳定性优异,突破了传统HPV多肽疫苗单一应用效果不佳的局限性,在HPV相关宫颈癌、头颈部鳞癌等恶性肿瘤的精准免疫治疗领域,具有广阔的科研价值与临床转化前景。
Resumen de: CN122297430A
本发明涉及纳米药物制剂技术领域,公开了一种ROS刺激响应型虾青素纳米颗粒及其制备方法和应用。所述制备方法包括:以醇水耐受型路易斯酸催化剂(优选三氟甲磺酸钪)催化3‑巯基丙酸与2,2‑二甲氧基丙烷进行转缩酮化反应,制备含双端羧基的硫缩酮单体;采用分步顺序偶联策略将硫缩酮单体与硬脂醇和甲氧基聚乙二醇偶联,构建以硫缩酮键为ROS响应性连接基元的两亲性聚合物;将所述聚合物、虾青素和生育三烯酚共溶于四氢呋喃,通过多入口微对撞流纳米沉淀工艺制备所述纳米颗粒。所得纳米颗粒粒径100nm至200nm,虾青素包封率90%至99%,在病理微环境中响应活性氧实现靶向释放,虾青素与生育三烯酚协同发挥抗氧化功效。
Resumen de: CN122301746A
本发明公开了一种两性离子化合物或其可药用盐、复合物及其应用,所述的两性离子化合物具有如式(I)的结构通式;本发明的两性离子化合物或其可药用盐可制备用于药物递送的脂质纳米粒,该脂质纳米粒递送系统相比于已商业化的递送系统具有更高的转染效率、更好的递送效率和较好的mRNA包封率。
Resumen de: CN122314074A
本发明公开了一种肝癌个性化新抗原的筛选与验证方法及其应用,对患者的肿瘤和癌旁组织样本分别提取DNA和RNA并进行高通量测序,筛选出突变肽段并明确患者的HLA分型,进而评估突变肽段和HLA等位基因的结合亲和力且预测抗原呈递能力,综合筛选出候选新抗原肽段;对候选新抗原进行编码序列、克隆、PCR扩增、体外转录、加帽及加尾修饰、包封后制得mRNA‑LNP疫苗;将获得的mRNA‑LNP疫苗通过体外转染293T细胞验证抗原表达效率,完成mRNA‑LNP疫苗的功能性质控。本发明提供了一种高效、闭环的肝癌个性化新抗原筛选与疫苗验证体系,是一种从多组学数据筛选直接导向mRNA疫苗构建与体内免疫效果评价的一体化方案。
Resumen de: CN122297696A
一种用于治疗肥胖或超重的化合物及其组合物及其用途,本发明公开一种包含ILC2通路相关靶点蛋白或表达ILC2通路相关靶点蛋白的核酸以及式I化合物的组合物、脂质纳米颗粒及其用途,属于生物技术领域;本发明公开的ILC2通路相关靶点蛋白或表达ILC2通路相关靶点蛋白的核酸的组合物还包递送载体,递送载体包括病毒载体或非病毒载体;通过向受试者施用本发明上述所述包含ILC2通路相关靶点蛋白或表达ILC2通路相关靶点蛋白的核酸的组合物,提高促炎反应,激活ILC2信号通路,调节脂肪代谢,从而减缓体重增长,具有预防和治疗超重、肥胖、治疗II型糖尿病的显著效果。
Resumen de: CN122297429A
本发明涉及脂质组合物、靶向胰腺的脂质纳米颗粒及其制备方法和应用。该脂质组合物由阳离子脂质、胆固醇、磷脂和聚乙二醇化脂质组成;所述阳离子脂质、胆固醇、磷脂和聚乙二醇化脂质的质量比16:7‑20:4‑12:2‑4;所述阳离子脂质由3,7‑二甲基‑6‑辛烯‑1‑基丙烯酸酯和聚乙烯亚胺反应得到。所述靶向胰腺的脂质纳米颗粒由所述的脂质组合物在水相介质中自组装而成。本发明的脂质纳米颗粒具有优异的胰腺肿瘤靶向能力,能够将核酸药物(例如IL‑12mRNA)递送至原位PDAC等肿瘤组织中,能够显著增强抗肿瘤免疫能力,从而显著提高其对PDAC等肿瘤的治疗效果和治疗安全性。
Nº publicación: JP2026521399A 30/06/2026
Solicitante:
リバレート・バイオ・インコーポレイテッド
Resumen de: WO2024249525A1
The present disclosure provides lipid compounds and compositions (e.g., lipid nanoparticle (LNP) compositions) comprising lipid compounds of the present disclosure. The present disclosure provides methods of delivering an active agent (e.g., polynucleotide) to a cell or tissue in a subject, preferably an extrahepatic cell or tissue, comprising administering to the subject an effective amount of a lipid nanoparticle of the present disclosure, wherein the lipid nanoparticle comprises lipid compounds of the present disclosure and the active agent (e.g., polynucleotide).